Pitolisant Hydrochloride

Aug. 17, 2026 -- Global pharmaceutical leader Lupin Limited (Lupin) (BSE: 500257) (NSE: LUPIN) (REUTERS: LUPIN.BO) (BLOOMBERG: LPCIN) today announced that it has received the final approval from the United States Food and Drug Administration (U.S. FDA) for its Abbreviated New Drug Application (ANDA) for Pitolisant Tablets, 4.45 mg and 17.8 mg. The U.S. FDA has approved Lupin's Pitolisant Tablets, 4.45 mg and 17.8 mg, as bioequivalent to Wakix® for the indications in the approved labeling. Lupin Limited is a global pharmaceutical leader headquartered in Mumbai, India, with products distributed in over 100 markets. Lupin specializes in pharmaceutical products, including branded and generic formulations, complex generics, biotechnology products, and active pharmaceutical ingredients. Trusted by healthcare professionals and consumers globally, the company enjoys a strong position in India and the U.S. across multiple therapy areas, including respiratory, cardiovascular, anti-diabetic, anti-infective, gastrointestinal, central nervous system, and women's health. Lupin has 15 state-of-the-art manufacturing sites and 6 research centers globally, along with a dedicated workforce of over 26,000 professionals. Lupin is committed to improving patient health outcomes through its subsidiaries – Lupin Diagnostics, Lupin Digital Health, and Lupin Manufacturing Solutions. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.

本期快讯摘要 临床方面，Moderna 与默克个性化癌症疫苗在黑色素瘤 III 期临床取得显著疗效，联合 Keytruda 降低复发风险；Enveda 口服肥胖候选药物 ENV-308 完成 I 期试验，展现胃肠道安全性优势；公司动态方面，诺和诺德口服 GLP-1 药物 Wegovy 销售额远超礼来 Foundayo，巩固市场领先地位；FDA获批方面，武田首款 Orexin 药物 Orzeyful 获批治疗发作性睡病，或重塑该领域治疗格局；Regeneron 针对 FOP 的疗法 Pasatru 获批，为罕见病治疗提供新选择。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。 01 专题板块临床试验 4 条 01Moderna 与默克联合开发的个性化癌症疫苗在黑色素瘤中取得关键临床进展 Moderna 与默克（Merck）联合开发的个性化癌症疫苗 intismeran（V940/MRNA-4157）在一项 III 期临床试验中达到主要终点，显示出在黑色素瘤术后辅助治疗中能够显著延缓疾病复发并阻止其扩散。该疫苗基于 mRNA 技术，可识别患者肿瘤细胞中多达 34 个新抗原，实现个体化治疗。在 II 期试验中，intismeran 联合 Keytruda 相较 Keytruda 单药治疗，将死亡或复发的相对风险降低了 44%。尽管 III 期试验未公布详细数据，但独立数据监测委员会已确认其具有统计学和临床意义的改善。该结果被视为癌症疫苗领域的重要里程碑，分析师预计其在黑色素瘤市场的年销售额可达数十亿美元。Moderna 正在进一步评估该疫苗在肺癌、肾癌和膀胱癌中的疗效。 ModernaKeytrudaintismeran癌症疫苗 02Enveda口服肥胖候选药物ENV-308完成I期临床试验，胃肠道安全性突出 Enveda宣布其口服肥胖候选药物ENV-308在健康志愿者中的I期临床试验中展现出“卓越”的胃肠道安全性，为后续临床试验奠定了基础。ENV-308旨在模拟运动后升高的激素N-lactoyl-phenylalanine（Lac-Phe），该激素在动物研究中被发现可抑制摄食和肥胖。尽管该试验未直接评估体重变化，但通过生物标志物显示，ENV-308可显著降低瘦素（leptin）水平，这一结果与动物研究一致，初步验证了其作用机制。基于积极结果，Enveda计划启动II期临床试验，探索ENV-308是否能在停止GLP-1治疗的患者中维持体重减轻和代谢益处。该试验是ENV-308更广泛开发计划的一部分，未来可能拓展至偏头痛、炎症性肠病等运动有益的疾病领域。Enveda此前已完成5.17亿美元融资，为其推进ENV-308及其他候选药物（如ENV-294和ENV-6946）提供了充足资金支持。 EnvedaENV-308肥胖Lac-Phe 03Amylyx Phase 3试验成功，GLP-1拮抗剂avexitide有望提交FDA申请 Amylyx Pharmaceuticals的GLP-1受体拮抗剂avexitide在治疗术后低血糖症（PBH）的Phase 3临床试验LUCIDITY中取得积极结果，显著减少中度和重度低血糖事件。试验数据显示，在16周治疗期内，avexitide使PBH患者的2级和3级低血糖复合事件发生率降低了55%，这一结果高度统计学显著。目前尚无获批的PBH治疗药物，Amylyx计划于2026年底提交新药申请，并预计该药物全球峰值销售额可达17亿美元。与现有GLP-1激动剂不同，avexitide通过抑制GLP-1受体来调节过度的胰岛素反应，为PBH患者提供新的治疗机制。该试验结果不仅为Amylyx带来商业化机会，也凸显了GLP-1靶点在罕见病治疗中的新潜力。 AmylyxavexitideGLP-1Phase 3 04Regeneron因安全性问题终止抗炎抗体REGN7041治疗非感染性葡萄膜炎的临床试验 Regeneron近日宣布终止其针对非感染性葡萄膜炎的Phase 1/2临床试验，试验药物为靶向CD3的抗炎抗体REGN7041。公司表示，该决定基于对药物风险-获益评估的更新，源于试验中观察到的安全事件。尽管未披露具体不良事件细节，但Regeneron已对事件进行了深入调查，目前尚无法明确其原因。REGN7041作为首个靶向CD3治疗葡萄膜炎的候选药物，其终止标志着Regeneron在免疫炎症疾病领域遭遇又一挫折。此前，该公司曾因Dupixent后续药物itepekimab在COPD试验中的失败，以及一项黑色素瘤联合疗法在Phase 3中输给Merck的Keytruda而备受关注。尽管如此，Regeneron仍表示对外部合作机会持开放态度，并在近期与Telix及Parabilis Medicines达成多笔合作，以拓展其创新药物管线。该事件对Regeneron的免疫疾病研发战略和投资者预期可能产生一定影响。 RegeneronREGN7041CD3非感染性葡萄膜炎 02 专题板块公司动态 4 条 01诺和诺德在口服GLP-1药物市场竞争中领先，但分析师认为领先优势难以持久 诺和诺德的口服GLP-1药物Wegovy在2026年第二季度的销售额达到4.96亿美元，远高于礼来口服减肥药Foundayo的9800万美元。这一领先主要得益于Wegovy延续了其注射剂品牌，利用了医生和患者已有的认知基础。尽管Wegovy在72周内实现16.6%的体重减轻，优于Foundayo的11.2%，但礼来在口服药物的使用便利性方面占据优势，Foundayo无需特定服用方式，而Wegovy则需配合水服用并避免30分钟内摄入其他食物或饮料。分析师认为，礼来在注射剂领域曾凭借tirzepatide超越诺和诺德，未来在口服市场也可能凭借Foundayo的便利性和全球商业化能力实现反超。此外，礼来正在推进其三重G受体靶向药物retatrutide的开发，预计将在2027年提交FDA审批，并可能在2028年后重新夺回市场主导地位。 诺和诺德礼来GLP-1口服药物 02LEO Pharma 4.35亿美元收购罕见病药物 Dersimelagon，拓展皮肤科管线 LEO Pharma 宣布以 4.35 亿美元收购日本田边制药（Tanabe Pharma）开发的处于后期阶段的罕见病药物 Dersimelagon，用于治疗光敏感性皮肤病 EPP（红细胞生成性原卟啉症）和 XLP（X 连锁原卟啉症）。该药物为每日一次的口服 MC1R 激动剂，已完成 III 期临床试验，并于 2026 年 6 月向 FDA 提交了两项适应症的上市申请。在 III 期 INSPIRE 试验中，Dersimelagon 显著延长了患者平均日晒时间，12 至 16 周期间平均增加 23 分钟，补充分析显示至第 16 周时可延长至 29 分钟，并能减少疼痛事件。该药物已获得 FDA 的快速通道和孤儿药认定，若获批将成为该领域首个上市疗法。LEO 表示，此次收购是其近期在皮肤科领域一系列交易中的第三项，旨在强化其在医疗皮肤科领域的领导地位。 LEO PharmaDersimelagonMC1REPP 03阿斯利康肺癌组合疗法获关键临床数据，有望成为首个口服方案 阿斯利康宣布其肺癌靶向药物Tagrisso与和记黄埔医药的Orpathys联合使用，在EGFR阳性且携带MET突变的非小细胞肺癌患者中展现出优于化疗的疗效。该联合疗法不仅显著延缓了疾病进展，还延长了患者的总生存期。阿斯利康表示，这一结果支持其开发首个针对该生物标志物的全口服治疗方案的目标。Tagrisso已在欧美等主要市场获批，而Orpathys则在中国和瑞士获批。此次数据为肺癌治疗领域的重要进展，尤其在精准医疗和靶向治疗方向上具有行业示范意义。 阿斯利康TagrissoOrpathysMET突变 04BioMarin 2.75 亿美元收购 Alesta，强化骨骼与肌肉疾病管线 BioMarin Pharmaceutical 宣布以 2.75 亿美元收购私营公司 Alesta Therapeutics，后者拥有针对罕见骨代谢疾病低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）的候选药物 ALE1。此次交易包括 2.75 亿美元预付款和最高 2.15 亿美元的开发与监管里程碑付款。ALE1 目前处于 Phase 1/2 临床试验阶段，通过靶向降低无机焦磷酸盐水平，有望成为 BioMarin 面向最大患者群体的治疗药物。该药物将加入 BioMarin 现有的骨骼和肌肉疾病产品组合，包括 Voxzogo（用于多种侏儒症）及其后续产品 BMN 333，以及针对杜氏肌营养不良的寡核苷酸疗法 BMN 351。此次收购是 BioMarin 近两年的第三次重大交易，显示出其持续聚焦临床阶段创新药物的战略方向。 BioMarinALE1hypophosphatasia骨骼疾病 03 专题板块FDA 获批 2 条 01Regeneron 获批首个可减少 FOP 成人患者炎症发作的疗法 Pasatru Regeneron 近日获得 FDA 批准，其单克隆抗体药物 Pasatru（通用名 garetosmab）可用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）这一罕见遗传病。这是 FDA 批准的第二款 FOP 治疗药物，也是首款能显著减少成人患者临床评估的炎症发作的疗法。Pasatru 每四周静脉给药一次，通过靶向阻断被认为驱动 FOP 病理过程的关键蛋白 Activin A 起效。该药物的获批基于一项 III 期临床试验，结果显示，高剂量和低剂量 Pasatru 在 56 周内分别将新骨病变减少 90%，高剂量还使疼痛性局部炎症发作减少 89%。由于试验结果显著，独立数据监测委员会建议将所有安慰剂组患者尽快转为接受 Pasatru 治疗。FOP 是一种极其罕见的疾病，全球约 900 例，其特点是软组织逐渐骨化，限制患者活动并引发慢性疼痛。 RegeneronPasatruFOPActivin A 02武田首款 Orexin 药物 Orzeyful 获批，或重塑发作性睡病治疗格局 武田（Takeda）近日获批了其首款 Orexin 药物 Orzeyful，用于治疗发作性睡病类型 1（NT1）的全部症状，包括猝倒、白天过度嗜睡（EDS）、睡眠瘫痪、幻觉及夜间睡眠紊乱。这是首款能够直接恢复 Orexin 信号的疗法，标志着该领域治疗范式的潜在转变。目前市场上，Jazz Pharmaceuticals 的 Xywav 和 Xyrem、Alkermes 的 Lumryz、Harmony 的 Wakix 等药物占据主导地位，但它们主要针对 NT1 的部分症状。Orzeyful 的获批为武田带来了新的市场机会，Jefferies 分析师预测，若其真实世界疗效与临床试验一致，35% 的诊断患者可能在七年内使用该药，峰值销售额有望达到 18 亿美元。此外，武田还计划在 NT2 和特发性嗜睡症（IH）等适应症中推进 TAK-360 和 TAK-495 的研发，进一步巩固其在 Orexin 领域的领先地位。 武田OrzeyfulOrexin发作性睡病