Tolebrutinib

证券之星消息，近期药明巨诺-B（02126.HK）发布2026年中期财务报告，报告中的管理层讨论与分析如下：业务回顾：概览      本公司是一家专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的独立的创新型生物科技公司。自于2016年成立以来,我们建立了一个细胞免疫治疗产品开发的一体化平台以及一条涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病的产品管线。我们致力于为中国及其他地区患者带来突破性、优质的细胞免疫治疗产品及治愈希望,引领中国细胞免疫治疗行业健康规范发展。      产品管线      以下管线图展示截至本公告日期我们选定资产的研发状态:      JWCAR207CD19/CD20NHL全球      体内CAR-T      缩写:LBCL=大B细胞淋巴瘤;FL=滤泡性淋巴瘤;MCL=套细胞淋巴瘤;SLE=系统性红斑狼疮;SS=系统性硬化病;r/r=复发或难治;MM=多发性骨髓瘤;SCLC=小细胞肺癌;HCC=肝细胞癌;MAGE-A4=黑色素瘤相关抗原A4;DLL3=Delta样配体3;AFP=甲胎蛋白;GPC3=磷脂醯肌醇蛋白聚糖-3;NHL=非霍奇金淋巴瘤      *中国内地、香港及澳门分别指中国内地、中国香港及中国澳门。      我们是中国细胞免疫疗法领域的先行者。细胞免疫疗法(包括CAR-T细胞疗法)通过利用患者自身免疫细胞对抗疾病,代表癌症治疗转变的领域。我们的首个产品倍诺达是本公司在Juno(一家百时美施贵宝的公司)许可的CAR-T细胞工艺平台的基础上,自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。倍诺达已获国家药监局批准三项适应症:(i)治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者;(ii)治疗经过二线或以上系统性治疗后于24个月内复发的r/r滤泡性淋巴瘤(「FL」)成人患者;及(iii)治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/r套细胞淋巴瘤(「MCL」)成人患者(包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(「BTKi」))。倍诺达是中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品,亦是中国首款同时列入国家重大新药创制项目并获授优先审批及突破性治疗药物认定的CAR-T产品。      2026年上半年,中国CAR-T市场在不断演变的市场环境下持续发展。根据弗若斯特沙利文的资料,由于对可使用CAR-T疗法进行有效治疗的需求仍未被满足,中国CAR-T治疗市场预期直到2030年将实现强劲增长。监于我们的靶向CD19的CAR-T产品具备同类最佳潜力、涵盖血液癌症、实体瘤及自身免疫疾病的健全且差异化的细胞治疗产品管线、完全一体化的细胞疗法开发平台、领先的商业化生产基地及供应链、经验丰富的管理团队以及本公司股东(「股东」)全力的支持,我们认为我们在该增长市场处于有利位置。2026年上半年,我们持续推进倍诺达的生命周期开发,并在新一代细胞治疗项目、自身免疫疾病及实体瘤管线方面取得进展,不仅巩固了我们以研发创新为核心的细胞免疫疗法战略方针,亦为本公司的长远发展奠定了更坚实的基础。      商业化      截至2026年6月30日止六个月,倍诺达持续展现稳健的商业化动能。我们进一步强化商业化策略、提高营运效率及扩大市场覆盖范围,推动产品销售持续增长。产品收入达人民币111.2百万元,较2025年同期增加人民币30.0百万元或36.9%。上述成果乃于新管理团队过渡期间取得,反映管理层交接顺畅、执行严格及取得业务成果的能力。      我们亦通过严格控制成本,包括优化商业供应链管理、渠道相关开支及资源分配,持续提升商业化效率,从而降低销售相关成本并扩大市场覆盖范围。截至2026年6月30日止六个月,我们的产品销售毛利率保持稳定,为51.8%。      为支持以患者为中心的治疗模式,我们持续为合格治疗中心的医生及护士提供有关倍诺达及从单采到回输的端到端治疗流程的专业培训,同时维持系统化医院评估流程,以确保规范应用CAR-T产品。      我们利用中国多层级医疗保障体系,大幅提升了患者可及性。将倍诺达纳入其中的首版《商业健康保险创新药品目录》已于2026年1月1日正式生效。此外,根据国家医疗保障局于2026年6月29日的公告,倍诺达通过2026年国家医保目录调整的形式审查,获得后续专家评审程序的资格。这标志着本公司在持续推进多元化支付渠道、提升患者可及性的战略布局和相关工作方面迈出重要的一步。      监于倍诺达显着的临床价值、复发╱难治性非霍奇金淋巴瘤(「r/rNHL」)患者未满足的医疗需求较高、覆盖范围及可及性的持续改进以及我们的商业化效率不断提升,我们相信倍诺达将在中长期内惠及更多患者。      我们的产品管线      我们建立了健全且差异化的细胞免疫疗法产品管线,涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病。凭藉风险平衡的业务模式,我们的产品管线兼具经验证的靶点及新型靶点,旨在提供具临床意义的疗效,同时拓展至新兴治疗领域。下面概括了我们就血液恶性肿瘤、自身免疫疾病及实体瘤的产品及候选产品目前的研发状态:      血液恶性肿瘤      我们的核心产品—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)      我们的领先产品倍诺达已展现出卓越疗效及良好安全性的潜力。其针对一种名为CD19的抗原,该抗原在多类血液癌症中有广泛表达。淋巴瘤是一种源于免疫系统淋巴组织的血液恶性肿瘤,LBCL、FL和MCL是最为常见的NHL类型,均来源于B细胞。靶向CD19的CAR-T细胞疗法显着改善复发或难治性B细胞NHL患者的预后,提供了获得长期缓解乃至在某些情况下实现治愈的可能性。除了将倍诺达开发作为r/rLBCL、r/rFL及r/rMCL的三线治疗外,我们亦开发relma-cel作为LBCL的一线及二线治疗,以探索倍诺达的更多临床潜力。      倍诺达以我们为中国内地、香港及澳门自Juno引进的CAR结构体为基础。以相同CAR结构体为基础的Juno产品(「Breyanzi」或「lisocabtagene」或「liso-cel」)的生物药物上市许可申请于2021年2月获得美国FDA批准用于治疗三线LBCL,并于2022年6月批准用于治疗一线疗法后12个月内复发的二线LBCL。此后,liso-cel于2024年3月获加速批准用于三线慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤,于2024年5月分别获批用于三线FL及三线MCL,并于2025年12月进一步获批用于三线边缘区淋巴瘤。      三线LBCL      于2021年9月1日,国家药监局附条件批准倍诺达的生物制品许可申请,用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者。倍诺达是中国首个按1类生物制品获批的CAR-T产品及全球第六个获批的CAR-T产品。      倍诺达已展现出卓越疗效及良好安全性。倍诺达在作为LBCL三线治疗的II期注册临床试验中已证实其疗效,其中最佳客观缓解率(「ORR」)为81.5%*,最佳完全缓解率(「CRR」)为70.4%*。在同一试验中,0%的患者产生严重细胞因子释放综合征(「sCRS」),0%的患者产生严重神经毒性(「sNT」),且未发生治疗相关死亡。此外,生存随访2年总生存(「OS」)率为69.3%,后续长期随访显示4年OS率为66.7%,并无新的安全信号。我们于2023年12月在加利福尼亚州圣迭戈举行的美国血液学会年会上报告两年的随访结果。我们亦于2024年美国临床肿瘤学会年会上报告四年的随访结果。      2026年2月6日,国家药监局完全批准倍诺达用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的r/rLBCL成人患者。      *独立审评委员会(IRC)评估      &为100×10剂量组(上市剂量组)人群的数据      2中国内地、香港及澳门分别指中国内地、中国香港及中国澳门。      二线LBCL      我们于2023年1月就倍诺达作为不符合移植条件的r/rLBCL患者的二线治疗提交IND申请,采用了与美国FDA批准的Breyanzi的初步研究相似的试验设计。于2023年3月,国家药监局批准了IND申请,于2023年11月首例患者入组,并于2024年下半年完成患者入组。于2025年1月,国家药监局已就二线适应症授予倍诺达突破性治疗药物认定。监于研究的主要终点已达成,本公司目前正就二线适应症的监管审批与药品审评中心积极沟通。      三线FL      国家药监局于2020年9月向我们授予倍诺达作为成人患者的r/rFL三线治疗的突破性治疗药物认定,于2022年2月受理我们的sNDA,并于2022年9月批准我们的sNDA。倍诺达因此成为中国首个且截至报告期末唯一获批准用于治疗r/rFL的CAR-T产品。      国家药监局就与倍诺达作为成人患者的r/rFL三线治疗有关的sNDA授出批准,乃基于一项将倍诺达用于治疗r/rB细胞非霍奇金淋巴瘤中国成人患者的单臂、多中心、关键性临床研究(「RELIANCE」研究)B队列的6个月随访结果。该研究3个月随访结果已发布于2021年12月第63届美国血液学会年会。RELIANCE研究B队列结果显示,倍诺达在治疗r/rFL中展现了极高且持续的疾病缓解率(三个月时ORR=100.0%,CRR=85.2%;六个月时ORR=92.6%,CRR=77.8%)以及可控的CAR-T治疗相关毒性。      2022年12月,我们于第64届美国血液学会年会上报告这项有关倍诺达在中国治疗r/rFL成年受试者的有效性和安全性之关键II期RELIANCE研究的B队列临床反应数据。数据截止时(2021年12月17日),基于已接受倍诺达治疗的28例受试者的中位随访11.7个月的结果,倍诺达展现了良好的临床反应,实现了较高的CRR和ORR(最佳ORR及最佳CRR分别为100.0%和92.6%),且安全性良好—只有一名患者经历了3级或以上的NT,并无患者经历3级或以上的CRS。我们正在继续进行RELIANCE研究,并已于2025年9月发布2年的随访数据,显示倍诺达对于r/rFL患者具有持久的临床反应及良好的安全性,为其长期疗效提供了进一步证据,并支持其在该适应症中的持续临床开发。      r/rMCL      于2024年8月,国家药监局批准倍诺达的sNDA,用于治疗接受过二线或以上系统性治疗(包括BTKi)后的r/rMCL成人患者,使倍诺达成为中国首个且截至报告期末唯一获批用于治疗r/rMCL患者的CAR-T产品。该项批准主要基于一项在中国开展的II期、开放标签、单臂、多中心注册研究。该研究旨在评估倍诺达治疗r/rMCL成人患者的疗效及安全性,共入组59例接受过二线或以上治疗后失败的患者。于2023年10月25日数据截止时,全部59例患者均已接受倍诺达治疗。倍诺达展现出卓越的临床反应,三个月最佳ORR为81.36%,三个月最佳CRR为67.80%。同时,倍诺达亦展现出良好且可控的安全性,sCRS及sNT的发生率均为6.78%。相关初步安全性及疗效数据已于2023年12月举行的第65届美国血液学会年会上报告。      我们的新产品候选药物      JWCAR201      JWCAR201是我们首批自主研发的管线,是一款CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法。通过靶向两种抗原,该疗法将具有更广泛的疗效、更高的信号阈值,并降低血液恶性肿瘤中常见的抗原下调或缺失问题导致的复发风险。      2024年下半年,我们宣布启动一项有关JWCAR201用于治疗淋巴瘤的首次人体IIT研究。该研究的患者入组已完成。JWCAR201显示出令人鼓舞和持久的疗效回应。最佳ORR为100%(7/7),CRR为85.71%(6/7)。在6例完全缓解患者中,5例患者在第28天达到CR,并持续十二个月或更长时间,而1例合并结外大肿块的LBCL患者在第60天从部分缓解(「PR」)转变为第180天的CR,并维持到550天。      JWCAR201在淋巴瘤患者中显示良好的安全性,3名患者出现1级CRS,1名患者出现1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(「ICANS」),未见2级及以上CRS或ICANS。研究结果于2025年12月在第67届美国血液学会年会上公布。      JWCAR239      JWCAR239是一款结合了双「装甲型增强」元件、具FIC潜力的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,旨在提高疗效和持久性,使其能够在JWCAR201基础上靶向更难治疗的患者。在2025年下半年,我们宣布启动有关JWCAR239用于治疗淋巴瘤的首次人体IIT研究,患者入组正在进行中。      自身免疫疾病      系统性红斑狼疮(「SLE」)—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)SLE是一种慢性自身免疫性疾病,其特征是产生自身抗体及异常的B淋巴细胞功能。中国内地的SLE发病率约为每100,000人30例或每年约270,000例,约40%的患者在第一年内出现器官损害,50%的患者在发病后五年内出现不可逆的器官损害。目前的标准疗法在疗效和安全性方面存在局限性,凸显了庞大且未满足的医疗需求。      B细胞耗竭疗法(「BCDT」)已成为SLE的主要新型治疗方法。CD19在从前B细胞到浆细胞的各分化阶段均有广泛表达。因此,靶向CD19的CAR-T细胞可以靶向并消耗负责产生自身抗体的B细胞及浆细胞。与传统抗体相比,CAR-T细胞疗法可以提供快速、持久缓解。我们预计在这种环境中,中国至少有15,000名患者符合CAR-T治疗条件,且治疗意愿高。      我们在IIT/IND研究中已成功为SLE患者制造CAR-T细胞,并观察到良好的安全性、临床症状的显着改善以及B细胞完全耗竭。IIT的结果分别于2025年4月和10月发表在eClinicalMedicine和theJournalofAutoimmunity上。基于这些发现,我们在中度或重度活动性SLE患者中启动了一项I期研究,并于2024年底完成患者入组。资料与IIT研究一致,relma-cel显示出良好的疗效和良好的安全性。SLE的I期临床数据已提交至2026年欧洲风湿病学大会(EULAR),并被口头发表。该研究论文已于2026年1月投稿至风湿病学领域顶级期刊《风湿病年鉴》(AnnalsoftheRheumaticDiseases(ARD)),同年6月获准于线上发表。      3ReesF、DohertyM、GraingeMJ等。《系统性红斑狼疮的全球发病率及流行率:流行病学研究的系统回顾》(TheWorldwideIncidenceandPrevalenceofSystemicLupusErythematosus:ASystematicReviewofEpidemiologicalStudies)。风湿病学。2017年;56(11):1945年-1961年。应用30例╱100,000,假设2017年中国成年人口为900百万人。      我们认为,relma-cel将使本公司在中国日益增长的SLECAR-T市场中获得先发或早发优势。      系统性硬化病(「SS」)—倍诺达(relma-cel,研发代码:JWCAR029)      我们亦已宣布启动一项针对难治性╱进展性SS患者的IIT研究,以评估其安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学。该临床数据已提交至2026年WSCC大会,并获选为最新突破摘要(Late-BreakingAbstract)。相关论文已于2026年5月获Arthritis&Rheumatology(A&R)采纳。      JWCAR201      JWCAR201是一款自主研发的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法。2024年末,我们启动一项针对自身免疫疾病的首次人体IIT研究,且已完成患者入组。实体瘤      JWTCR001      JWTCR001是针对MAGE-A4的TCR-T细胞疗法(包括与MAGE-A4结合的工程TCR的任何突变、片段、变型或衍生物)。MAGE-A4在多种恶性肿瘤中高度表达,包括非小细胞肺癌、黑色素瘤、膀胱癌、头颈癌、胃食管癌及卵巢癌,使其成为TCR-T疗法的理想靶点。JWTCR001融合了再生元开发的CTBR12TGF-beta(「FLIP」)受体技术,旨在提高在免疫抑制性的肿瘤微环境中的疗效。      2022年10月,我们与2seventybio建立战略联盟,就肿瘤适应症开发及商业化针对MAGE-A4的细胞疗法产品。2seventybio的肿瘤及自身免疫研发项目于2024年被再生元收购,而该收购对我们的合作进展并无任何影响。协议着重于再生元掌握的技术及专有知识,包括根据可治疗的患者群体及未满足的医疗需求在大中华开发及商业化产品的前景。      我们已建立JWTCR001的制造流程,且IIT的患者入组正在进行中。凭藉再生元的专业技术与我们的自身能力,我们的目标是在这个前景广阔的市场中获得先发或早发优势。      香港联合交易所有限公司证券上市规则(「上市规则」)第18A.05条规定的警告声明:我们无法保证能成功开发或最终推出符合国家药监局目前批准的标签以外的适应症的倍诺达,或成功开发或最终实现其他管线产品上市。本公司股东及潜在投资者于买卖本公司股份时请审慎行事。      开发及临床前研究      我们的早期研究及开发的焦点是,凭藉已设立的基础设施及专业知识,专注于研发、工程化创新细胞治疗产品。随着个性化靶向CD19的CAR-T产品于中国成功注册及商业化,我们已建立有效框架,用于收集、制造及向有需要的患者提供自体CAR疗法。在此成功的基础上,我们正在开发具有增强功能和全球商业化潜力的下一代自体产品。      我们的管线面向血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病未被满足的需求。我们通过工艺改进及加入自研的「装甲型增强」元件,增强CAR-T疗效、延长持续时间,降低对肿瘤微环境中免疫抑制信号的敏感性。所有新产品都受益于我们的下一代制造平台,该平台旨在加快生产,降低成本,并保持最佳的产品品质。      主要内部产品包括:      –JWCAR201:是一款针对B细胞恶性肿瘤及自身免疫疾病的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,具有更广泛的疗效、更高的信号阈值,并能够降低因抗原缺失导致的复发风险。该疗法已进入治疗淋巴瘤和自身免疫疾病的临床阶段。      –JWCAR239:是一款配备了双「装甲型增强」元件、具FIC潜力的CD19/CD20双靶点自体CAR-T细胞疗法,旨在提高疗效和持久性,特别是在具有挑战性的患者群体中。下一代工艺已用于制造该产品,并在2025年第三季度进入临床阶段,用于治疗淋巴瘤。DL1和DL2已完成,未观察到DLT。      于此同时,本公司持续推进其体内CAR-T细胞疗法的自主研发,并在慢病毒载体包膜融合蛋白的开发与优化方面取得阶段性进展,为本公司持续探索体内递送平台及新一代CAR-T细胞疗法奠定了技术基础。      生产制造      于2020年6月,我们于苏州的商业化生产基地自江苏省监管部门获得药品生产许可证。该基地占地约10,000平方米,按药品生产管理规范(「GMP」)及品质管理系统(「QMS」)标准进行商业及临床制造。      本公司在卓越生产制造方面取得进一步进展。自2021年倍诺达商业化以来,我们始终保持99%的一次性生产成功率及100%的产品交付率。自2025年初以来,一次性生产成功率一直保持在100%。该等数据展示了世界一流的先进制造能力及可靠的商业供应表现。      按照目前监管的批准文件,我们可满足商业及临床供应方面的生产需求。首次推出产品后,在2022年第四季度和2023年第一季度,我们已获得多项批准用以扩大产能。于2023年第四季度,我们就传染病患者专用生产设施取得批准,进一步扩大了我们的产能,并提升了营运灵活性,可服务更多患者。      作为一种关键材料,慢病毒载体的可持续供应对顺利生产及供应最终产品至关重要。我们已开发平台工艺,并成功制造载体以支持更多的临床项目。此外,我们的载体制造平台已成功制造出用于倍诺达的慢病毒载体。分析和临床研究显示了与目前的慢病毒载体相当的结果。目前,我们已经完成了药品审评中心所要求的临床研究,且已提交一项相关上市后补充申请并获药品审评中心受理。同时,我们在2026年继续执行成本削减策略,包括自国内供应商采购关键材料及设备。于2026年5月,主要制造设备和关键耗材地产化的申请已提交药品审评中心并获受理。此乃本公司地产化生产制造战略的重要里程碑,为进一步地产化举措奠定了坚实基础。      商务拓展及战略合作关系      我们的商务拓展团队通过寻求可与我们的研发能力互补、强化我们的细胞疗法管线及进一步发挥我们临床开发、转化研究、工艺开发及生产制造一体化平台优势的合作伙伴关系,持续助力本公司的战略增长。      于报告期间,我们持续推进与Regeneron就JWTCR001(我们的靶向MAGE-A4TCR-T细胞疗法候选产品)的现有战略合作。项目进展已达成相关合作安排项下若干发展里程碑。我们亦推进临床开发活动并获得了有助于后续开发的临床洞见。我们与Regeneron继续紧密合作,推进后续开发活动及达成相关里程碑。      此外,我们继续积极探索与国内外生物科技公司在各种疾病领域及技术平台的潜在合作机会,以期挖掘我们平台的其他价值,同时强化我们获取创新技术及产品机会的能力。部分潜在机会已进入技术尽职调查、条款清单讨论及╱或协议协商阶段。我们在寻求外部合作时始终保持审慎严谨的态度,优先考虑与我们管线重点、平台能力及长期价值创造目标战略一致的机会。业务展望：我们的愿景是成为细胞免疫治疗的创新领先者,我们计划专注于以下策略以实现该愿景:      –继续推动倍诺达的商业化,持续推动倍诺达销售积极增长,逐渐实现商业化盈利,并积极关注并配合国家医保准入政策,不断扩大倍诺达的可及性。      –持续开发倍诺达在前线治疗和其他适应症的应用以巩固我们在血液学领域的领导地位,并进一步扩展自身免疫疾病的临床开发。      –利用我们的综合细胞治疗平台扩展实体瘤市场。      –持续投资于新一代创新CAR-T技术的研发,包括体内CAR-T疗法,旨在构建具全球竞争力的差异化细胞疗法开发平台。      –通过创新及规模效益持续提升我们的生产能力及实施成本削减计划。      –通过授权许可机会、伙伴合作与选择性收购以及内部研发促进我们的业务增长。以上内容为证券之星据公开信息整理，仅供参考不构成投资建议。

2026年7月，在生物医药领域，有2家公司以IPO的方式赴美上市，1家公司以SPAC形式上市，5家公司宣布以借壳形式上市，1家公司二次上市。 一、IPO上市 今年7月，共有两家生物医药公司以IPO形式上市。 1、Apnimed(NASDAQ:APMD) 7月31日，Apnimed正式登陆纳斯达克，发行价为16美元，发行规模为1200万股，募集资金1.92亿美元。 Apnimed成立于2017年，专注于为阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）及其他睡眠相关呼吸障碍开发创新口服药物，曾入选2023年Fierce15药企。 阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）是最常见的睡眠相关呼吸障碍类型，但在过去的40多年间，治疗方式却一直没有实质性的改善，目前的治疗方式包括睡眠时佩戴“通气”装置、用牙套将下颚向前推，以及选择手术。 Apnimed只有一条管线：AD109，这是一种包含具选择性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂托莫西汀（atomoxetine）与抗毒蕈碱aroxybutynin的组合配方，靶向OSA关键的神经通路，活化上呼吸道扩张肌，采用一天一次，睡前口服的给药方式，可改善OSA现有疗法耐受性低、具有侵入性等局限。 目前，AD109已完成两项关键3期临床试验（SynAIRgy和LunAIRo），覆盖约1300名轻、中、重度OSA患者，两项试验均达到主要终点。两项试验的AHI降幅数据高度一致：SynAIRgy为55.6%，LunAIRo为46.8%，交叉验证了药物的可靠效果。 此外，AD109还FDA授予的快速通道资格认定，具备成为“first-in-class”疗法的潜力。 公司创始人Larry Miller是一位Biotech老兵，曾经创办了Macrolide、HPR、Avicenna、PharMetrics、ImpactRx、Serenex、Optio Research、Tetraphase和Activate等9家Biotech公司，其中两家完成的IPO上市，7家公司被收购，亦曾创办了专注于医疗领域投资的Mediphase基金。 现任CEO Kevin Lind 曾担任Longboard Pharmaceuticals（被灵北收购）的总裁兼首席执行官。 2、Scribe Therapeutics(NASDAQ:SCTX) 7月24日，Scribe Therapeutics在纳斯达克上市，IPO发行价格为15美元，发行858万股，募资规模达1.29亿美元。在IPO发行中，赛诺菲认购50万股，而老股东礼来继续增持，以维持10.9%的持股。 Scribe Therapeutics由Jennifer Doudna与CEO Benjamin Oakes等人于2017年联合创立，致力于将CRISPR技术应用于常见疾病的体内治疗。 公司的核心技术平台名为CRISPR by Design ——一种数据驱动的迭代工程化方法，将自然界中存在的CRISPR系统工程化为活性高、特异性强且具备可递送性的基因药物工具。 与传统的CRISPR基因编辑不同，Scribe的技术平台采用表观遗传沉默（epigenetic silencing）策略，通过工程化改造的CRISPR系统靶向特定基因，在不永久性切割或改变DNA的前提下对基因表达进行调控。该公司表示这一方法在安全性上具有显著优势，可扩大适用患者群体。  基于该技术平台，Scribe开发了多款候选药物： STX-1150：一款靶向PCSK9的表观遗传沉默疗法。通过表观遗传学机制沉默PCSK9基因并降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，采用具有肝脏趋向性的脂质纳米颗粒（LNP）进行包封递送。STX-1150旨在通过单次给药实现持久的治疗获益，目前，已在澳大利亚进行临床试验。 STX-1200：靶向LPA基因的Lp(a) 降低疗法。STX-1200 旨在通过选择性修饰肝细胞中的 LPA 基因，从根源上阻断疾病的遗传学成因，从而防止脂蛋白 (a) [Lp(a)] 水平升高。 STX-1400：靶向APOC3的甘油三酯降低疗法。通过编辑APOC3基因，STX-1400有望实现具有临床意义且持久的甘油三酯降低，从而覆盖由甘油三酯驱动的广泛疾病谱，包括家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（SHTG），使其具备「一药多治」（pipeline within a drug）的巨大潜力。 对外合作方面，公司先后与多家大药企达成合作： 2023年5月，Scribe宣布与礼来全资子公司Prevail Therapeutics达成战略合作，将Scribe的CRISPR XE技术授权给Prevail，用于开发针对严重神经疾病和神经肌肉疾病的体内CRISPR基因疗法。Scribe获得7500万美元，有资格获得超过15亿美元的开发及商业化里程碑付款； 2023年7月，Scribe宣布与赛诺菲扩大合作关系，在既有体外自然杀伤（NK）细胞疗法合作（针对癌症）的基础上，新增体内基因编辑方向，首选目标疾病为镰状细胞病及其他基因组疾病。Scribe获得4000万美元首付款；有资格获得超过12亿美元的开发及商业化里程碑付款。 二、SPAC上市 7月，有1家公司宣布或完成SPAC上市。 1、Research Alliance III（NASDAQ：RACC） 7月27日，Oak Hill Bio宣布与SPAC公司RACC协议。合并后的公司在纳斯达克资本市场上市交易，股票代码为 “OAKH”。 合并的同时，Oak Hill Bio宣布以每股10美元的价格完成1亿美元PIPE融资，融资由RA Capital领投，Balyasny、Janus Henderson、KCap Biotechnology、venBio，ADAR1 Capital、Affinity、Ally Bridge、BVF、Great Point、Logos Capital、SilverArc Capital、Trails Edge Capital Partners等机构跟投。 而在今年6月1日，Oak Hill Bio宣布完成3250万美元A轮融资。 Oak Hill Bio是一家专注于罕见病反义寡核苷酸 (ASO) 疗法的药企。目前，Oak Hill Bio仅有一款针对Angelman syndrome综合征的药物Rugonersen。 Rugonersen (RO7248824) 最早由罗氏开发 (2025年4月Oak公司取得独家开发和商业化权利)，是一种靶向UBE3A-ATS的反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，其核心作用机制在于避开母源基因缺陷，直接作用于被基因组印迹沉默的父源UBE3A基因，促使其重新激活并表达具备完整功能的UBE3A蛋白，从而在最根本的病因层面修复神经元损伤。 目前，Rugonersen已经开启了名为BEACON的Ⅲ期临床试验，主要研究结果将在2029年初披露。 公司CEO Marc Schegerin曾担任Morphic Therapeutic（被礼来以32亿美元收购）的首席运营官兼首席财务官，ArQule（被默沙东以27亿美元收购）的首席财务官兼战略负责人，在进入医药行业前，他曾在高盛、花旗集团、美银美林的医疗保健投资银行部担任高级副总裁等要职。 三、反向并购上市（Reverse Merger） 7月，共有5家公司采用反向并购形式上市，比上月还多出1家，今年是Biotech反向并购上市大年。 1、NextCure(NASDAQ:NXTC) 7月14日，Avere Therapeutics与美股上市公司NextCure（NASDAQ：NXTC）订立合并协议，合并后公司以前者名称运营，并以股票代码“AVRX”进行交易。 Avere Therapeutics同时宣布完成3.2亿美元的PIPE融资，本轮融资由Fairmount和翰森制药领投，Venrock Healthcare Capital Partners、General Atlantic、Janus Henderson、Wellington Management、博裕资本、 Sirona Capital、T. Rowe Price、RTW Investments、Sirenia Capital 、Logos Capital、Redmile、Affinity Asset Advisors、Balyasny Asset、Wedbush Healthcare Partners等机构跟投。 Avere Therapeutics是一家专注于自免领域的药物开发公司，其核心管线来源于重要药企的授权： 2026年6月15日，翰森制药宣布与Avere订立独家许可协议。根据许可协议，翰森制药授予Avere在全球（不包括中国内地、香港、澳门及台湾）开发、生产及商业化口服环肽IL-23拮抗剂HS-20118(AVR-001)的独家许可。 翰森制药有权收取合共1.2亿美元首付款，最高21.8亿美元与开发及销售相关的里程碑付款，以及基于销售额的中个位数至低双位数百分比之特许权使用费。 AVR-001是一种选择性靶向IL-23通路的口服肽类拮抗剂。在自身免疫病（特别是银屑病）领域，IL-23/IL-17炎症轴已经被诸多重磅单抗（如Starky、Tremfya等生物制剂）验证。 AVR-001真正吸引美国顶流资本的商业叙事在于：它是口服剂型，且经过分子改造后半衰期长达100小时（在SID 2026会议上披露的终末半衰期甚至达6到7天），完美支持“每周口服一次”的给药频率。 AVR-001的竞争对手是强生与Protagonist联合开发的icotrokinra。该药已于2026年3月获得 FDA 批准上市，成为全球首个也是目前唯一一个获批的口服抗IL-23R肽类疗法，其短板在于每日给药一次。 按照计划，Avere将于2027年初启动全球银屑病Phase 2b临床，并在2028年上半年读出数据。 Avere由一支经验丰富的执行团队领导，该团队指导Akero Therapeutics（NASDAQ：AKRO）从pre-IPO到2025年12月以高达52亿美元的价格出售给诺和诺德。该团队由首席执行官、总裁兼董事会主席Andrew Cheng博士领导，其中包括首席开发官Kitty Yale；首席财务官兼企业发展主管William White以及总法律顾问Brett Pletcher。 2、Synlogic(PINK:SYBX) 7月29日，美股Synlogic宣布与Caldera Therapeutics签署合并协议，合并后公司以后者名称运营，计划在纳斯达克上市，代码为“CAL 在合并的同时，Caldera Therapeutics宣布获得一项2.78亿美元的私募融资，投资方包括贝恩资本、TCGX、Atlas Venture、venBio、Omega、黑石、 Henderson、Sirenia Capital、维梧资本。 Caldera Therapeutics是一家致力于开发炎症性肠病（IBD）及其他免疫介导疾病的创新疗法的企业。 公司采取license-in模式，于2025年4月，与荃信生物就临床前阶段长效自免双抗QX030N签订授权许可协议，Caldera获得开发及商业化QX030N的全球独家许可。 药物授权的对价是Caldera Therapeutics公司向荃信生物支付1000万的首付款，以及24.88%的公司股权，最多5.45亿美元的里程碑付款；此外，荃信生物有权在QX030N首次商业销售后的一段特定时间内收取销售净额的分级特许权使用费。 公司唯一的药物CLD-423（QX030N）是一款双特异性抗体，同时靶向IL-23p19和TL1A。这两个靶点在IBD领域均已被临床验证，是调控参与炎症性肠病发病机制的关键通路。 当前IBD市场中，单靶点生物制剂已高度竞争，疗效提升空间逐步逼近“天花板”。其中IL-23通路已被多家跨国药企成功商业化，包括礼来的 Omvoh 、强生的Tremfya 以及艾伯维的Skyrizi。 而TL1A则在近两年成为IBD领域最受关注的新兴靶点之一，罗氏以高价收购Telavant、赛诺菲与Teva在中期临床中的积极数据，均显著提升了该通路的行业认可度。 在此背景下，通过在一个分子中整合两个关键通路，以期提升疗效并降低联合用药复杂性，正逐渐成为下一代IBD药物的重要方向。从机制上看，这一设计并非“激进创新”，而是在成熟靶点。 出身于陆军中尉的公司CEO Praveen Tipirneni拥有丰富的行业经验，曾担任Morphic Therapeutic的CEO（被礼来32亿美元收购）， Cubist Pharmaceuticals的副总裁（被默克以90亿美元收购）。 今年以来，尧唐生物的NewCo Serapha Bio借壳Boundless Bio、金赛药业NewCo Yarrow借壳Vyne Therapeutics、翰森NewCo Avere同样通过借壳NextCure上市，赴美借壳上市已经成为国内药企NewCo公司的重要退出途径。 3、Jasper(NASDAQ:JSPR) 7月16日，Kira Pharmaceuticals宣布与美股上市公司JSPR达成合并协议，合并后公司以前者名称运营，并以股票代码“JSPR”进行交易。按完全稀释基础计算，收购前Jasper股东持有约6.68%，科越股东持有约49.86%，私募投资者持有约43.46%。 在合并的同时，Kira Pharmaceuticals宣布获得一项1.32亿美元的私募融资，本次融资由Affinity Asset与Ikarian Capital共同牵头,参与方包括Columbia Threadneedle、Sirenia Capital、Brahma Capital、 Balyasny Asset、SilverArc Capital、Squadron Capital、Nazare、Mirador Therapeutics等机构跟投。 Kira Pharmaceuticals是一家由华人科学家创立的补体药物公司，公司目前有三款在研药物： KP-104(Vensobafusp alfa)：一款准备进入临床2/3期研究的双功能生物制剂，同时靶向补体级联反应中的旁路途径和终末途径。公司预计将于2026年第四季度公布正在进行的罕见肾病适应症2期篮式试验第一阶段的中期数据。 Briquilimab:一款处于后期开发阶段、潜在同类最优的抗KIT抗体。基于在SCID适应症中获得的积极长期数据，公司正推进与FDA召开BLA 前会议的相关工作，并预计于2027年第一季度公布后续计划。 KP-701:一款处于临床前阶段、靶向B细胞受体的疗法，预计明年初提交IND。 此外，Kira Pharmaceuticals将其长效抗C5a单克隆抗体KP-301及小分子C5a受体拮抗剂KP-402对外授权给Mirador Therapeutics。本次交易将带来1200万美元的首付款, 以及潜在的开发和销售里程碑付款。 4、Processa (NASDAQ:PCSA) 7月29日，Vidya Therapeutics宣布与美股上市公司Processa达成合并协议。 在合并的同时，进行一笔2亿美元的私募融资，投资人包括贝恩资本生命科学、Janus Henderson、RA Capital、SilverArc Capital、ADAR1 Capital、Cormorant、Integral Health、Marshall Wace、Octagon Capital、Soleus Capital等机构。 Vidya Therapeutics是一家BTK抑制剂药物研发公司，其核心药物为VT-7208。 VT-7208是下一代中枢神经系统渗透共价BTK抑制剂，旨在实现强效、高度选择性和持久的BTK抑制，其临床前和1期数据支持使用比早期BTKi更低的剂量。VT-7208的选择性特征也被设计为尽量减少脱靶激酶活性，Vidya认为与早期的BTKi相比，这可能会降低肝毒性风险。 VT-7208聚焦食物过敏、慢性自发性荨麻疹和复发型多发性硬化症三大适应症。值得注意的是，诺华的remibrutinib（Rhapsido）于2025年10月成为首个获FDA批准用于免疫适应症的BTK抑制剂，适应症正是慢性自发性荨麻疹。VT-7208锁定的三条赛道与Rhapsido高度重合，正面竞争意图明确。 Vidya计划并行推进三项Ⅱ期概念验证研究：食物过敏和CSU于今年下半年启动，MS于2027年上半年启动，数据读出时间分别对应2027年下半年、2028年上半年和2028年下半年。 5、Chemomab(NASDAQ:CMMB) 7月8日，Scipher Medicine宣布与美股上市公司CMMB达成合并协议，合并完成后，原Scipher的股东将持有合并后公司约68%的股份，原Chemomab股东将持有约32%的股份，并继续以股票代码“SCIP”上市。 在合并的同时，Scipher Medicine宣布完成一笔3000万美元的私募融资，本轮融资由Northpond Ventures牵头、Khosla Ventures、Blue Owl Healthcare Opportunities、Neuberger Berman（路博迈）等机构跟投。 Scipher Medicine成立于2014 年，是一家专注于自身免疫性与炎症性疾病领域的精准免疫学及AI医学的前沿企业。 公司基于系统生物学与人类蛋白质相互作用网络，利用独家的算法分析大样本患者的多组学（Multi-omics）数据，揭示复杂疾病的分子亚型及驱动网络，一方面用于预测患者对特定药物的治疗响应，另一方面用于从海量数据中挖掘未被满足需求的极具潜力的药物靶点。 公司产品PrismRA®是目前全球首个且唯一获美国Centers for Medicare & Medicaid Services覆盖报销的类风湿关节炎分子诊断测试。   该测试通过分析血液中的基因表达谱，能够精准预测RA患者是否对常用的TNFi（肿瘤坏死因子抑制剂，如阿达木单抗等）产生耐药或无效，从而指导医生在初始阶段即选择更合适的靶向药物，避免试错治疗。 被借壳的上市公司Chemomab，其核心药物Nebokitug是一款首创抗CCL24单克隆抗体，已在多项临床研究中展现出优异的安全性和对纤维化/炎症标志物的改善作用。 此次借壳上市，不仅是更换上市主体，而且Scipher与Nebokitug在多个层次有促进作用： AI赋能靶点发现：Scipher的AI平台独立验证CCL24是RA排名第一的治疗靶点，并开发了多组学特征标签，用于筛选最有可能从Nebokitug治疗中获益的患者。 双重机制优势：Nebokitug通过阻断趋化因子CCL24，同时靶向炎症与纤维化两大病理过程，这是现有RA药物未能触及的领域。 精准入组：即将开展的II期试验将利用Scipher已获CMS医保批准的PrismRA®检测指导患者入组，大幅降低临床失败风险。 Scipher Medicine在一级市场累计融资金额超过2.3亿美元，吸引了Cowen Healthcare、Hitachi Ventures、Laurion Capital、Kaiser Permanente等机构的投资。 四、二次上市（seconary listing） 1、Vicore Pharma(NASDAQ:VCRE) 7月6日，瑞典斯德哥尔摩交易所上市的生物医药公司Vicore Pharma在美国纳斯达克交易所二次上市。 Vicore Pharma专注于针对罕见呼吸系统疾病及纤维化疾病开发全新作用机制的创新药物，主要方向为血管紧张素II型2受体激动剂（ATRAGs），其研发逻辑是通过激活组织内源性修复通路，可能超越单纯的纤维化抑制，实现肺功能的恢复。 公司核心药物Buloxibutid是一种高选择性、口服的小分子AT2R激动剂，用于治疗特发性肺纤维化（IPF），目前正处于全球2b期临床试验阶段。 在此前的2a期临床试验中，Buloxibutid展现出了罕见的“肺功能改善/恢复”疗效，颠覆了现有标准疗法仅能“延缓肺功能下降”的局限，且安全性与耐受性良好。该药已获得FDA与EMA的罕见病药资格认定。 尽管多家制药巨头有产品处于更晚期阶段，但其疗效目标主要集中于“减缓衰退”。Buloxibutid凭借其上游修复肺泡上皮细胞的独特机制，如果其关键性2b期ASPIRE试验数据达到预期，则公司市值会有较大提升空间。