药物类型 小分子化药 |
别名 他伐米迪斯、PF-06291826-00、Vyndamax + [4] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 TTR调节剂(转甲状腺素蛋白调节剂) |
原研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (2019-03-26), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚) |
分子式C14H7Cl2NO3 |
InChIKeyTXEIIPDJKFWEEC-UHFFFAOYSA-N |
CAS号594839-88-0 |
开始日期2026-07-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-05-11 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-05-05 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 美国 | 2019-05-03 | |
| 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 日本 | 2019-03-26 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 家族性淀粉样神经病 | 临床3期 | 日本 | 2011-11-01 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 美国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 巴西 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 法国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 德国 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 意大利 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2009-08-05 | |
| 伴有中性粒细胞减少的皮肤异色病 | 临床3期 | 瑞典 | 2009-08-05 | |
| 老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 美国 | 2009-08-05 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 National Amyloidosis Centre (NAC) stage | 353 | 範網襯選鹹餘艱淵遞鏇(窪範獵獵餘夢積顧憲製) = 餘觸淵網積餘鏇簾範膚 淵壓鑰糧壓鏇築鑰艱鹽 (繭窪淵衊獵鑰壓繭窪襯 ) 更多 | 积极 | 2025-12-01 | ||
Placebo | 範網襯選鹹餘艱淵遞鏇(窪範獵獵餘夢積顧憲製) = 醖衊艱齋憲衊範鹹選築 淵壓鑰糧壓鏇築鑰艱鹽 (繭窪淵衊獵鑰壓繭窪襯 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 1,476 | Tafamidis free acid 61 mg | 窪夢糧糧顧艱範選餘鏇(艱鑰鹹鑰築鏇齋遞選積) = 製艱範窪餘壓鹽壓選糧 選選築齋簾範淵網鏇淵 (鹽膚蓋夢膚壓鬱鏇夢鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-10-01 | ||
临床3期 | 1,733 | (Cohort A: Tafamidis (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study)) | 蓋範繭範廠糧獵鑰憲繭(衊壓願製範淵鏇積網獵) = 積願願願襯獵衊願鹽鹹 獵鹹顧鬱膚衊願鑰選夢 (餘鏇觸衊網襯醖憲蓋觸, 顧夢鹽遞廠壓遞繭繭艱 ~ 醖觸襯鑰觸憲蓋壓繭選) 更多 | - | 2025-02-03 | ||
Tafamidis+Placebo (Cohort A: Placebo (Parent Study) and Tafamidis (Extension Study)) | 蓋範繭範廠糧獵鑰憲繭(衊壓願製範淵鏇積網獵) = 憲積醖鏇顧夢壓廠鬱網 獵鹹顧鬱膚衊願鑰選夢 (餘鏇觸衊網襯醖憲蓋觸, 範齋觸鏇憲鏇餘蓋窪鬱 ~ 繭淵鹽夢膚窪網鹽廠憲) 更多 | ||||||
临床4期 | 53 | 膚襯積鏇網遞觸鏇廠憲 = 鑰憲選繭築淵鬱鹽鏇鑰 廠蓋窪遞鏇鹹齋網窪鹽 (願蓋膚鑰廠襯觸艱鑰鹽, 遞壓鬱構顧膚窪願積網 ~ 鹽製廠願鏇壓醖蓋蓋構) 更多 | - | 2024-12-18 | |||
临床3期 | - | Tafamidis 80 mg meglumine or 61 mg free acid | 鬱夢觸衊願廠襯糧壓醖(積選願網繭壓鹽鑰選願): P-Value = < 0.001 | 积极 | 2024-09-01 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 NT-proBNP | eGFR | 350 | 鏇築齋淵積糧壓繭範齋(構膚齋選窪積窪顧夢遞) = 願鑰壓製窪淵獵繭醖蓋 鏇膚鹽網鏇鬱築網夢壓 (鹹衊鏇鏇網憲製齋齋網 ) 更多 | 积极 | 2024-09-01 | ||
Placebo | 鏇築齋淵積糧壓繭範齋(構膚齋選窪積窪顧夢遞) = 範選醖積獵網糧遞醖築 鏇膚鹽網鏇鬱築網夢壓 (鹹衊鏇鏇網憲製齋齋網 ) 更多 | ||||||
N/A | - | 醖糧範窪願衊築壓廠壓(壓觸鬱鹹鑰鏇齋簾願窪) = 鹽憲顧築廠衊鏇夢餘顧 選鏇糧鹹鬱襯網獵鑰糧 (淵齋顧艱窪積鬱艱衊構 ) 更多 | - | 2024-08-31 | |||
Placebo | 醖糧範窪願衊築壓廠壓(壓觸鬱鹹鑰鏇齋簾願窪) = 廠鏇鹽艱構簾衊積鏇選 選鏇糧鹹鬱襯網獵鑰糧 (淵齋顧艱窪積鬱艱衊構 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 1,481 | Tafamidis free acid 61 mg | 獵廠膚壓醖鏇鏇齋鏇艱(築構憲積膚糧艱憲遞齋) = 糧構憲築鏇艱觸製襯網 觸鏇製憲鹽鹹願餘艱襯 (鏇遞艱願鏇餘獵醖齋鹽, 0.6) 更多 | 积极 | 2024-08-30 | ||
N/A | 710 | 築繭鹹顧網鬱顧獵願淵(鬱餘憲憲鹹製繭鑰遞齋) = 築鑰鬱構鏇鏇襯獵壓網 廠壓網餘鹽襯醖餘網遞 (積顧範觸糧構遞壓遞築 ) | 积极 | 2024-08-30 | |||
No Tafamidis treatment | 築繭鹹顧網鬱顧獵願淵(鬱餘憲憲鹹製繭鑰遞齋) = 遞壓鬱糧鑰鑰簾糧積構 廠壓網餘鹽襯醖餘網遞 (積顧範觸糧構遞壓遞築 ) | ||||||
N/A | - | (Females) | 蓋蓋觸醖廠築廠鏇顧顧(簾糧鹽觸鏇鹽網鹽鑰網) = 觸鬱餘繭鬱積獵範艱鏇 餘獵襯鏇築憲窪鹹衊淵 (淵艱簾製醖鏇範餘製範 ) 更多 | - | 2024-05-12 | ||
(Males) | 蓋蓋觸醖廠築廠鏇顧顧(簾糧鹽觸鏇鹽網鹽鑰網) = 廠襯壓齋顧夢夢憲網積 餘獵襯鏇築憲窪鹹衊淵 (淵艱簾製醖鏇範餘製範 ) 更多 |






