The study is an investigator-run, study following participants for 2 years with twice-daily remibrutinib. MRI is the main endpoint. Safety, tolerability, and efficacy are secondary endpoints. Approximately 20 participants with relapsing or progressive forms of MS will be recruited.

开始日期2027-03-01

申办/合作机构

The Cleveland Clinic Foundation

[+1]

NCT07768371

/ Recruiting临床3期

A 52-week Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess Efficacy and Safety of Remibrutinib (LOU064) in Adult and Adolescent Participants With IgE-mediated Food Allergy

The purpose of this Phase III study is to evaluate the clinical efficacy and safety of remibrutinib in participants with peanut, or cow's milk ("milk", cooked and uncooked) or hen's egg ("egg", cooked and uncooked) immunoglobulin E (IgE)- mediated allergy in comparison to placebo.

开始日期2026-08-27

申办/合作机构-

NCT07758270

/ RecruitingN/AIIT

REMIBRUTINIB: EVALUATION OF FLUID AND INFLAMMATORY NEUROIMAGING ENDPOINTS IN MULTIPLE SCLEROSIS (REDEFINE-MS)

REDEFINE-MS is a research study for people with relapsing multiple sclerosis (MS) who are participating in the RESHAPE-MS trial. The study aims to better understand how remibrutinib affects inflammation in the brain and spinal cord by using PET imaging, MRI scans, blood samples, and cerebrospinal fluid (CSF) samples collected before treatment and again six months later. [REDEFINE_p...2026_clean | Word] The main question the study is trying to answer is whether remibrutinib changes immune activity and inflammation in people with MS, and whether these changes can be measured using imaging and biological markers that may help predict future disease progression and treatment response.

开始日期2026-08-15

申办/合作机构

Washington University School of Medicine

[+1]

100 项与瑞米布替尼相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与瑞米布替尼相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与瑞米布替尼相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与瑞米布替尼相关的文献（医药）

2026-07-03·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY

Emerging synthetic drugs for the management of hidradenitis suppurativa: a comprehensive update

Review

作者: Almansouri, Daifallah ; Naasani, Alaa ; Zouboulis, Christos C.

INTRODUCTION:

Hidradenitis suppurativa (HS) is a chronic, debilitating inflammatory skin disorder affecting intertriginous regions. Despite its substantial impact on quality of life and association with serious systemic comorbidities, undertreatment remains a concern. Currently, only three biologic agents - adalimumab, secukinumab, and bimekizumab - hold regulatory approval for moderate-to-severe HS. A large proportion of patients, however, fail to achieve adequate or sustained responses, representing an urgent unmet therapeutic need for novel drugs. Among them, new, orally bioavailable, synthetic small-molecule agents are emerging.

AREAS COVERED:

This review synthesizes current evidence on emerging oral synthetic drugs for HS, drawn from PubMed, ClinicalTrials.gov, congress abstracts, and peer-reviewed publications through March 2026. Mechanistic classes discussed include Janus kinase (JAK) inhibitors (povorcitinib, upadacitinib, ruxolitinib), TYK2 inhibitors (brepocitinib, ropsacitinib, deucravacitinib), PDE-4 inhibitors (apremilast, orismilast, roflumilast), BTK/SYK inhibitors (remibrutinib, fostamatinib), IRAK-4 inhibitors (zimlovisertib), and HSP-90 inhibitors (RGRN-305).

EXPERT OPINION:

Oral JAK1 inhibition represents the most advanced small-molecule strategy for HS treatment. The emergence of topical JAK inhibitors (ruxolitinib cream) for milder HS and the progression of BTK inhibitors (remibrutinib) to Phase 3 trials signal a broadening treatment landscape. Personalized selection of synthetic drugs versus biologics - informed by patient comorbidities, disease phenotype, and biomarkers - will be involved in next-generation HS management.

2026-06-09·JOURNAL OF INVESTIGATIONAL ALLERGOLOGY AND CLINICAL IMMUNOLOGY

A New Drug Target in Allergic Diseases: Bruton Tyrosine Kinase

Review

作者: Labrador-Horrillo, Moisés ; Cenni, Bruno ; Ferrer Puga, Marta

Though first recognized as a signaling molecule in B cells, Bruton tyrosine kinase (BTK) has been shown to play a crucial role in signal transduction in innate and adaptive immune cells. BTK is an attractive therapeutic target, given its diverse role in immune regulation. Development of the first-generation BTK inhibitor (BTKi), ibrutinib, revolutionized the treatment of B-cell malignancies. Since its approval, newer-generation BTKis with improved pharmacological properties have been developed, with higher selectivity for BTK and fewer off-target effects than ibrutinib. BTK is essential for IgE-driven allergic responses and may influence IgE antibody production by B cells. Activation of BTK via the high-affinity Fc receptor for IgE, FcεRI, results in mast cell and basophil degranulation and release of histamine and other inflammatory mediators. BTKis are a potential novel therapeutic option in patients with mast cell–driven autoimmune and allergic diseases. This review summarizes the current evidence for BTK in urticaria (chronic spontaneous and chronic inducible urticaria [CSU/CIndU]), asthma, food allergy, and atopic dermatitis (AD). It also highlights the efficacy of BTKis in urticaria and allergic diseases where FcεRI/IgE is the pathogenic target. Based on limited available data, BTK does not seem to have a prominent role in the pathogenesis of AD, and its role in asthma is unclear, thus necessitating further clinical research. Remibrutinib and rilzabrutinib have shown the most promise in allergic and autoimmune diseases to date; remibrutinib is approved in adults with CSU, and rilzabrutinib is approved in adults with persistent or chronic immune thrombocytopenia.

2026-06-01·ANNALS OF ALLERGY ASTHMA & IMMUNOLOGY

Remibrutinib impact on disease control, sleep, and quality of life

Article

作者: Reed, John ; Seko, Noriko ; Thomsen, Simon F ; Wang, Pengpeng ; Kuruvilla, Merin ; Martzloff, El-Djouher ; Saini, Sarbjit ; Jain, Vipul ; Metz, Martin ; Yang, Bin ; Haemmerle, Sibylle ; Mosnaim, Giselle ; Lebwohl, Mark ; Fukunaga, Atsushi ; Field, Clarice

BACKGROUND:

Chronic spontaneous urticaria (CSU) substantially reduces patients' quality of life (QoL); therefore, it is crucial to include QoL-related patient-reported outcome measures when assessing treatment efficacy.

OBJECTIVE:

To evaluate the impact of remibrutinib, an oral, highly selective Bruton's tyrosine kinase inhibitor, on disease control, sleep, and QoL in CSU.

METHODS:

REMIX-1 (NCT05030311) and REMIX-2 (NCT05032157) were phase 3, double-blind, placebo-controlled studies in adults with CSU who remained symptomatic despite receiving second-generation H₁-antihistamines. Patients were randomized 2:1 to oral remibrutinib 25 mg twice daily or placebo (24 weeks), followed by an open-label treatment period (28 weeks), and a treatment-free follow-up period (4 weeks); those on placebo transitioned to remibrutinib at week 24. Patients completed patient-reported outcome measures, including the Weekly Urticaria Control Test, Weekly Urticaria Activity Score, Weekly Sleep/Activity Interference Score, Dermatology Life Quality Index, EQ-5D-5L (EuroQol-5 dimensions-5 levels), and Work, Productivity, and Activity Impairment.

RESULTS:

The pooled analysis included 606 and 306 patients receiving remibrutinib and placebo, respectively. Within 1 week of starting remibrutinib, greater improvements in mean (SD) change from baseline (CFB) compared with placebo were noted in urticaria activity (CFB-Urticaria Activity Score: -11.8 [9.9] and -3.6 [7.6]) and sleep (CFB-Sleep Interference Score: -4.9 [4.9] and -1.9 [4.1]). Improvements with remibrutinib were also observed in Urticaria Control Test, Activity Interference Score, Dermatology Life Quality Index, EQ-5D-5L, and Work, Productivity, and Activity Impairment at the earliest time points collected. Across assessments, responses were sustained through week 52 with remibrutinib, and comparable improvements were observed in those who transitioned to remibrutinib.

CONCLUSION:

Remibrutinib exhibited fast improvements in disease control, sleep, and QoL in REMIX-1 and REMIX-2, supporting remibrutinib as a valuable therapeutic option for CSU.

CLINICAL TRIAL REGISTRATION:

ClinicalTrials.gov identifiers: NCT05030311 (REMIX-1) and NCT05032157 (REMIX-2).

858

项与瑞米布替尼相关的新闻（医药）

14 小时之前

·诺华集团

诺华高效口服BTK抑制剂瑞米布替尼在III期RMS临床试验中显著降低复发率，安全性表现良好

REMODEL-1/-2试验均达到主要终点：与特立氟胺相比，显著降低复发型多发性硬化（RMS）患者的年化复发率（ARR）¹ 在每项试验中，瑞米布替尼在所有关键次要终点上均优于特立氟胺，包括减少MRI病灶¹ 在预先规划的REMODEL-1/-2合并分析中，瑞米布替尼实现了具有临床意义的残疾进展延缓，包括3个月确认残疾进展（3mCDP）呈积极趋势，以及6个月确认残疾进展（6mCDP）达到名义统计学显著性¹ 瑞米布替尼展现出良好的安全性特征，未发现肝脏安全性信号，与其在慢性自发性荨麻疹（CSU）中的安全性表现一致¹ 诺华将在MSToronto2026大会上公布最新突破性数据，并计划向全球卫生监管机构提交申请诺华今日宣布，瑞米布替尼用于复发型多发性硬化（RMS）的III期试验REMODEL-1/-2取得积极的顶线结果¹。瑞米布替尼是一种高选择性、高效的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂；与特立氟胺相比，其在降低年化复发率（ARR）和炎性脑部病灶方面展现出优效性，同时具有良好的安全性特征。REMODEL试验结果表明，在两项针对成人复发型多发性硬化（RMS）患者开展的III期试验中，瑞米布替尼均显著降低了年化复发率¹。在预先规划的REMODEL-1/-2合并分析中，与特立氟胺相比，瑞米布替尼在残疾进展相关的关键次要终点上实现了具有临床意义的改善：3个月确认残疾进展（3mCDP）呈积极趋势，6个月确认残疾进展（6mCDP）达到名义统计学显著性¹。 REMODEL-1/-2试验中展现的安全性特征与瑞米布替尼更广泛的临床开发项目保持一致；该项目覆盖多个适应症，共纳入4,500多名临床试验参与者¹⁻⁴。瑞米布替尼耐受性良好，且持续未显示肝脏安全性信号，包括未出现符合Hy’s Law标准的病例。尽管治疗取得进步，临床上仍需要能够有效预防复发、延缓残疾进展且安全性良好的口服疗法。REMODEL试验的积极结果彰显了瑞米布替尼作为高效口服疗法的潜力，其差异化的获益—风险特征有望为复发型多发性硬化（RMS）患者带来新的治疗选择。我们长期致力于推动多发性硬化（MS）诊疗进步，这些研究结果进一步坚定了我们持续创新、为MS患者不断变化的治疗需求提供解决方案的决心。诺华将在MSToronto2026大会上以最新突破性研究形式公布REMODEL-1和REMODEL-2试验数据，并计划在大会报告结束后举行投资者电话会议。诺华计划在全球范围内提交瑞米布替尼用于治疗复发型多发性硬化（RMS）的监管申请。关于多发性硬化多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症性疾病，其特征是脑、视神经和脊髓中髓鞘破坏和轴突损伤5。全球近300万人受到MS影响。MS主要分为三种类型：非活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）、原发进展型多发性硬化（PPMS）和复发型多发性硬化（RMS）6-7。RMS是最常见的类型，包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）和活动性SPMS7。不同类型的MS主要根据疾病的临床表现和进展方式加以区分，包括患者是否出现复发、残疾是否随时间加重，或两者兼有8。关于瑞米布替尼瑞米布替尼是一种高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可阻断BTK通路，减少B细胞和先天免疫细胞的活化，从而调节免疫调控网络及相关神经炎症9-12。瑞米布替尼由诺华研发，目前正针对多个神经科学适应症开展研究，包括用于复发型多发性硬化（RMS）的III期REMODEL试验和用于继发进展型多发性硬化（SPMS）的REMASTER试验，以及化脓性汗腺炎和食物过敏等其他免疫介导性疾病13-14。2025年9月和2026年4月，瑞米布替尼25 mg分别获美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗成人慢性自发性荨麻疹（CSU）15,16。关于REMODEL试验 REMODEL-1/-2是两项设计相同的多中心、随机、双盲、活性对照III期研究，旨在评估瑞米布替尼相较于特立氟胺治疗成人复发型多发性硬化（RMS）患者的疗效和安全性17,18。全球约2,000名近期有疾病活动证据且扩展残疾状态量表（EDSS）评分为0.0–5.5的患者，按1:1随机接受瑞米布替尼100 mg或特立氟胺治疗。研究首先进行最长30个月、持续时间可灵活调整的双盲核心阶段，随后进入最长5年的开放标签延长期。主要终点为年化复发率（ARR）。关键次要终点包括3个月和6个月确认残疾进展、每年新发或增大T2病灶数量、每次扫描的钆增强T1病灶数量、血清神经丝轻链（sNfL）浓度，以及无疾病活动证据（NEDA-3）的受试者比例17-19。关于诺华在神经科学领域神经系统疾病与每个人息息相关，可影响从新生儿到老年人的各个年龄群体，并常在人生黄金时期发病。在多发性硬化（MS）领域，数十年来，诺华基于科学创新和推动MS患者诊疗进步的领导力，持续塑造治疗格局。我们始终致力于解决尚未满足的需求，探索有望改善MS患者全病程结局的新方法。在此基础上，我们正进一步加大对神经科学领域的投入，将在MS和脊髓性肌萎缩症（SMA）领域积累的创新优势拓展至神经免疫、神经退行性疾病和神经肌肉疾病。我们的目标是守护人们全生命周期的健康，开发更多能够改善治疗结局的治疗选择。 — 声明 — 1. 本资料的目的在于传递医药前沿信息和研究进展，非广告用途。 2. 本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 — 参考文献 — 1. Data on file 2. Metz M, Giménez-Arnau AM, Hide M, et al. Remibrutinib in chronic spontaneous urticaria. N Engl J Med. 2025;392(10):984-994. doi:10.1056/NEJMoa2408792 3. Giménez-Arnau AM, Szalewski R, Hide M, et al. Remibrutinib in chronic spontaneous urticaria: 52-week results from two phase 3 studies. J Allergy Clin Immunol. 2026;157(1):143-154. doi:10.1016/j.jaci.2025.09.028 4. Novartis. Novartis remibrutinib first therapy to achieve Phase III primary endpoint in chronic inducible urticaria (CIndU). Novartis US. Published February 18, 2026. Available from: https://www.novartis.com/us-en/news/media-releases/novartis-remibrutinib-first-therapy-achieve-phase-iii-primary-endpoint-chronic-inducible-urticaria-cindu Last accessed: August 6, 2026 5. Ferreira HB, Neves B, Guerra IM, Moreira A, Melo T, Paiva A, Domingues MR. An overview of lipidomic analysis in different human matrices of multiple sclerosis. Mult Scler Relat Disord. 2020;44:102189. doi:10.1016/j.msard.2020.102189 6. Portaccio E, Magyari M, Kubala Havrdova E, et al. Multiple sclerosis: emerging epidemiological trends and redefining the clinical course. Lancet Reg. Health Eur. 2024;44:100977. 7. National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Available from: https://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS Last accessed: July 15, 2026 8. Lublin FD, Reingold SC, Cohen JA, et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014;83(3):278-286. doi:10.1212/WNL.0000000000000560 9. Angst D, Gessier F, Janser P, et al. Discovery of LOU064 (Remibrutinib), a Potent and Highly Selective Covalent Inhibitor of Bruton's Tyrosine Kinase. J Med Chem. 2020;63(10):5102-5118. doi:10.1021/acs.jmedchem.9b01916 10. Kaul M, End P, Cabanski M, et al. Remibrutinib (LOU064): A selective potent oral BTK inhibitor with promising clinical safety and pharmacodynamics in a randomized phase I trial. Clin Transl Sci. 2021;14(5):1756-1768. doi:10.1111/cts.13005 11. Jain RW, Rayatpour A, Hagen K, et al. Investigations of remibrutinib in models pertinent to multiple sclerosis. Neurotherapeutics. 2026;23(3):e00923. doi:10.1016/j.neurot.2026.e00923 12. Nuesslein-Hildesheim B, Ferrero E, Schmid C, et al. Remibrutinib (LOU064) inhibits neuroinflammation driven by B cells and myeloid cells in preclinical models of multiple sclerosis. J Neuroinflammation. 2023;20(1):194. Published 2023 Aug 26. doi:10.1186/s12974-023-02877-9 13. ClinicalTrials.gov. NCT03827798. Study of efficacy and safety of investigational treatments in patients with moderate to severe hidradenitis suppurativa. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03827798. Last accessed: July 2026 14. ClinicalTrials.gov. NCT05432388. Study of efficacy, safety and tolerability of remibrutinib in adult participants with an allergy to peanuts. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05432388 Last accessed: July 2026 15. Novartis. Novartis receives FDA approval for Rhapsido® (remibrutinib), the only oral, targeted BTKi treatment for chronic spontaneous urticaria (CSU). News release. Novartis. September 30, 2025. Available from: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu Last accessed: August 6, 2026 16. Novartis. Novartis Rhapsido® receives European Commission approval as first oral targeted treatment for chronic spontaneous urticaria. News release. Novartis. April 27, 2026. Available from: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-rhapsido-receives-european-commission-approval-first-oral-targeted-treatment-chronic-spontaneous-urticaria Last accessed: August 6, 2026 17. ClinicalTrials.gov. NCT05147220. Efficacy and safety of remibrutinib compared to teriflunomide in participants with relapsing multiple sclerosis (RMS) (REMODEL-1). Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05147220 Last accessed: July 2026 18. ClinicalTrials.gov. NCT05156281. Efficacy and safety of remibrutinib compared to teriflunomide in participants with relapsing multiple sclerosis (RMS) (REMODEL-2). Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05156281 Last accessed: July 2026 Wiendl H, Airas L, Chitnis T, et al. Phase 3 REMODEL I/II Trials: Efficacy, Safety, and Tolerability of Remibrutinib in Patients with Relapsing Multiple Sclerosis. Mult Scler Relat Disord. 2023;80:105315. doi:10.1016/j.msard.2023.105315

14 小时之前

·微信

两项3期试验结果积极，诺华BTK抑制剂拟全球申报；GSK mRNA流感疫苗将进入3期临床试验……

两项3期试验取得积极顶线结果，诺华BTK抑制剂拟全球申报诺华（Novartis）公布口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib治疗复发型多发性硬化（RMS）的两项3期REMODEL-1和REMODEL-2试验积极顶线结果。两项试验均达到主要终点：与活性对照组相比，remibrutinib显著降低患者年化复发率（ARR）。此外，在每项试验的所有关键次要终点上，remibrutinib均显示出优效性，包括磁共振成像（MRI）病灶减少。在预设的REMODEL-1和REMODEL-2合并分析中，remibrutinib在与残疾进展相关的关键次要终点方面也显示出具有临床意义的改善。安全性方面，remibrutinib总体耐受性良好，其安全性特征与包含超过4500例临床试验参与者的整体开发项目一致。研究中未观察到肝脏安全性信号。 REMODEL-1和REMODEL-2是两项设计相同的多中心、随机、双盲、活性对照3期研究，在全球共入组约2000例近期存在疾病活动的RMS成人患者。患者按照1：1随机接受remibrutinib或teriflunomide治疗，研究主要终点为ARR。关键次要终点包括3个月和6个月确认残疾进展、新发或扩大的T2病灶数量、钆增强T1病灶数量、血清神经丝轻链（sNfL）浓度以及无疾病活动证据（NEDA-3）的患者比例。 Remibrutinib是一款高选择性口服BTK抑制剂，通过阻断BTK信号通路，减少B细胞和先天免疫细胞活化，从而调节免疫网络及相关神经炎症。除RMS外，remibrutinib还正在开展治疗继发进展型多发性硬化（SPMS）的3期REMASTER研究。该药此前已以Rhapsido的商品名分别于2025年9月和2026年4月获得美国FDA和欧盟委员会（EC）批准，用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。诺华计划在MSToronto2026会议上公布REMODEL-1和REMODEL-2的完整数据，并计划在全球范围内寻求remibrutinib治疗RMS的监管批准。 GSK mRNA流感疫苗将进入3期临床试验 GSK宣布，其在研mRNA季节性流感疫苗候选药物在2期Flu-028研究中取得积极结果。研究显示，与已获批的标准剂量和高剂量灭活流感疫苗相比，该mRNA疫苗候选药物分别在较年轻和老年成人中，对所有接受检测的流感病毒株均产生更高的免疫应答，且总体耐受性良好。基于这些结果，GSK计划于2026年9月启动3期有效性试验。新闻稿指出，这将成为首项同时靶向血凝素（HA）和神经氨酸酶（NA）的mRNA流感疫苗3期试验。HA和NA是帮助流感病毒结合宿主细胞并传播的两种主要表面抗原。目前已获批的流感疫苗主要针对HA，而GSK的候选疫苗经过专门设计，同时靶向NA。GSK表示，越来越多的证据显示，这种策略可能有助于改善疫苗保护效果、降低疾病严重程度并减少传播。2026年7月，美国FDA已授予该疫苗候选药物快速通道资格。 Flu-028是一项随机、观察者盲法2期研究，共纳入971例18岁及以上成人，评估多款基于mRNA的多价季节性流感疫苗候选药物的免疫原性和安全性。18～64岁及≥65岁的参与者分别接受不同剂量的FLUm3HA.b-3NA、FLUm3HA-3NA或相应年龄组的已获批对照疫苗，并评估接种后最长181天的免疫原性、反应原性和安全性数据。研究结果显示，编码优化B型流感病毒HA的FLUm3HA.b-3NA，在较年轻成人和老年人中均针对甲型和乙型流感病毒的HA和NA产生强劲免疫应答，其反应原性和安全性特征可接受。基于这些结果，GSK选择FLUm3HA.b-3NA进入后续3期有效性试验。 Dravet综合征ASO疗法长期疗效和安全性结果公布 Stoke Therapeutics和渤健（Biogen）宣布，将在第16届欧洲癫痫大会（EEC）上公布在研反义寡核苷酸（ASO）疗法zorevunersen治疗Dravet综合征的最新长期临床数据。正在进行的1/2a期开放标签扩展（OLE）研究结果显示，接受zorevunersen治疗的患者在认知和行为方面的改善可维持至4年，同时持续观察到癫痫发作减少，整体安全性和耐受性良好。新的探索性亚组分析还显示，zorevunersen对最严重类型的癫痫发作产生影响，并改善患者生活质量。目前，全球关键性3期EMPEROR研究正在评估zorevunersen的安全性和疗效，预计将于2027年第三季度获得研究结果。安全性方面，在1/2a期研究接受治疗的81例患者中，93%（75/81）的患者随后进入两项OLE研究之一。4年数据截止时，其中77%（58/75）的患者仍继续参与研究。截至2026年7月31日，zorevunersen累计给药已超过930剂。约94%的患者出现脑脊液（CSF）蛋白检测值升高，其中59%被归类为治疗期间出现的不良事件，但未观察到与CSF蛋白升高相关的严重或重度临床表现，也未报告脑积水病例。 Zorevunersen是一款旨在针对Dravet综合征根本病因的在研ASO疗法。大多数Dravet综合征病例由一个SCN1A基因拷贝发生突变引起，导致脑神经元中NaV1.1蛋白水平不足。Zorevunersen旨在通过调节未受影响的SCN1A基因拷贝的表达，提高脑细胞中功能性NaV1.1蛋白的产生，从而减少癫痫发作，并改善神经发育、认知和行为。新闻稿指出，目前尚无获批的Dravet综合征疾病修饰疗法。Zorevunersen此前已获得美国FDA突破性疗法认定、孤儿药资格及罕见儿科疾病资格。参考资料： [1] GSK to advance mRNA seasonal flu vaccine candidate to phase III following positive phase II data. Retrieved September 1, 2026, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-to-advance-mrna-seasonal-flu-vaccine-candidate-to-phase-iii-following-positive-phase-ii-data/ [2] Novartis remibrutinib, a high-efficacy oral BTK inhibitor, significantly reduces relapse rates and shows favorable safety profile in Phase III RMS trials. Retrieved September 1, 2026, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-remibrutinib-high-efficacy-oral-btk-inhibitor-significantly-reduces-relapse-rates-and-shows-favorable-safety-profile-phase-iii-rms-trials [3] Stoke Therapeutics and Biogen Announce Presentations of Clinical Data from Studies of Zorevunersen, an Investigational Medicine for the Treatment of Dravet Syndrome, at the 16th European Epilepsy Congress (EEC). Retrieved September 1, 2026, from https://investors.biogen.com/node/30971 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，传递医学新知

临床3期信使RNA疫苗临床2期临床1期

21 小时之前

·药番茄Pharmato

BTK靶点再迎III期进展：诺华Remibrutinib在复发型多发性硬化中达到双III期主要终点

文章摘要：诺华宣布口服BTK抑制剂Remibrutinib在REMODEL-1和REMODEL-2两项III期研究中达到主要终点，相较特立氟胺显著降低复发型多发性硬化（RMS）患者年化复发率（ARR），并在关键次要终点上表现出一致优势；研究同时显示出较好的安全性，未观察到肝脏安全性信号。诺华计划在MSToronto 2026公布完整数据，并推进全球监管申报。1双III期研究达到主要终点，Remibrutinib进入关键数据读出阶段最近，诺华的Remibrutinib（LOU064）公布了复发型多发性硬化（RMS）III期REMODEL-1和REMODEL-2研究的topline结果。两项研究均达到主要终点，与特立氟胺相比，Remibrutinib显著降低了患者的年化复发率（ARR）。 RMS是多发性硬化中最常见的疾病类型，包括复发缓解型多发性硬化（RRMS）以及活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）。疾病过程中既有复发风险，也存在残疾持续进展的问题，因此临床治疗并不只是控制一次次复发，还需要尽可能延缓残疾进展。 Remibrutinib的作用机制与传统多发性硬化治疗有所不同。它是一种高选择性、口服BTK抑制剂，通过阻断BTK通路，降低B细胞及先天免疫细胞的激活，从而调节免疫网络及相关神经炎症。值得注意的是，Remibrutinib并不是刚进入临床验证阶段的BTK项目。该药此前已经在慢性自发性荨麻疹（CSU）领域获得FDA和EMA批准，FDA批准的商品名为Rhapsido®，这也意味着其已有一定的人体暴露和安全性数据积累。诺华此次披露称，Remibrutinib整个临床开发项目已经覆盖超过4500名受试者。2疗效信号覆盖复发、MRI病灶和残疾进展 REMODEL-1和REMODEL-2是两项设计一致的多中心、随机、双盲、活性对照III期研究，以特立氟胺作为对照。两项研究共随机入组约2000例近期存在疾病活动证据、EDSS评分为0.0–5.5的成人RMS患者，按照1∶1接受Remibrutinib 100 mg或特立氟胺治疗。主要终点为ARR。从目前公布的topline结果来看，Remibrutinib在两项研究中均达到了主要终点，而且优势并不局限于复发控制。在关键次要终点方面，诺华表示，Remibrutinib在两项研究中均优于特立氟胺，包括新发或增大的MRI T2病灶等疾病活动指标。另外，在REMODEL-1和REMODEL-2的预设合并分析中，Remibrutinib在3个月确认残疾进展（3mCDP）方面呈现积极趋势，在6个月确认残疾进展（6mCDP）方面达到名义统计学显著。目前官方新闻稿没有公布ARR下降的具体百分比、HR及置信区间，也没有给出3mCDP、6mCDP以及MRI终点的具体数值。因此，现阶段更适合把这次公告理解为双III期研究的阳性topline结果，而不是完整的临床数据读出。评估维度具体数据临床意义主要终点两项III期研究均显著降低ARR 复发控制达到研究主要目标 MRI疾病活动关键MRI终点优于特立氟胺疾病活动控制不仅体现在临床复发 3mCDP 预设合并分析呈积极趋势提示对残疾进展可能具有延缓作用 6mCDP 预设合并分析达到名义统计学显著为残疾进展获益提供进一步信号安全性未观察到肝脏安全性信号，无符合Hy's Law标准病例与此前开发项目安全性表现一致安全性方面，诺华表示REMODEL-1/-2中的结果与Remibrutinib超过4500名受试者的整体临床开发经验一致，并继续表现出较好的耐受性。此次公告特别提到，研究中没有观察到肝脏安全性信号，也没有出现符合Hy's Law标准的病例。 3真正值得关注的是BTK抑制剂在MS中的验证程度 BTK在多发性硬化中的开发逻辑，核心在于同时作用于B细胞以及部分先天免疫细胞，从免疫调节和神经炎症两个层面影响疾病过程。 Remibrutinib此次的价值，首先在于它不是单项早期研究出现阳性信号，而是在两项独立的III期研究中同时达到主要终点。对于一个新的治疗机制而言，这比单纯的早期生物标志物变化更接近注册开发所需要回答的问题。当然，目前还不能仅凭topline公告判断Remibrutinib最终在MS治疗格局中的位置。原因也很直接：完整数据尚未公布。尤其是ARR具体降幅、残疾进展数据的绝对事件率、MRI终点的具体效果量以及完整安全性谱，都需要等待正式数据披露后进一步判断。此外，Remibrutinib已经在CSU获得批准，并继续被诺华推进至多个免疫介导疾病适应症。此次RMS III期结果，则进一步扩大了这一BTK抑制剂的临床开发范围。由于本次官方新闻稿没有系统披露其他BTK药物或其他治疗机制药物的横向数据，因此这里不对竞品疗效进行直接比较，以免把不同研究设计下的数据简单放在一起。4从临床阳性结果走向全球申报下一步，诺华已经给出了比较明确的开发路径。首先，公司计划在MSToronto 2026以late-breaking形式公布REMODEL-1和REMODEL-2的完整数据，并计划在会议数据公布后举行投资者电话会议。其次，诺华计划根据此次III期结果，推动Remibrutinib在RMS适应症上的全球监管申报。与此同时，Remibrutinib在神经科学领域的开发并没有停留在RMS。公司目前还在开展针对继发进展型多发性硬化（SPMS）的III期REMASTER研究，同时继续探索化脓性汗腺炎、食物过敏等其他免疫介导疾病。适应症/治疗方向研究阶段目标复发型多发性硬化（RMS） III期，REMODEL-1/-2已达到主要终点推进全球监管申报继发进展型多发性硬化（SPMS） III期，REMASTER 继续验证BTK抑制策略其他免疫介导疾病临床开发中拓展Remibrutinib适应症范围5接下来，看完整数据而不是只看topline 对于Remibrutinib而言，这次公告可以看作一个重要的临床开发节点。双III期研究同时达到主要终点，并在MRI疾病活动以及残疾进展相关指标上出现一致方向的结果，已经回答了“是否能够在RMS患者中产生临床获益”的核心问题。下一步真正值得关注的，是完整数据公布后，ARR的实际降幅有多大、残疾进展获益是否具有临床意义、安全性是否能够维持目前的表现，以及监管申报能否顺利推进。对于BTK这一正在神经免疫领域持续推进的机制而言，Remibrutinib的完整III期数据，也将成为判断该机制在RMS治疗中的实际竞争力的重要依据。 --- 以上正文 --- 往期好文 APOC3靶向药Plozasiran双III期数据：甘油三酯降幅约80%，拟年底递交补充上市申请 Tezspire III期EoE研究成功，同时改善炎症与吞咽困难，疗效维持52周药番茄重磅发布：企业知识库，药企专属的知识大脑，行业领先的专业体验药番茄重磅发布：企业知识库，药企专属的知识大脑，行业领先的专业体验药番茄追踪新药情报，分享AI在制药领域落地应用，欢迎感兴趣的朋友加群交流。若如上二维码添加失败，也可以添加助理微信进群。声明：本文内容供业内同行交流学习，不代表药番茄表平台立场，不构成任何投资意见和建议。药番茄不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！

100 项与瑞米布替尼相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
慢性荨麻疹	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-09-30

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	申请上市	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-09-01
蛋类过敏	临床3期	美国	-	2026-08-27
牛奶过敏反应	临床3期	美国	-	2026-08-27
花生过敏	临床3期	美国	-	2026-08-27
瘙痒	临床3期	-	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2026-08-14
继发进展型多发性硬化	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	奥地利	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-11-11

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05432388 (CTgov)	临床2期	花生过敏	76	LOU064 (LOU064 10 mg)	鬱觸鹹廠襯繭糧獵糧蓋 = 築艱鹹淵淵鹹衊夢積夢襯糧範鹹壓鑰鏇簾觸餘 (遞衊顧憲窪憲襯鑰蓋衊, 糧簾蓋遞壓顧構觸膚齋 ~ 衊獵窪選鏇齋鬱膚獵鏇) 更多	-	2026-06-12
				LOU064 (LOU064 25 mg)	鬱觸鹹廠襯繭糧獵糧蓋 = 蓋選獵糧鹽網醖廠鑰選襯糧範鹹壓鑰鏇簾觸餘 (遞衊顧憲窪憲襯鑰蓋衊, 選醖願壓鹽鹽蓋繭鏇糧 ~ 簾鏇網廠壓積蓋艱夢廠) 更多
NCT05032157 \| NCT05030311 (REMIX-1, Pubmed \| Ann Allergy Asthma Immunol)	临床3期	慢性荨麻疹	912	Remibrutinib 25 mg	餘壓餘廠鏇膚顧繭鹹觸(鹽餘製醖簾憲選廠餘糧) = Improvements with remibrutinib were also observed in UCT7, AIS7, DLQI, EQ-5D-5L, and WPAI, at the earliest time points collected. 膚選願鏇鏇餘淵簾憲築 (築積選餘憲顧網遞鹽製 ) 更多	积极	2026-06-01
				Placebo
NCT06868212 (RECLAIM, Pubmed \| Dermatol Ther (Heidelb))	临床3期	慢性荨麻疹	400	Remibrutinib 25 mg	鏇簾餘鹹遞顧築淵鹽範(衊網繭範憲鏇範醖觸簾) = 鹹願構鏇繭簾鏇觸選夢網觸鹹壓網鬱獵簾製廠 (襯艱淵艱遞憲構築鬱餘 )	积极	2026-05-01
				Dupilumab 600 mg loading dose; 300 mg every 2 weeks subcutaneously	網繭窪範艱鹽鬱鏇鬱繭(鹽膚膚夢艱壓網獵醖遞) = 鹹糧築築願選糧醖鬱壓鬱夢築膚淵鹽醖築膚衊 (觸築積網鹽糧夢廠鬱鏇 ) 更多
REMX-1 (AAD2026)	临床3期	慢性荨麻疹	912	Remibrutinib	窪醖廠鬱範憲憲餘艱網(廠築遞膚齋製襯襯窪餘) = 鹹壓蓋獵範壓壓鹹齋壓蓋願積繭鏇餘壓廠獵夢 (襯膚壓構壓鬱築選積憲 )	积极	2026-03-27
				Placebo	窪醖廠鬱範憲憲餘艱網(廠築遞膚齋製襯襯窪餘) = 廠選願夢鬱網積鹽築窪蓋願積繭鏇餘壓廠獵夢 (襯膚壓構壓鬱築選積憲 )
REASSERT (AAD2026)	N/A	慢性荨麻疹	3,277	Remibrutinib (Switched from H1-antihistamine therapy)	餘襯夢鏇繭鑰糧糧顧糧(遞廠壓壓簾襯鏇艱齋鹹) = 積鬱艱糧願廠製壓願襯壓襯簾蓋餘鏇夢鏇壓鑰 (醖壓網鬱積鏇遞蓋鏇膚 )	积极	2026-03-27
AAD2026	N/A	慢性荨麻疹	1,222	Remibrutinib plus H1-Antihistamines	選製夢範願淵繭鏇襯鹹(範繭獵膚遞衊製鏇鹽廠) = 醖範範觸膚網觸構積獵廠願蓋網鹽顧製鬱廠廠 (繭鏇願齋齋糧鬱餘艱壓 ) 更多	积极	2026-03-27
				Placebo	-
REMIX-1 (AAAAI2026)	N/A	-	-	Remibrutinib 25 mg bid	顧淵醖簾鬱網繭糧糧範(憲衊選選簾夢選齋簾壓) = 鏇鹹鹽醖願顧鹹鬱憲鹽鑰網憲鬱蓋艱選蓋糧遞 (觸憲網糧製積範獵餘簾 ) 更多	积极	2026-02-27
				Placebo	顧淵醖簾鬱網繭糧糧範(憲衊選選簾夢選齋簾壓) = 獵築範鹹憲網製糧選選鑰網憲鬱蓋艱選蓋糧遞 (觸憲網糧製積範獵餘簾 ) 更多
AAAAI2026	临床2期	花生过敏	59	Remibrutinib 10mg bid	醖遞醖網鹽廠鹹糧齋獵(糧鬱製糧衊餘淵壓襯衊) = 襯醖願壓齋遞糧餘遞鑰鹹繭鏇構憲鬱構鏇糧構 (簾鏇構糧遞廠膚夢衊獵 )	积极	2026-02-27
				Remibrutinib 25mg bid	醖遞醖網鹽廠鹹糧齋獵(糧鬱製糧衊餘淵壓襯衊) = 積選壓淵鬱襯觸鹹艱鏇鹹繭鏇構憲鬱構鏇糧構 (簾鏇構糧遞廠膚夢衊獵 )
NCT05048342 (BISCUIT, Pubmed \| Dermatol Ther (Heidelb))	临床3期	慢性荨麻疹	71	Remibrutinib 25 mg (Chronic Spontaneous Urticaria + Japanese)	齋獵願顧簾顧夢淵鏇鑰(夢壓鏇蓋憲範鹽糧膚製) = 獵顧壓夢膚糧憲積製齋鑰繭獵構襯選艱襯夢製 (獵構憲範餘繭製繭蓋廠 ) 更多	积极	2026-02-19
NCT05795153 (CTgov)	临床3期	慢性荨麻疹	144	LOU064	簾鏇醖憲鑰醖觸獵範繭(願獵齋選鬱範積鏇簾觸) = 願築膚蓋壓範憲窪範願夢憲觸鬱壓觸齋鬱簾衊 (鹽範夢構襯鑰夢獵積糧, 積獵膚範艱構鏇範鏇繭 ~ 艱糧憲糧醖鑰顧遞繭醖) 更多	-	2025-04-30