A Phase II, Open-Label, Multicenter Clinical Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of TT-00420 (Tinengotinib) Tablets Combined With Fulvestrant Injection in Patients With Hormone Receptor-Positive (HR+) and Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 (HER-2) Negative or Low-Expressing Recurrent or Metastatic Breast Cancer Who Have Failed Prior Treatment

The goal of this clinical trial is to learn if tinengotinib combined with fulvestrant works to treat patients with HR-Positive and HER-2-Negative or low-expressing advanced breast cancer. It will also learn about the safety of combination therapy. The main questions it aims to answer are:
1. Does tinengotinib combined with fulvestrant reduce the tumor burden in participants?
2. What medical problems do participants have when taking the combination therapy?
Participants will:
Take tinengotinib and fulvestrant to find the optimal dose of tinengotinib for the combination therapy in Part A.
In Part B, will take tinengotinib at the optimal dose with fulvestrant or tinengotinib alone to see if the combination therapy works better than tinengotinib monotherapy.

开始日期2026-03-17

申办/合作机构

药捷安康（南京）科技股份有限公司

NCT07328919

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase III, Randomized Controlled, Open-Label, Multicenter Clinical Study Evaluating the Efficacy and Safety of TT-00420 Tablets Versus Chemotherapy in Patients With Surgically Unresectable Advanced or Metastatic Intrahepatic Cholangiocarcinoma Harboring FGFR2 Fusions/Rearrangements or Mutations, Who Have Progressed or Relapsed After Prior First-Line Systemic Therapy

This is an open-label, randomized, controlled, multicenter, phase III clinical study designed to evaluate the efficacy and safety of TT-00420 tablets as monotherapy versus chemotherapy in subjects with unresectable advanced or metastatic intrahepatic cholangiocarcinoma harboring FGFR2 gene fusions/rearrangements or mutations, who have experienced recurrence or progression after prior first-line systemic chemotherapy.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

药捷安康（南京）科技股份有限公司

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2026-02-01·The Lancet Gastroenterology & Hepatology

Tinengotinib for adults with advanced or metastatic cholangiocarcinoma: a multicentre, open-label, phase 2 trial

Article

作者: Sahai, Vaibhav ; Richards, Donald ; Peng, Peng ; Cohn, Allen ; Javle, Milind ; Ni, Shumao ; Sun, Caixia ; Fountzilas, Christos ; Fonkoua, Lionel Kankeu ; Pelster, Meredith ; Wang, Hui ; Li, Daneng ; Kingsley, Edwin ; Fan, Jean ; Liao, Chih-Yi ; Deming, Dustin ; Mahipal, Amit ; Hennessy, Katie ; Wu, Frank ; Mantry, Parvez

BACKGROUND:

Cholangiocarcinoma is a rare, aggressive cancer often driven by FGFR2 fusions, which are targetable with inhibitors such as pemigatinib and futibatinib. However, resistance frequently develops due to acquired FGFR2 mutations. In this study, we aimed to evaluate the efficacy and safety of tinengotinib in previously treated patients with advanced cholangiocarcinoma.

METHODS:

This open-label, multicentre, phase 2 trial was done at 32 medical centres in the USA. Eligible patients were aged 18 years or older with advanced or metastatic cholangiocarcinoma, who had previous systemic chemotherapy, and an Eastern Cooperative Oncology Group score of 0-1. Patients were assigned to one of four cohorts on the basis of FGFR status: cohort A1, FGFR2 fusions with primary FGFR inhibitor resistance; cohort A2, FGFR2 fusions with acquired FGFR inhibitor resistance; cohort B, other FGFR alterations; or cohort C, FGFR wild-type. Patints orally self-administered tinengotinib 10 mg daily in 28-day cycles in 28-day treatment cycles until documented disease progression, unacceptable toxicity, or withdrawal of consent. The primary endpoint was objective response rate as per investigator assessment, defined as the proportion of patients with confirmed tumour response (complete response or partial response) that was redocumented 4 weeks or after initial assessment based on RECIST (version 1.1), as assessed by the investigator. The primary endpoint was assessed in the in the efficacy evaluable population, which included all patients who received at least one dose of tinengotinib, had measurable disease at baseline, and had at least one post-baseline tumour assessment. Safety assessed in all patients who received at least one dose of tinengotinib. This trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04919642, and enrolment is complete.

FINDINGS:

Between Nov 19, 2021, and March 5, 2024, 55 patients were enrolled and assigned to one of four cohorts (cohort A1 [n=18], cohort A2 [n=11], cohort B [n=13], and cohort C [n=13]); all received tinengotinib. Patients had a median age of 61 years (IQR 56-68); 31 (56%) patients were female. All patients had received at least one previous systemic therapy. Median follow-up was 11·3 months (IQR 6·5-17·3). Among 51 patients included in the efficacy evaluable set, the objective response rate was 6·3% (95% CI 0·2-30·2; one confirmed partial response) in cohort A1, 30·0% (6·7-65·3; three confirmed partial responses) in cohort A2, 23·1% (5·0-53·8; three confirmed partial responses) in cohort B, and 0% in cohort C. Grade 3 treatment-related adverse events included hypertension in 17 (31%) of 55 patients, palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome in seven (13%) patients, and stomatitis in six (11%) patients. Grade 4 treatment-related adverse events occurred in two (4%) of 55 patients (increased lipase [n=1] and posterior reversible encephalopathy syndrome [n=1]); no grade 5 treatment-related adverse events were reported.

INTERPRETATION:

These findings suggest that tinengotinib might have activity in patients with cholangiocarcinoma with FGFR2 fusions that progressed following FGFR inhibitor therapy. Anti-tumour activity was also observed in patients with other FGFR alterations. The data from this phase 2 study supported the initiation of a phase 3 registration trial.

FUNDING:

TransThera Sciences.

2025-04-01·CANCER SCIENCE

Multiple Kinase Small Molecule Inhibitor Tinengotinib (TT‐00420) Alone or With Chemotherapy Inhibit the Growth of SCLC

Article

作者: Peng Peng ; Yuanhua Lu ; Rui Zhong ; Chenchen Tang ; Ying Cheng ; Hui Li ; Shaowei Lan ; Xiaoyan Qiang ; Yan Liu ; Chunjiao Wu ; Ying Liu ; Peiyan Zhao ; Frank Wu ; Rixin Li

ABSTRACT:

There is an urgent need to develop new targeted treatment agents for small cell lung cancer (SCLC). Tinengotinib (TT‐00420) is a novel, multi‐targeted, and spectrally selective small‐molecule kinase inhibitor that has shown significant inhibitory effects on certain solid tumors in preclinical studies. However, its role and mechanism of action in SCLC remain unclear. In this study, we demonstrated that tinengotinib effectively inhibited SCLC cell proliferation, especially highly expressing NeuroD1 (SCLC‐N), in the SCLC cell line‐derived xenograft (CDX) model and the malignant pleural effusion cell model of patients with SCLC. When combined with etoposide/cisplatin, it synergistically inhibited SCLC growth. Tinengotinib regulates proliferation, apoptosis, migration, cell cycle and angiogenesis in SCLC cells. Mechanistic studies revealed that c‐Myc expression may be a key factor influencing the effect of tinengotinib in SCLC‐N. This study provides reliable preclinical data and a new direction for tinengotinib as a promising therapy for SCLC, either alone or in combination with chemotherapy.

2025-04-01·ANNALS OF ONCOLOGY

A model for decoding resistance in precision oncology: acquired resistance to FGFR inhibitors in cholangiocarcinoma

Article

作者: Qiang, X ; Borad, M ; Kambadakone, A R ; Danysh, B P ; Shroff, R T ; Flaherty, K T ; Leshchiner, I ; Martin, E E ; DiToro, D ; Lennerz, J K ; Saha, S K ; Lin, B ; Javle, M ; Chen, C T ; Iyer, R ; Sun, C ; Friboulet, L ; Harris, T ; Wang, H ; Reyes, S ; Li, L ; Cleary, J M ; Stone, J R ; Fan, J ; Gordan, J D ; Karasic, T ; Bensen, D C ; Iyer, S ; Kelley, R K ; Hoffman, I D ; Berchuck, J E ; Sootome, H ; Maurer, J ; Damjanov, N ; Baiev, I ; Goyal, L ; Peng, P ; Uboha, N V ; Wehrenberg-Klee, E ; Mody, K ; Parida, L ; Getz, G ; Walmsley, C ; Hollebecque, A ; Juric, D ; Nelson, K J ; Harris, W ; Majeed, U ; Zhang, K ; Zhu, A X ; Facchinetti, F ; Wu, F ; Hirai, H ; Vasseur, D ; Pinto, C

BACKGROUND:

Fibroblast growth factor receptor (FGFR) inhibitors have significantly improved outcomes for patients with FGFR-altered cholangiocarcinoma, leading to their regulatory approval in multiple countries. As with many targeted therapies, however, acquired resistance limits their efficacy. A comprehensive, multimodal approach is crucial to characterizing resistance patterns to FGFR inhibitors.

PATIENTS AND METHODS:

This study integrated data from six investigative strategies: cell-free DNA, tissue biopsy, rapid autopsy, statistical genomics, in vitro and in vivo studies, and pharmacology. We characterized the diversity, clonality, frequency, and mechanisms of acquired resistance to FGFR inhibitors in patients with FGFR-altered cholangiocarcinoma. Clinical samples were analyzed longitudinally as part of routine care across 10 institutions.

RESULTS:

Among 138 patients evaluated, 77 met eligibility, yielding a total of 486 clinical samples. Patients with clinical benefit exhibited a significantly higher rate of FGFR2 kinase domain mutations compared with those without clinical benefit (65% versus 10%, P < 0.0001). We identified 26 distinct FGFR2 kinase domain mutations, with 63% of patients harboring multiple. While IC50 assessments indicated strong potency of pan-FGFR inhibitors against common resistance mutations, pharmacokinetic studies revealed that low clinically achievable drug concentrations may underly polyclonal resistance. Molecular brake and gatekeeper mutations predominated, with 94% of patients with FGFR2 mutations exhibiting one or both, whereas mutations at the cysteine residue targeted by covalent inhibitors were rare. Statistical genomics and functional studies demonstrated that mutation frequencies were driven by their combined effects on drug binding and kinase activity rather than intrinsic mutational processes.

CONCLUSION:

Our multimodal analysis led to a model characterizing the biology of acquired resistance, informing the rational design of next-generation FGFR inhibitors. FGFR inhibitors should be small, high-affinity, and selective for specific FGFR family members. Tinengotinib, a novel small molecule inhibitor with these characteristics, exhibited preclinical and clinical activity against key resistance mutations. This integrated approach offers a blueprint for advancing drug resistance research across cancer types.

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项与替恩戈替尼相关的新闻（医药）

2026-08-31

·蒲公英Ouryao

NMPA：五个新药获批上市

来源：国家药监局编辑：无名摘要：2026年08月31日，国家药监局批准了五款新药上市，分别为珠海市丽珠单抗生物技术有限公司申报的莱康奇塔单抗注射液、重庆智翔金泰生物制药股份有限公司申报的纬利妥米单抗注射液、和记黄埔医药（上海）有限公司申报的1类创新药酒石酸凡瑞格拉替尼片、Janssen-Cilag International NV申报的1类创新药盐酸伊可白滞素片、浙江同源康医药股份有限公司申报的1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片；截至2026年8月，NMPA已批准了超过20款1类创新药，主要包括： 2026年01月批准了杭州先为达生物科技股份有限公司申报的埃诺格鲁肽注射液上市、宜昌东阳光长江药业股份有限公司申报的奥洛格列净胶囊上市、以岭万洲国际制药有限公司申报的苯胺洛芬注射液上市、恒瑞医药申报的瑞拉芙普α注射液上市、维亚臻（Arrowhead）申报的普乐司兰钠注射液上市、华辉安健申报的立贝韦塔单抗注射液上市、泽璟制药申报的注射用人促甲状腺素β等。 2026年02月，批准了三生国健药业（上海）股份有限公司申报的安沐奇塔单抗注射液上市、云顶新耀申报的维适平上市、正大天晴申报的罗伐昔替尼片上市、浙江杭煜制药申报的硫酸索西美雷塞片上市、天广实生物申报的奥妥珠单抗β注射液上市、礼来申报的米吉珠单抗注射液上市等。 2026年03月，批准了先为达生物申报的埃诺格鲁肽注射液（新增减重适应症）上市、三生制药申报的罗赛促红素α注射液上市、迈威生物申报的德莫奇单抗注射液上市、科伦药业申报的布瑞哌唑口溶膜上市、石药集团申报的阿瑞匹坦注射液等。 2026年04月，批准了珠海润都制药股份有限公司申报的盐酸去甲乌药碱注射液上市、新华制药申报的布美他尼注射液上市、誉衡药业申报的甲氨蝶呤注射液上市、信达生物申报的伏欣奇拜单抗注射液上市、鞍石药业申报的苯甲酸安达艾替尼胶囊上市、杭州邦顺制药申报的贝泽昔替尼片上市及佛山瑞迪奥医药申报的锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液等。 2026年05月，批准了福建盛迪医药有限公司申报的ω-3甘油三酯注射液上市、勃林格殷格翰申报的宗艾替尼片上市等。 2026年06月，国家药监局批准9款新药上市，包括1类创新药法赞雷生片和尼卡利单抗注射液等。 2026年07月，国家药监局批准8款新药上市，分别为1类创新药阿更葡糖钠注射液、1类创新药琥珀酸安维吖啶片、1类创新药奥普雷顿片、1类创新药琥珀酸思普可泮片、1类创新药盐酸伊司特韦片、中药1.1类创新药椒七止痛凝胶贴膏、瑞西奇拜单抗注射液和舒地胰岛素注射液； 2026年08月，国家药监局批准3款新药上市，分别为1类创新药替恩戈替尼片、中药1.1类创新药小儿通便颗粒； 01 莱康奇塔单抗注射液近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准珠海市丽珠单抗生物技术有限公司申报的莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：丽倍坦）上市，用于适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病的成人患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 02 纬利妥米单抗注射液近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准重庆智翔金泰生物制药股份有限公司申报的纬利妥米单抗注射液（商品名：维可妥）上市，适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 03 酒石酸凡瑞格拉替尼片近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准和记黄埔医药（上海）有限公司申报的1类创新药酒石酸凡瑞格拉替尼片（商品名称：爱领达）上市，该药用于既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者的治疗。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。 04 盐酸伊可白滞素片近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准Janssen-Cilag International NV申报的1类创新药盐酸伊可白滞素片上市，该药用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和12岁及以上且体重40公斤及以上的儿童患者。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。 05 甲磺酸氘申艾替尼片近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准浙江同源康医药股份有限公司申报的1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片（商品名称：卡达沙）上市，该药用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

上市批准

2026-08-30

·医药专利

智翔金泰纬利妥米单抗获批，2026年中国第64款新药

1新药定义为含中国首次上市的活性成分，含原研在国外已批准在申报进中国的化药5.1类和生物药3.1类，不含非原研仿制或进口的化药3类、生物药2类 64 纬利妥米单抗注射液（2026.8.27）复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM） 8月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，智翔金泰（股票代码：688443）宣布，公司自主研发的1类新药纬利妥米单抗注射液（velinotamig，商品名：维可妥®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）核发的《药品注册证书》，附条件批准用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。成为国产首个获批上市的BCMA×CD3双特异性抗体药物。重庆国际生物城年内第3款获批新药。 2026年5月，复星医药以18.2亿元的总交易额引进该药物在大中华区（中国境内及港澳台地区）的临床开发、生产、商业化权益。该药物的海外权益于2025年6月被授予CullinanTherapeutics，交易总金额为7.12亿美元。这是2026年中国第64款获批新药。 8月27日当天批准（实际批准时间8月25日）5款新药和多款有数据保护的老药或老药新适应症，共9款。一、药品基本信息项目内容药品名称纬利妥米单抗注射液（维可妥®）研发代号 GR1803（velinotamig）注册分类生物制品1类（国产创新）· 附条件批准靶点/机制 BCMA×CD3 双特异性抗体，非对称亲和力设计适应症经≥3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人企业智翔金泰（688443）获批日期 2026年8月27日审评路径突破性治疗（2024.8）→优先审评（2026.1）→获批（2026.8）二、药物机制：非对称亲和力的"精准双抗" 纬利妥米单抗是一款BCMA×CD3双特异性抗体，能够同时结合BCMA（B细胞成熟抗原）和CD3（T细胞标志物）。其独特之处在于非对称的亲和力设计：结合BCMA的亲和力（10⁻¹⁰M）比结合CD3的亲和力（10⁻⁸M）高两个数量级。这种设计保证了双特异性抗体分子在精准募集并激活T细胞杀伤BCMA阳性肿瘤细胞的同时，有效减少因CD3抗体导致的T细胞非特异性激活，从而降低药物在体内的毒副作用。纬利妥米单抗基于共同轻链构建双特异性抗体分子，其结构与正常单抗高度类似，便于制备工艺开发，同时减少因结构差异而导致免疫原性的可能性。三、关键临床数据：I期ORR达89.5% 纬利妥米单抗的获批基于一项多发性骨髓瘤I期临床研究（GR1803-MM-001），该研究于2025年11月在ASH 2025年会上以口头报告形式公布。截至2025年7月1日，共60例患者入组接受治疗，其中48例患者接受180µg/kg剂量（II期推荐剂量，RP2D）治疗。疗效指标全人群（n=57） RP2D队列（n=48）客观缓解率（ORR） 89.5%（51/57） 87.5%（42/48） ≥VGPR（非常好的部分缓解） — 70.8%（34/48） ≥CR（完全缓解） — 37.5%（18/48） MRD阴性 — 54.2%（26/48）在多发性骨髓瘤这一高度复杂的疾病中，I期研究即达到89.5%的ORR、54.2%的MRD阴性率，展现出突出的临床疗效潜力。四、疾病背景：多发性骨髓瘤的残酷现实多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年，是血液系统第二大常见的恶性肿瘤。高龄是重要危险因素，60岁以上人群发病率和死亡率明显更高。伴随我国老龄化程度的加深，多发性骨髓瘤患病人数将持续提升。根据中国多发性骨髓瘤诊治指南（2024年修订），R/R MM患者的治疗选择有限，尤其是经过≥3线治疗后的患者，亟需新的治疗手段。纬利妥米单抗的获批，为这部分"无药可用"的患者提供了国产的双特异性抗体选择。五、商业化布局：全球合作加速推进纬利妥米单抗的商业化布局呈现出"国内+海外"双线推进态势：合作方区域权利交易金额时间智翔金泰（自持）中国上市持有人 — 2026.8获批复星医药/药友制药大中华区临床开发、生产、商业化独占 18.2亿元 2026.5 Cullinan Therapeutics 海外（大中华区除外）独家授权 7.12亿美元 2025.6 复星医药18.2亿元引进大中华区权益，是对纬利妥米单抗临床价值的市场背书；Cullinan 7.12亿美元的海外授权，则体现了国际市场对国产双抗技术的认可。从研发到商业化，智翔金泰的这款药物已经构建起完整的价值链条。六、审评路径：从突破性治疗到附条件批准纬利妥米单抗的审评路径清晰体现了中国创新药审批的"绿色通道"逻辑： 2024年8月：纳入突破性治疗品种名单，表明其临床潜力获认可。 2026年1月：附条件上市申请获NMPA正式受理，同步纳入优先审评品种名单。 2026年5月：皮下注射新剂型获批临床，拓展给药方式。 2026年8月27日：正式获批上市，从申请受理到获批仅约8个月。七、竞争格局：BCMA×CD3双抗赛道已有多款产品在R/R MM治疗领域，BCMA×CD3双特异性抗体已成为继CAR-T之后的又一重要方向。纬利妥米单抗的获批，使中国在这一赛道上的格局更加丰富：药物企业靶点获批时间中国状态特西妥单抗（Teclistamab） Janssen BCMA×CD3 2022（美国）临床艾美妥单抗（Elranatamab）百时美施贵宝 BCMA×CD3 2023（美国）临床他妥妥单抗（Talquetamab） Janssen GPRC5D×CD3 2023（美国）临床 Linvoseltamab Regeneron BCMA×CD3 2024（美国）临床纬利妥米单抗（维可妥®）智翔金泰 BCMA×CD3 2026.8（中国）首个国产获批从全球格局看，Janssen的特西妥单抗（2022年）、百时美施贵宝的艾美妥单抗（2023年）、Regeneron的Linvoseltamab（2024年）已先后在美国获批，但在中国均处于临床阶段。纬利妥米单抗的获批，是中国在该赛道上的首次落地。与进口双抗相比，纬利妥米单抗的差异化优势在于：基于共同轻链构建的非对称亲和力设计（BCMA亲和力10⁻¹⁰M，CD3亲和力10⁻⁸M），在保证疗效的同时降低T细胞非特异性激活风险。此外，智翔金泰在国内开展的关键临床研究数据，更贴合中国患者的真实治疗背景。八、写在最后纬利妥米单抗的获批，标志着国产双特异性抗体在多发性骨髓瘤领域的首次突破。从2024年8月纳入突破性治疗，到2026年8月附条件批准，智翔金泰用了两年时间，走完了一条从临床到上市的完整路径。在血液肿瘤治疗中，BCMA×CD3双抗已成为与CAR-T并行的核心方向之一。纬利妥米单抗的落地，让中国患者有了国产的双特异性抗体选择，不再完全依赖进口产品。 18.2亿元引进、7.12亿美元海外授权——这些数字背后，是对一款国产创新药技术价值的市场认可。纬利妥米单抗的故事告诉我们：源头创新+差异化设计+全球合作，才是国产双抗走向世界的路径。 2026中国获批新药链接 63.同源康氘申艾替尼获批，击败奥希替尼，2026年中国第63款新药 62.和黄医药凡瑞格拉替尼获批，2026年中国第62款新药 61.强生口服IL-23R多肽Icotyde获批，2026年中国第61款新药 60.三生国健IL-1β单抗益赛那获批，2026年中国第60款新药 59.恒瑞立康可泮获批，国产第3款CFB的"头对头"底气，2026年中国第59款新药 58.天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批，2026年中国第58款新药 57.药捷安康胆管癌新药替恩戈替尼获批，2026年中国第57款新药 56.济川1.1类中药新药小儿通便颗粒获批，2026年中国第56款新药 55.华海瑞西奇拜单抗获批，2026年中国第55款新药 54.恒瑞舒地胰岛素获批，2026年中国第54款新药 53.西湖制药伊司特韦获批新冠，2026年中国第53款新药 52.九典椒七止痛凝胶贴膏获批，2026年中国第52款新药免责声明：本报告仅供参考，不构成投资建议© 2026 医药专利版权所有欢迎加入星球VIP群完整版（含数据表格）已同步至知识星球 📌 关注"医药专利"，获取最新医药资讯和评论洞见

2026-08-29

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每日全球监管要点（2026年8月29日）

关注「必诺达-注册通」：每日全球监管要点 + 新药批准深度解读，专业、有据、可落地。点击上方蓝字即可订阅。每日全球监管要点（2026年8月29日）编者按：8 月是全球药品监管的"高产月"。FDA 在肿瘤与罕见病领域密集落地多项"首款"疗法，并借 CNPV / RTOR / Orbis 组合拳刷新审批时钟；EMA CHMP 7 月会议的主线清晰指向"口服化与给药便利"；NMPA / CDE 则迎来国产原研创新药的集中获批与突破性治疗认定。本期不堆砌标题，而聚焦每条动态的监管看点与对国内的启示，供注册、医学与 BD 同仁速览。所有关键数据均锚定官方与权威来源，详见各条标注。一、FDA：RAS"不可成药"靶点的历史性突破2026-08-26，daraxonrasib（RASONQUE，Revolution Medicines）获批，用于经治 mPDAC，是首个直接靶向 RAS 的胰腺癌疗法。RASolute 302（NCT06625320，N=500）ITT 中位 OS 13.2 vs 6.7 个月（HR 0.40；95% CI 0.30–0.53；P<0.0001，死亡风险降低约 60%），PFS 7.2 vs 3.6 个月（HR 0.49），ORR 31.6% vs 11.2%。机制、数据与监管路径详见本期深度解读。（来源：FDA）专家视角：HR 0.40 在胰腺癌后线人群中极为罕见。更关键的是它不设 RAS 突变门槛、无需伴随诊断——把"靶向"从单点 G12C 推向全 RAS(ON)，标签人群量级完全不同。对国内泛 RAS 管线是直接的压力与参照。二、FDA：CGT 监管框架与首款 GSDIa 基因疗法2026-08-19，Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）加速批准，用于 ≥8 岁 Ⅰa 型糖原贮积症（GSDIa）——该罕见病领域首款疗法，一次性 AAV8 基因治疗，以"减少玉米淀粉摄入"为替代终点获批，附条件要求确证性试验。同日，FDA 定稿《细胞与基因疗法开发问答指南》（36 个问答），首次明确 NAMs（新方法学）、3R 原则、INTERACT / pre-IND / pre-BLA 会议区分，并强调一次性给药后的密集安全监测。（来源：FDA / RAPS）专家视角：用"代谢替代终点"支持加速批准，是 CGT 在罕见代谢病上的经典路径；但"一次性给药 + 长期随访"的安全监测要求只会更严。准备 CGT 申报的团队，应把"长期随访计划"当成与疗效同等重要的模块来设计。三、FDA：CELMoD 与多款"首款"同月落地2026-08-13，Zenbexus（iberdomide）加速批准，联合达雷妥尤 + 透明质酸酶 + 地塞米松治 R/R 多发性骨髓瘤——首款获批的 CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂）。（来源：FDA / BMS）2026-08-05，Orzeyful（oveporexton）获批 1 型发作性睡病——首款直击病因（口服 OX2R 激动剂）的嗜睡症药物。（来源：Nature / FDA）2026-08-28，Mimrylo（rusfertide）获批真性红细胞增多症；2026-08-27，Bixlenvo（bictegravir + lenacapavir）获批病毒学抑制的 HIV-1 成人。（来源：Drugs.com）2026-07-16，Lipfendra（enlicitide）口服 PCSK9 抑制剂获批，延续"口服化"趋势。（来源：FDA）专家视角：CELMoD 接棒免疫调节剂（IMiD），在 MM 后线持续做"机制迭代"；而口服 PCSK9、口服 OX2R 共同印证一个大趋势——能把注射剂/复杂疗法"口服化"的分子，正在系统性吃掉依从性红利。四、EMA CHMP：口服化与给药便利成主线 7 月会议（20–23 日）12 项正面意见中，两大"首款"值得关注：Icotyde（icotrokinra）：首个口服 IL-23 受体阻断剂，中重度斑块状银屑病（PASI 90 达 50%–57% vs 安慰剂 1%–4%）。Susvimo（ranibizumab implant）：欧盟首款可 refillable 眼内植入物，湿性 AMD，每半年补充一次。此外，口服 CETP 抑制剂 obicetrapib（Ubeslo / Evlarco）获推荐用于高胆固醇血症（LDL-C 降幅 40%–50%）。（来源：EMA / EMA highlights）专家视角：IL-23 赛道从注射到口服的迁移，本质是对"长期慢病依从性"的重新定价；可 refillable 植入物则把"给药频次"压到半年级。剂型创新正成为与分子创新并列的竞争力。五、NMPA：国产原研创新药 8 月集中获批2026-08-20，富马酸立康可泮胶囊（恒优达）经优先审评获批，初治 PNH 成人——口服补体 B 因子抑制剂。Ⅲ期 HRS-5965-301（n=76）：Hb 应答率 95% vs 依库珠单抗 55.6%，第 2 周 100% 脱离输血依赖（对照 86.1%），FACIT-Fatigue +8.6 vs +4.4。2026-08-06，捷恩泰®（替恩戈替尼片）附条件获批，FGFR2 融合/重排晚期胆管癌——应对 FGFR 抑制剂耐药的国产多靶点小分子。贝莫苏拜单抗 + 安罗替尼（2026-08-07）一线 sq-NSCLC；依沃西（依达方®，PD-1/VEGF 双抗）一线 sq-NSCLC（HARMONi-6）。（来源：制药网 / NMPA）专家视角：立康可泮以"口服 + 对标依库珠单抗"的差异化切入 PNH，是国产补体通路药物从"跟跑"到"设门槛"的信号；胆管癌 FGFR2 与 PD-(L)1/VEGF 双抗的密集获批，则显示国内在难治实体瘤上的适应症卡位正在加速。六、CDE：突破性治疗认定密集发布（管线预警）2026-08-24 ：石药 SYS6010（EGFR ADC）拟纳入，复发/转移头颈鳞癌（免疫 + 铂类失败后）；齐鲁 QLC5508（B7-H3 ADC）拟纳入，晚期肺外神经内分泌癌。2026-08-19 ：强生 Bleximenib 拟纳入，R/R AML（KMT2A 重排 / NPM1 突变）。2026-08-21 ：Pairui SS-001 软膏拟纳入，化疗所致手足综合征。2026-08-04 ：诺诚健华奥布替尼 + mesutoclax（BTK + BCL2）获 BTD，边缘区淋巴瘤，MZL 中 ORR 达 100%（ASCO）。（来源：VCBeat / 各公司公告）专家视角：ADC 平台（EGFR、B7-H3）密集进入 BTD，意味着国内 ADC 竞争已从"靶点验证"进入"适应症精修"阶段；BTK+BCL2 无化疗组合在 MZL 取得 ORR 100%，是血液瘤"去化疗化"路线的标志性信号。七、细胞与前沿疗法：TIL 与体内 CAR-T2026-08-06，君赛 GC101（天然 TIL）拟纳入突破性治疗，晚期黑色素瘤：PD-1 失败后 mPFS 4.3 vs 1.6 月（HR 0.43），ORR 42% vs 6.1%——全球首款无需清淋、免 IL-2 的 TIL。2026-08-10，RiboX RXIM002 （环状 RNA 体内 CAR-T）获 FDA IND，自身免疫性血细胞减少。（来源：药达 / RiboX）专家视角：GC101 把 TIL 的"清淋 + IL-2"两座成本/毒性大山搬掉，是 TIL 走向门诊化的关键一步；环状 RNA 体内 CAR-T 则把"离体制备"转为"体内编程"，若验证成功将重构细胞治疗的产能与可及性逻辑。八、市场准入与进口药动态礼来口服 orforglipron 中国上市申请获受理；诺和诺德口服司美格鲁肽在华头对头研究展现优效。2026-08-21，丽芙®盐酸沙瑞环素片（Sarecycline，知原药业引进）在阿里健康首发，丰富中重度痤疮口服选择。（来源：光明网 / 央广网 / gmw.cn）专家视角：口服 GLP-1 的在华申报，意味着减重/降糖赛道的竞争维度将从"疗效"扩展到"剂型便利 + 产能"；而 Sarecycline 这类引进品种首发即走互联网医疗渠道，显示"引进 + 新零售"正成为差异化准入路径。必诺达-注册通聚焦全球药品监管动态与新药批准情报，以注册事务视角拆解机制、试验、CMC 与申报策略。每日更新，欢迎关注与转发。北京必诺达生物医药科技有限公司注册事务（RA）团队出品 · 专注创新药 NMPA / FDA / EMA 全球注册策略与监管情报 --- *本栏目素材均来自 FDA、EMA、NMPA / CDE 官网及权威医药媒体公开报道（2026 年 8 月），关键数据锚定来源，供行业参考，不构成投资或诊疗建议。*

100 项与替恩戈替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
晚期胆管癌	中国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2026-08-04
不能切除的胆管癌	中国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2026-08-04
FGFR2融合或重排的胆管癌	中国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2026-08-04
转移性胆管癌	中国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2026-08-04

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
不可切除的肝内胆管癌	临床3期	中国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2026-01-01
FGFR阳性胆管癌	临床3期	美国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	奥地利	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	比利时	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	法国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	德国	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	意大利	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	荷兰	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	波兰	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20
FGFR阳性胆管癌	临床3期	葡萄牙	药捷安康（南京）科技股份有限公司	2023-12-20

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临床结果

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分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04919642 (Pubmed \| Lancet Gastroenterol Hepatol)	临床2期	转移性胆管癌	55	Tinengotinib (FGFR2 fusions with acquired FGFR inhibitor resistance)	顧選願網鹽製構鹹鑰選(襯憲鹽糧憲齋憲鹽鑰窪) = Grade 3 treatment-related adverse events included hypertension in 17 (31%) of 55 patients, palmar-plantar erythrodysesthesia syndrome in seven (13%) patients, and stomatitis in six (11%) patients. 窪鑰鬱齋觸網構齋願選 (鹹衊鹹獵壓醖壓顧鑰衊 ) 更多	积极	2025-12-01
NCT03654547 (ESMO2025)	临床1/2期	晚期胆管癌 FGFR2-altered	109	Tinengotinib	壓製膚繭夢淵壓夢觸獵(觸觸構糧網鏇齋夢淵夢) = 獵夢鑰鹹齋遞築積遞遞憲繭憲製鏇顧齋繭鏇築 (獵餘艱壓襯糧夢壓網衊 ) 更多	积极	2025-10-17
				Tinengotinib (FGFR2-altered)	廠醖鑰醖遞艱獵蓋鏇衊(齋選鹹網醖網膚壓鹽壓) = 觸窪廠積願蓋憲繭鹹觸廠衊構鬱鹹窪顧衊製壓 (獵鏇廠襯膚壓顧觸築憲, 9.43 ~ 19.48) 更多
NEWS 人工标引	N/A	胆管癌	43	Tinengotinib	艱網襯蓋蓋製網選顧願(鑰鬱齋構選繭壓壓醖鹹) = 構糧築鹽艱簾選壓鹽選構顧鑰憲鹽淵齋淵網鹹 (廠蓋鹹願醖範觸鬱獵繭 ) 更多	积极	2025-07-13
NCT04919642 (TransThera's phase 2, ASCO2025)	临床2期	胆管癌 FGFR2 fusion \| FGFR alterations \| FGFR wild type	37	Tinengotinib	衊簾廠鹽膚獵鏇醖獵鏇(衊蓋範淵簾憲製顧憲鹽) = 願艱窪鹽襯選鑰淵鏇蓋遞積願觸範齋遞網鏇艱 (廠範觸鏇憲構醖齋醖廠 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04742959 (AACR2025)	临床1/2期	晚期恶性实体瘤 Aurora kinases A/B \| Janus kinases (JAK) \| receptor tyrosine kinases (FGFRs and VEGFRs)	197	Tinengotinib 4mg BID	築構糧選築鏇衊製獵製(簾獵鏇獵顧憲觸顧憲選) = No notable difference in AUC was observed in QD vs. BID schedules 願顧衊餘膚選鬱積積網 (遞鬱衊構積襯顧鬱鹹選 ) 更多	-	2025-04-29
				Tinengotinib 6mg BID
NCT04742959 (AACR2025)	临床1/2期	转移性胆管癌 FGFR fusions \| FGFR2 KD mutations	2	Tinengotinib 12mg once daily	願鹹積膚選鏇膚鹹遞鏇(構壓鏇壓繭鬱夢選選製) = suspected grade 3 TSH increase 鬱齋廠窪窪壓願衊製願 (廠積願餘觸構夢艱顧膚 ) 更多	积极	2025-04-27
				Chemotherapy
NCT04919642 (ASCO_GI2025) 人工标引	临床2期	转移性胆管癌 MED12 mutation \| ARID1A mutation	55	Tinengotinib 10 mg QD (A1: FGFR2 fusion(s) with primary progression on previous FGFR inhibitor (FGFRi))	築網蓋窪簾構襯窪繭積(淵襯窪鹽選簾遞遞網繭) = 夢蓋鏇簾憲選淵壓製觸網顧構顧網鹽製糧窪顧 (淵鏇構網鑰鏇鏇夢鹹淵, 7.5 ~ 19.5)	积极	2025-01-23
				Tinengotinib 10 mg QDTinengotinib 10 mg QD (A2: FGFR2 fusion(s) with progression after prior response to FGFRi)	築網蓋窪簾構襯窪繭積(淵襯窪鹽選簾遞遞網繭) = 膚觸憲積膚壓夢齋窪醖網顧構顧網鹽製糧窪顧 (淵鏇構網鑰鏇鏇夢鹹淵, 9.6 ~ NR)
NCT05253053 (TT-00420, ESMO_ASIA2024) 人工标引	临床1/2期	胆道癌	31	Tinengotinib + Atezolizumab	繭簾廠築醖鹽窪蓋繭鹽(積願願獵壓繭糧鏇憲夢) = 艱膚積顧願簾願餘鹽齋願艱鏇鹹艱壓廠艱製築 (網醖遞蓋艱製獵齋夢網 ) 更多	积极	2024-12-07
				Tinengotinib + Atezolizumab (cholangiocarcinoma)	繭簾廠築醖鹽窪蓋繭鹽(積願願獵壓繭糧鏇憲夢) = 築蓋襯窪醖餘鏇獵艱鏇願艱鏇鹹艱壓廠艱製築 (網醖遞蓋艱製獵齋夢網 ) 更多
NCT05253053 \| NCT04742959 \| NCT04919642 \| NCT03654547 (AACR2024) 人工标引	临床1/2期	实体瘤 FGFR1 Mutation \| FGFR2 Mutation \| FGFR3 Mutation	53	Tinengotinib 5-12mg	蓋窪淵鑰襯築膚憲膚糧(鑰艱願簾廠築膚夢遞鏇) = 醖糧糧糧夢夢齋築觸鬱艱遞餘鏇製構艱顧餘積 (鑰廠膚觸餘繭製製憲選 ) 更多	积极	2024-04-05
				Tinengotinib 5-12mg (prior FGFR inhibitor)	蓋窪淵鑰襯築膚憲膚糧(鑰艱願簾廠築膚夢遞鏇) = 鹹顧壓選鑰憲簾壓顧簾艱遞餘鏇製構艱顧餘積 (鑰廠膚觸餘繭製製憲選 ) 更多
NCT05253053 \| NCT04742959 \| NCT03654547 (ASCO_GU2024) 人工标引	临床1/2期	转移性去势抵抗性前列腺癌	30	Tinengotinib	窪襯鏇繭窪鹽糧蓋蓋鬱(廠築餘憲觸窪襯構鏇襯) = 網鏇壓蓋廠鹹顧憲襯簾蓋鹹艱壓膚蓋鬱選製糧 (願糧衊觸廠鹹鬱獵鹹觸 ) 更多	-	2024-01-25