Zhongmou Therapeutics (Wuhan) Co., Ltd.

2026 年 8 月 27 日 医麦客新闻 eMedClub News 2026 年 8 月 27 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，星明优健登记了一项评价 UGX202 注射液在晚期视网膜色素变性（RP）患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的 I/II 期临床试验，该适应症已于今年 8 月获 CDE 临床默示许可。 ▲ 图片来源：药物临床试验登记与信息公示平台 UGX202 是星明优健自主研发的新一代光遗传学 AAV 基因疗法，通过单次玻璃体腔注射将光敏蛋白基因递送至视网膜神经节细胞，使其重新获得感光能力。其核心优势在于跨基因突变的通用性，突破了罕见病患者数量限制，适用于多个疾病人群，包括视网膜色素变性、Stargardt 病、无脉络膜症、及晚期干性年龄相关黄斑病变等。 本次 I/II 期试验计划入组 39 例晚期 RP 患者，设两个剂量组：3.5×10¹¹ vg/眼和 1.2×10¹¹ vg/眼，主要终点为 52 周安全性，次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）、低视力生活质量问卷（CLVQOL）评分及视觉诱发电位（VEP）、视网膜电图（ERG）等较基线的变化。 2025 年 10 月，星明优健与英国基因治疗公司 AviadoBio 达成独家选择权协议，授予 UGX202 在大中华区以外全球独家开发及商业化权利，星明优健则可获得包括首付款、研发和销售里程碑付款在内合计超过 4 亿美元的现金，以及相应的销售提成。 不止 UGX202，国内外已有多款光遗传学基因疗法步入临床。例如： Nanoscope 的 MCO-010 是一种环境光激活的光遗传学基因疗法，通过 AAV2 载体将 MCO 基因递送至双极视网膜细胞。基于 RP 适应症的 RESTORE IIb/III 期阳性结果，已于 2025 年提交滚动 BLA。若获批，将成为首个无需基因检测、单次门诊注射即可使用的 RP 标准治疗。 健达九州 GA001 基于新型高灵敏度感光蛋白，通过定向转导至视网膜神经节细胞。已获 FDA II 期临床许可及孤儿药、快速通道资格认定，并获中国 CDE IND 批件。 中眸医疗 ZM-02 搭载新型工程化光敏蛋白 PsCatCh2.0e，已获 CDE IND 批件，且于 2025 年 11 月获 FDA 批准开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验及 FDA 孤儿药认定。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.https://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml 2.https://mp.weixin.qq.com/s/PqzX5-rrGR7nfCUjzkn8cg 3.https://mp.weixin.qq.com/s/2pm3RDg7bxRyYXE4LGSxAg 4.https://mp.weixin.qq.com/s/22iZsbICweTtFMlj2qfbNw 5.Catalent and Nanoscope Therapeutics Expand Partnership to Support Late-Phase Development and Commercial Supply of Lead Optogenetic Gene Therapy, MCO-010 - Nanoscope Therapeutics 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 9 月 16 日 19:00-20:30 解锁免疫细胞制备新范式-NanoSpark可溶性蛋白 T/NK 激活剂 声明及版权说明 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

报告日期：2026‑08‑24 风险提示：本报告全部基于公开资料整理，仅供学习研究，不构成任何投资建议。公司持续亏损；核心老产品金路捷受医保政策压制；沙艾特商业化放量不及预期风险；新产能建设、新适应症临床推进存在不确定性；CRO‑CDMO业务订单不足、持续亏损；商誉、长期股权投资减值风险；研发投入大，现金流承压；港股上市融资存在不确定性。 目录 第一章 公司概况：发展沿革、股权实控人、子公司矩阵、整体业务格局 第二章 生物医药行业全景分析：神经修复药物、多发性骨髓瘤创新药、CRO‑CDMO赛道格局 第三章 核心自研产品一：金路捷（注射用鼠神经生长因子），成熟产品的兴衰复盘、竞争格局、政策压力 第四章 核心自研产品二：沙艾特（注射用埃普奈明/CPT），全球FIC药物，靶点机制、临床数据、商业化、产能建设、适应症拓展、国际化推演 第五章 子公司业务板块拆解：天津汉康CRO业务、汉瑞药业（荆门）CDMO/原料药业务经营现状、亏损根源 第六章 仿制药制剂及其他产品管线、在研创新药矩阵梳理 第七章 完整产业链拆解：上游原料药辅料供应链、下游医院渠道、学术推广模式、销售体系 第八章 核心竞争壁垒、现存短板、同业对标横向对比 第九章 财务深度解析：营收、利润、毛利率、费用、资产负债、现金流、商誉减值、杜邦分析 第十章 公司核心驱动因素：沙艾特放量、新适应症拓展、CDMO业务减亏、港股融资、管线推进 第十一章 全维度风险深度拆解，区分经营风险、政策风险、临床风险、资产减值风险、融资风险 第十二章 多情景业绩测算（基准/乐观/悲观）及关键假设条件 第十三章 募投项目复盘、重大资本运作、收购北京沙东、港股上市规划深度解读 第十四章 估值分析、核心跟踪指标清单、潜在催化事件 第十五章 技术路线推演、公司战略研判、完整投资研究结论 第一章 公司概况：发展沿革、股权实控人、子公司矩阵、整体业务格局 武汉海特生物制药股份有限公司，股票代码300683.SZ，创业板上市，源自武汉大学医学院，1992年成立，2017年7月创业板挂牌上市，国内同时具备生物创新药自研+CRO‑CDMO一体化能力的生物医药企业。公司确立“自研创新药+医药研发服务”双主线战略，自研板块拥有两款国家一类生物新药：金路捷、沙艾特（注射用埃普奈明，CPT）；通过收购天津汉康、建设汉瑞药业（荆门）完成CRO‑CDMO全链条布局，覆盖药学研发、临床服务、原料药制剂生产代工全流程。 1.1 发展关键时间轴 1）1992‑2003：初创研发阶段，依托武汉大学医学背景，完成注射用鼠神经生长因子（金路捷）研发，2003年金路捷获批上市，全球第一款商业化NGF神经生长因子药物，奠定公司基本盘 。 2）2004‑2016：金路捷市场快速扩张，国内神经修复细分赛道龙头，单品营收峰值超6亿元，完成企业原始积累；同步布局CPT抗肿瘤一类新药研发，投资北京沙东推进CPT临床。 3）2017：创业板成功上市，上市之初收入高度依赖金路捷，单一产品风险突出。 4）2019：金路捷调出国家医保目录，产品增长天花板显现，营收开始承压；公司开启外延扩张，收购天津汉康，切入CRO行业；投资建设汉瑞药业荆门原料药CDMO基地，向医药研发服务延伸。 5）2020‑2022：CPT三期临床完成，等待上市审批；汉瑞药业大规模固定资产投入，折旧压力抬升；医药行业整体环境变化，CRO行业景气下行，公司开始出现年度亏损。 6）2023：里程碑事件，一类新药注射用埃普奈明（沙艾特，CPT）正式获批上市，适应症复发难治多发性骨髓瘤，全球首个DR4/DR5死亡受体激动剂；同年产品快速进入国家医保目录，产品具备商业化基础。 7）2024：沙艾特正式商业化销售，但是受限于初期产能不足，整体营收贡献有限；汉瑞药业产能释放不足，持续亏损；天津汉康业务承压。 8）2025：公司大额计提天津汉康商誉减值8500万元，参股公司西威埃医药计提减值，全年归母净亏损2.31亿元，亏损大幅扩大；启动收购北京沙东剩余股权，谋求对CPT项目完全控股；启动港股上市筹备，计划境外融资补充资金与研发投入。 9）2026上半年：完成收购北京沙东，实现沙艾特全产业链100%控股；推进沙艾特新增产能建设，推进软骨肉瘤等新适应症临床申报；公司继续亏损，归母净利润‑7870.71万元；汉瑞药业订单不足，产能利用率偏低，持续亏损；港股上市工作持续推进中。 1.2 股权与实控人架构 公司实际控制人为陈亚先生，家族控股特征明显。上市之后多次定增融资，股权有所稀释。 公司重要资本变化：2021、2023年两次定向增发，累计募集资金接近8.87亿元，用于原料药基地、创新药研发；账面货币资金持续消耗，创新药研发、固定资产资本开支持续大额流出，存在资金压力，因此筹划H股上市融资补充现金流。 1.3 核心子公司业务矩阵 1）母公司（武汉海特生物）：创新药自研主体，金路捷、沙艾特制剂生产、销售、临床运营。 2）天津汉康医药技术有限公司（全资）：CRO主体，提供仿制药药学研究、临床CRO、分析检测，国内老牌仿制药CRO，并购形成大额商誉，2025年计提大额商誉减值。 3）汉瑞药业（荆门）有限公司（全资）：CDMO/高端原料药基地，大型固定资产项目，可承接原料药、医药中间体生产；现实痛点：建成后下游订单不足，产能利用率低，折旧带来持续亏损压力，募投项目效益不及预期。 4）北京沙东（现已100%收购）：沙艾特（CPT）原研发主体，完成收购后，CPT全部知识产权、生产权益全部归属上市公司。 5）参股公司：西威埃医药、中眸医疗等，布局前沿新药，部分参股企业计提减值损失。 1.4 整体商业模式总结 两条业务主线： 主线一：自研创新药销售：生物药制剂，通过医药商业公司配送，医院终端销售，依靠学术推广拉动处方；金路捷为存量成熟产品；沙艾特为核心未来增长引擎。 主线二：CRO‑CDMO医药技术服务：天津汉康负责前端研发CRO，汉瑞药业承接后端原料药、制剂CDMO生产，实现“CRO导流CDMO”协同模式，面向国内外制药企业提供研发生产外包服务。 公司核心矛盾：老产品金路捷受医保政策压制，收入持续萎缩；重磅FIC创新药沙艾特已经获批进医保，但短期产能约束，商业化放量尚在早期；CRO‑CDMO板块大额固定资产投入，但是行业下行，订单不足，持续亏损；公司连续多年亏损，需要依靠沙艾特放量扭转整体业绩，但同时研发、扩产持续消耗现金，存在现金流压力。 第二章 生物医药行业全景分析：神经修复药物、多发性骨髓瘤创新药、CRO‑CDMO赛道格局 2.1 神经修复药物赛道（金路捷所属赛道） 注射用鼠神经生长因子NGF，曾经国内规模三十亿级别细分市场，用于各类神经损伤修复。 市场格局：国内四家企业，海特生物（金路捷）、舒泰神（苏肽生）、未名医药（恩经复）、丽珠（丽康乐），寡头竞争格局 。 行业重大拐点：2019年NGF调出国家医保目录，医院端使用受到药占比、辅助用药管控，市场规模持续萎缩。产品临床价值真实存在，但支付端受限，市场从高速扩张转入存量萎缩阶段。该赛道很难重现历史高增长，企业只能维持存量经营。 2.2 多发性骨髓瘤创新药赛道（沙艾特CPT所属赛道） 多发性骨髓瘤属于血液系统恶性肿瘤，老年人群高发，无法彻底根治，复发率高，后线治疗存在巨大未满足临床需求。 现有治疗手段：蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗、CAR‑T细胞治疗。CAR‑T疗效优异，但是价格极高，百万元级别，可及性差，并且存在细胞制备、毒副反应等现实约束。 沙艾特（CPT）属于全球first‑in‑class，DR4/DR5死亡受体激动剂，全新作用机制，区别于市面上全部骨髓瘤药物；2023年国内获批用于复发难治多发性骨髓瘤，并且快速纳入医保，大幅降低患者支付压力，定位为高性价比后线治疗选择，和CAR‑T形成差异化竞争。 赛道机会： 1）后线复发难治骨髓瘤患者基数稳定； 2）适应症拓展：向骨髓瘤一二线推进，拓展实体瘤（软骨肉瘤、胃癌、肺癌等），打开更大市场空间； 3）具备海外临床与出海的潜在可能性。 赛道风险： 1）血液肿瘤领域新药持续获批，竞争加剧； 2）创新药医保谈判后价格压低，需要依靠放量换取营收； 3）实体瘤拓展临床风险高，临床结果存在不确定性。 2.3 国内CRO‑CDMO行业，仿制药CRO赛道 天津汉康主业为仿制药CRO，行业大环境：仿制药一致性评价高峰过去，仿制药研发项目数量下滑，行业竞争激烈，价格战，国内大量CRO企业业绩承压。 汉瑞药业属于原料药CDMO，属于重资产模式，特点：资本开支巨大，折旧高，业绩高度依赖订单，产能利用率决定盈亏。2023‑2026年国内原料药CDMO产能大规模扩张，行业供给过剩，订单竞争激烈，新投产工厂普遍面临产能利用率不足的困境，汉瑞药业正是处在这个行业大背景之下。 行业矛盾：CRO‑CDMO本应作为现金流业务，反哺自研创新药；但海特生物旗下CRO‑CDMO板块目前处于亏损状态，不但无法反哺，反而持续消耗上市公司利润，形成拖累。 第三章 核心自研产品一：金路捷（注射用鼠神经生长因子），成熟产品的兴衰复盘、竞争格局、政策压力 金路捷，注射用鼠神经生长因子，国家一类生物制品，2003年获批，全球第一个商业化NGF神经生长因子药物，公司起家产品，曾经贡献90%以上营收。 3.1 产品作用机制与临床应用

2026年8月19日，Ultragenyx公司研发的AAV基因疗法Genglycos（DTX401） 获FDA加速批准上市，用于治疗糖原贮积症Ia型（GSDIa）。Genglycos是一款基于AAV8载体的基因疗法，通过递送功能性G6PC基因至肝脏，帮助患者恢复血糖调节能力。III期临床数据显示，患者每日玉米淀粉摄入量平均减少31%。 这已是2026年第二款获FDA批准的AAV基因疗法——今年4月，再生元（Regeneron）的Otarmeni获批上市，用于治疗OTOF基因突变导致的遗传性听力损失，这是全球首款针对感觉神经性耳聋的基因疗法。加上此前已上市的Zolgensma、Luxturna、Hemgenix、Elevidys等产品，全球获批的AAV基因疗法已有10款。 已上市AAV基因治疗 商品名 开发机构 适应症 Genglycos Ultragenyx 糖原贮积症Ia型（GSDIa） Otarmeni Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Decibel Therapeutics, Inc. 神经性听力损失 信玖凝 信念医药集团公司 血友病B Elevidys Sarepta Therapeutics, Inc. 杜氏肌营养不良症 Adstiladrin Ferring Pharmaceuticals A/S 非肌层浸润性膀胱肿瘤 | 恶性胸膜间皮瘤 | 肌层浸润性膀胱癌 | 肌层浸润性膀胱尿路上皮癌 | 肾盂和输尿管尿路上皮癌 Roctavian Biomarin 血友病A Hemgenix CSL Behring LLC 血友病B Kebilidi PTC Therapeutics, Inc. 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症 Zolgensma Novartis Gene Therapies, Inc. | Novartis Pharma AG 脊髓性肌萎缩 | II型脊髓性肌萎缩 Luxturna Novartis Europharm Ltd. | Novartis AG | Spark Therapeutics, Inc. 遗传性视网膜营养不良 | 莱伯先天性黑蒙 | 双等位基因RPE65突变相关的视网膜变性疾病 | 早发性严重视网膜营养不良 | 2型利伯先天性黑朦症 AAV基因疗法进入爆发期 已上市产品的销售数据亮眼：诺华Zolgensma（脊髓性肌萎缩症）2025年全球销售额达12.32亿美元；Sarepta Elevidys（杜氏肌营养不良症）2025年全年净产品收入也突破12亿美元；数据证明了基因疗法在商业上的可行性。 与此同时，2026年以来AAV基因治疗的临床数据密集发布，覆盖眼科、代谢、神经、心血管、肿瘤等多个重大疾病领域： 眼科领域：朗信启昇的LX102在湿性AMD的I期临床中显示，91.7%的患者在1年内无需补充抗VEGF注射；中眸医疗的ZM-02在视网膜色素变性I/II期临床中表现出良好的安全性，所有不良事件均≤2级且与药物无关。 代谢与神经领域：Ultragenyx的DTX-301在OTC缺乏症III期临床中，36周24小时血浆氨AUC较基线降低18%（p=0.018）；信念医药的BBM-P002在帕金森病I期临床中，给药1个月后MDS-UPDRS第三部分评分改善34%。 心血管与肿瘤领域：Lexeo Therapeutics的Rimiplagene Parvec在PKP2相关心肌病I/II期临床中，心肌PKP2蛋白表达增加93%，且无严重不良事件；苏州大学附属第四医院的NXL-004在复发性恶性胶质瘤I期临床中，疾病控制率达到54.5%-66.7%。 从商业化的销售数据和国内外不同机构的临床进展来看，AAV基因治疗正在加速进入爆发期。 爆发背后的核心挑战 然而，行业繁荣的另一面是严峻的生产和商业化压力。AAV基因疗法至今仍面临三个核心瓶颈： 1. 生产成本居高不下 AAV载体的生产流程复杂、原材料昂贵，单剂成本可达百万美元级别。质粒作为AAV生产的关键上游原料，传统工艺依赖多步层析纯化，周期长、耗材成本高、交叉污染风险大。即便是已上市的明星产品，也面临定价过高导致市场接受度低的困境。 2. 工艺放大难度大 从实验室规模到商业化生产，AAV的转染条件、混合参数、通气控制等因素的放大均面临挑战。传统工艺的开发周期长达12-24个月，且不同规模间的质量属性存在显著差异。 3. 合规门槛高、申报周期长 AAV产品的IND/BLA申报涉及大量CMC数据，包括质粒和病毒载体的生产工艺、质量控制、稳定性研究等。传统工艺流程复杂、数据积累不足，易导致发补甚至拒绝，显著拉长产品上市周期。 这些挑战并非不可逾越，但需要CDMO合作伙伴在工艺创新、质量体系和合规经验上具备深厚积累。 行诚生物：直击AAV产业化痛点 行诚生物（CoJourney）自成立以来，专注于为CGT领域提供从工艺开发到商业化生产的端到端CDMO服务，在AAV和质粒生产领域形成了独特的核心竞争力。 1 无层析质粒工艺：降本增效的核心引擎 行诚自主研发的无层析质粒生产工艺打破了行业对传统层析工艺的路径依赖。该技术基于对质粒产品相关杂质和工艺相关杂质的深入研究，通过工艺优化有效去除宿主RNA、宿主DNA、宿主蛋白和内毒素等杂质，无需层析步骤即可达到与传统三步层析工艺可比甚至更优的产品质量。 2 AAV规模化生产：对标国际头部水准 行诚的AAV生产平台采用悬浮无血清HEK293三质粒转染工艺，配置50L/200L/500L一次性生物反应器，单批AAV最高产能可达10¹⁸vg。上游滴度达到5.5E+12vg/mL，下游收率40%-60%，成品中完整衣壳颗粒占比90%-95%，关键指标对标国际头部CDMO。生产工艺从上游到下游实现无缝放大，交付周期可压缩至6个月，生产成本较行业平均降低3-5倍。 3 硬件设施与合规能力 行诚在杭州建有约9000㎡的cGMP生产基地，包括3000㎡质粒Full GMP基地（5条独立生产线）和3000㎡病毒GMP研发生产基地，设施符合NMPA/FDA/EMA三重cGMP标准。公司配备六大QC分析检测平台，具备从原料到成品的全项放行检验能力。 在合规申报方面，行诚核心管理团队拥有20年+跨国药企/FDA审评/CGT产业化实战经验——CQO高光博士拥有20年FDA审评经验，曾审评过800多个生物药并参与FDA审评制度制定。截至目前，行诚生物已助力客户获得多个 IND批准，且均为零发补通过。 4 落地成果验证 行诚生物已服务国内外100+药企客户，交付100+GMP质粒批次、50+GMP病毒载体批次，支持20余个管线获得IND批准。2026年，公司作为华夏英泰独家CDMO合作伙伴，完成质粒、rAAV全链条生产与CMC申报资料撰写，成功获批FDA IND。公司还多次通过跨国药企国际现场审计，具备全球商业化服务能力。 结语 从Genglycos获批到多个管线临床突破，再到Zolgensma和Elevidys双双突破12亿美元年销售额，AAV基因治疗正在加速进入爆发期。但高昂的生产成本、复杂的工艺放大和严格的合规门槛，仍是创新药企通往商业化必须跨越的三座大山。 行诚生物凭借创新的无层析质粒技术平台、对标国际的AAV规模化生产能力、前FDA审评团队领衔的合规体系，以及中美欧三地申报的实战经验，正致力于帮助合作伙伴以更低成本、更快速度、更高确定性将AAV基因疗法推向市场。 如果您对行诚生物的CDMO服务感兴趣，欢迎联系我们~ 互动环节 ① 专属福利：《基因治疗CMC避坑指南》免费领取 CMC问题仍是AAV产品获批的主要障碍之一。 行诚生物结合多年实战经验，推出《基因治疗CMC避坑指南》，旨在帮助行业人员系统学习CMC各个板块内容，快速补齐CMC短板，避免在CMC问题上踩坑走错路走弯路。 内容包括工艺开发、分析方法开发、质量控制和申报要求等，全面而细致。扫码即可领取哦！ ② 小调查：您怎么看？ 在您看来，当前制约AAV基因疗法进一步商业化的最大挑战是哪一项？ A. 生产成本高，质粒/病毒载体工艺效率不足 B. 工艺放大难，从实验室到商业化质量差异大 C. CMC合规门槛高，IND/BLA申报易发补 D. 产品定价过高，市场放量不及预期 E. 其他 欢迎在评论区留言回复您的选项（如：A、B、C、D、E），或分享您在实际项目中的亲身经历。我们将精选优质评论与读者互动交流~ END 行诚生物（CoJourney）是一家集质粒、病毒载体、mRNA生产制备和分析检测为一体的专业基因和细胞治疗CDMO。有成功的中、美零发补质粒和病毒IND的申报经验。我们提供质粒、病毒载体和mRNA的制备的工艺开发、cGMP生产、分析方法开发和产品检测放行等定制化服务。公司由细胞和基因治疗领域成绩斐然的科学家和具有商业化产业经验的资深专家共同创立，总部位于中国浙江和美国费城，业务辐射世界各地。同时，行诚生物建立了符合FDA、EU、NMPA法规的质粒和病毒cGMP生产设施，拥有世界领先的研发和生产仪器设备，提供从研发到cGMP级别的不同生产规模的质粒和病毒制备服务。我们用领先行业标准的稳健工艺确保为您提供高纯度、高产量、高性价比的优质产品，赋能于您，成为您基因治疗产品开发旅程中值得信赖的合作伙伴! CoJourney，践行“行之发于至诚”的理念，全心全意竭诚为您服务！