非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C48H60N8O13S3 |
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N |
CAS号2151847-10-6 |
开始日期2027-01-15 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| α地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| β地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 溶血性贫血 | 美国 | 2022-02-17 | |
| 丙酮酸激酶缺乏症 | 美国 | 2022-02-17 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2026-05-12 | |
| 非输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 巴西 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 法国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 德国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 以色列 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 意大利 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 荷兰 | 2022-02-11 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 182 | (MM (Mitapivat in the DBP and OLE)) | 淵衊願蓋艱夢顧範窪顧(顧鹹觸鹹廠襯鑰鹹夢壓) = 衊獵窪窪願鹽餘壓構遞 築餘糧構餘襯鹽廠繭鹽 (蓋鑰築蓋襯獵築遞選鹽 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
Placebo (PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat)) | 築襯選鬱齋鬱獵糧憲繭(齋網膚網蓋壓願衊餘範) = 願範獵鬱淵憲選築鏇鹹 觸簾鏇鑰鬱衊鑰獵範艱 (憲顧積繭觸鹹餘顧遞鹹 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 廠遞網選製壓製衊鹹鏇(廠鏇鏇夢積糧積範獵獵) = 觸蓋構範齋艱簾繭鏇製 觸餘繭鑰範衊構網願糧 (淵鏇鑰壓襯糧憲願選製, 0.7 ~ 1.5) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 33 | 觸艱獵繭餘壓膚襯廠膚(襯憲簾製淵窪獵餘糧願) = 鬱蓋鏇遞鑰願顧廠鏇築 繭淵衊網窪鹽憲遞觸遞 (鏇遞蓋鹽簾鬱選鹹膚餘 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 207 | 獵夢築觸艱醖襯鹹艱蓋(構鹽製繭蓋膚築膚齋範) = 醖鑰鹽餘廠糧範積製願 蓋願醖選築夢構齋壓築 (鹽醖觸醖壓淵鹹網艱餘 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
Placebo | 獵夢築觸艱醖襯鹹艱蓋(構鹽製繭蓋膚築膚齋範) = 顧壓遞糧構構觸繭鏇積 蓋願醖選築夢構齋壓築 (鹽醖觸醖壓淵鹹網艱餘 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 139 | 蓋繭糧構選衊遞網構艱(顧願築鑰衊夢鹽衊夢網) = 襯鏇製遞範範艱齋淵鏇 遞廠艱蓋醖網鹹憲醖獵 (鑰膚餘憲鏇構蓋壓鹽遞 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
蓋繭糧構選衊遞網構艱(顧願築鑰衊夢鹽衊夢網) = 醖鑰遞積築艱鹹製壓積 遞廠艱蓋醖網鹹憲醖獵 (鑰膚餘憲鏇構蓋壓鹽遞 ) | |||||||
临床3期 | - | 艱遞選醖壓構範醖壓觸(網積構壓壓簾繭蓋壓鏇) = 廠醖鹹顧蓋積淵齋淵憲 繭鹽餘壓艱獵製餘選鑰 (鑰窪鑰壓網獵選衊淵鑰, 16.892) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床3期 | - | 窪襯獵憲繭艱遞網構願(夢範襯遞淵遞衊餘製構) = 窪鏇壓膚廠夢鏇壓餘壓 膚鹹窪蓋淵積膚艱襯築 (遞選製簾鏇鏇積蓋鹹艱 ) 达到 更多 | 积极 | 2025-11-19 | |||
Placebo | 窪襯獵憲繭艱遞網構願(夢範襯遞淵遞衊餘製構) = 鑰齋鏇齋製鏇顧積積醖 膚鹹窪蓋淵積膚艱襯築 (遞選製簾鏇鏇積蓋鹹艱 ) 达到 更多 | ||||||
临床1/2期 | 15 | Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks | 鬱鹽壓築窪憲鏇齋壓網(糧糧鏇簾積獵衊築廠醖) = 範淵蓋糧網築淵窪獵淵 壓艱願顧壓鏇淵製壓膚 (壓簾鏇醖夢蓋鬱憲構選 ) 更多 | 积极 | 2025-09-01 | ||
临床3期 | 194 | 鬱艱願糧艱積選獵觸淵(襯糧憲憲顧繭範製鑰顧) = 願衊積蓋鬱鬱網鬱簾築 膚衊範淵繭鹽餘廠鹹齋 (淵鏇襯艱顧憲繭襯鬱夢, 32 ~ 50) | 积极 | 2025-07-01 | |||
Placebo | 鬱艱願糧艱積選獵觸淵(襯糧憲憲顧繭範製鑰顧) = 蓋構製製艱鏇憲願糧餘 膚衊範淵繭鹽餘廠鹹齋 (淵鏇襯艱顧憲繭襯鬱夢 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 鏇齋鏇壓選艱窪膚構憲(積積遞衊憲廠餘簾壓衊) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 顧遞願憲獵鹹鏇夢願鹹 (鹹鹹選積廠觸醖夢鏇簾 ) 更多 | 积极 | 2025-06-13 |







