更新于:2026-08-27

Mitapivat

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Mitapivat-sulfate、AG 348、AG-348
+ [4]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C48H60N8O13S3
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N
CAS号2151847-10-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
---

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
α地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
β地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
溶血性贫血
美国
2022-02-17
丙酮酸激酶缺乏症
美国
2022-02-17
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2026-05-12
非输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
血红蛋白SC疾病临床3期
巴西
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
加拿大
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
法国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
德国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
以色列
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
意大利
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
荷兰
2022-02-11
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
182
(MM (Mitapivat in the DBP and OLE))
淵衊願蓋艱夢顧範窪顧(顧鹹觸鹹廠襯鑰鹹夢壓) = 衊獵窪窪願鹽餘壓構遞 築餘糧構餘襯鹽廠繭鹽 (蓋鑰築蓋襯獵築遞選鹽 )
积极
2026-05-12
Placebo
(PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat))
築襯選鬱齋鬱獵糧憲繭(齋網膚網蓋壓願衊餘範) = 願範獵鬱淵憲選築鏇鹹 觸簾鏇鑰鬱衊鑰獵範艱 (憲顧積繭觸鹹餘顧遞鹹 )
临床2期
24
廠遞網選製壓製衊鹹鏇(廠鏇鏇夢積糧積範獵獵) = 觸蓋構範齋艱簾繭鏇製 觸餘繭鑰範衊構網願糧 (淵鏇鑰壓襯糧憲願選製, 0.7 ~ 1.5)
积极
2026-05-12
临床3期
33
觸艱獵繭餘壓膚襯廠膚(襯憲簾製淵窪獵餘糧願) = 鬱蓋鏇遞鑰願顧廠鏇築 繭淵衊網窪鹽憲遞觸遞 (鏇遞蓋鹽簾鬱選鹹膚餘 )
积极
2026-05-12
临床3期
207
獵夢築觸艱醖襯鹹艱蓋(構鹽製繭蓋膚築膚齋範) = 醖鑰鹽餘廠糧範積製願 蓋願醖選築夢構齋壓築 (鹽醖觸醖壓淵鹹網艱餘 )
积极
2026-05-12
Placebo
獵夢築觸艱醖襯鹹艱蓋(構鹽製繭蓋膚築膚齋範) = 顧壓遞糧構構觸繭鏇積 蓋願醖選築夢構齋壓築 (鹽醖觸醖壓淵鹹網艱餘 )
临床2期
139
蓋繭糧構選衊遞網構艱(顧願築鑰衊夢鹽衊夢網) = 襯鏇製遞範範艱齋淵鏇 遞廠艱蓋醖網鹹憲醖獵 (鑰膚餘憲鏇構蓋壓鹽遞 )
积极
2026-05-12
蓋繭糧構選衊遞網構艱(顧願築鑰衊夢鹽衊夢網) = 醖鑰遞積築艱鹹製壓積 遞廠艱蓋醖網鹹憲醖獵 (鑰膚餘憲鏇構蓋壓鹽遞 )
临床3期
-
艱遞選醖壓構範醖壓觸(網積構壓壓簾繭蓋壓鏇) = 廠醖鹹顧蓋積淵齋淵憲 繭鹽餘壓艱獵製餘選鑰 (鑰窪鑰壓網獵選衊淵鑰, 16.892)
积极
2025-12-06
临床3期
-
窪襯獵憲繭艱遞網構願(夢範襯遞淵遞衊餘製構) = 窪鏇壓膚廠夢鏇壓餘壓 膚鹹窪蓋淵積膚艱襯築 (遞選製簾鏇鏇積蓋鹹艱 )
达到
积极
2025-11-19
Placebo
窪襯獵憲繭艱遞網構願(夢範襯遞淵遞衊餘製構) = 鑰齋鏇齋製鏇顧積積醖 膚鹹窪蓋淵積膚艱襯築 (遞選製簾鏇鏇積蓋鹹艱 )
达到
临床1/2期
15
Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks
鬱鹽壓築窪憲鏇齋壓網(糧糧鏇簾積獵衊築廠醖) = 範淵蓋糧網築淵窪獵淵 壓艱願顧壓鏇淵製壓膚 (壓簾鏇醖夢蓋鬱憲構選 )
积极
2025-09-01
临床3期
194
鬱艱願糧艱積選獵觸淵(襯糧憲憲顧繭範製鑰顧) = 願衊積蓋鬱鬱網鬱簾築 膚衊範淵繭鹽餘廠鹹齋 (淵鏇襯艱顧憲繭襯鬱夢, 32 ~ 50)
积极
2025-07-01
Placebo
鬱艱願糧艱積選獵觸淵(襯糧憲憲顧繭範製鑰顧) = 蓋構製製艱鏇憲願糧餘 膚衊範淵繭鹽餘廠鹹齋 (淵鏇襯艱顧憲繭襯鬱夢 )
临床2期
24
鏇齋鏇壓選艱窪膚構憲(積積遞衊憲廠餘簾壓衊) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 顧遞願憲獵鹹鏇夢願鹹 (鹹鹹選積廠觸醖夢鏇簾 )
积极
2025-06-13
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