A Phase I, Multi-center, Multi-part Study to Investigate Safety, Tolerability, PK, PD, and Immunogenicity of RO7669330 Intravitreal Injections in Participants With GA Secondary to AMD: Part 1A: Open-label, MAD; Part 1B: Randomized PD Pilot; Part 2: Masked, Randomized, Active-comparator-controlled

The main purpose of this study is to assess the ocular and systemic safety and tolerability of RO7669330 in participants with GA secondary to AMD in at least one eye in Part 1, or both eyes in Part 2, after multiple unilateral intravitreal (IVT) doses.

开始日期2025-07-16

申办/合作机构

Roche Holding AG

NCT06970665

/ Active, not recruiting临床4期

A Phase 3/4, Multicenter, Single-arm Clinical Study to Assess the Safety of Intravitreal Administration of ASP3021 in Participants in Japan With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

Age-related macular degeneration (AMD) is an eye disease which causes people to lose their vision over time. AMD damages the macula, which is in the middle of the retina - the light sensitive part at the back of the eye. In AMD, the cells in the macula die over time, usually over several years, leading to vision loss. When AMD gets worse, it can turn into either geographic atrophy (GA), neovascular AMD, or both.
This study is for people in Japan of 40 years of age or older, who have geographic atrophy.
The main aim of this study is to collect information about the safety of ASP3021 and how well people tolerate treatment with ASP3021.
During the study, people will receive monthly injections of ASP3021 for 12 months. ASP3021 is given by injection into the affected eye. This procedure is called an intravitreal injection.
People will be in the study for about 1 year. People will visit their study clinic several times for health checks.

开始日期2025-07-08

申办/合作机构

Astellas Pharma, Inc.

NCT06779773

/ RecruitingN/A

A Non-interventional, Observational Study to Evaluate Treatment Patterns and Safety of Avacincaptad Pegol (ACP/IZERVAY™) in Routine Clinical Practice in Patients With Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

This study is for people who have geographic atrophy due to age-related macular degeneration (AMD). AMD happens when the macula, the light-sensitive layer at the back of the eye called the retina, becomes damaged and causes a person's central vision to worsen. Geographic atrophy is an advanced form of AMD where cells in the retina waste away and die. Over time this can lead to permanent loss of vision.
Avacincaptad pegol can help slow down the worsening or progression of geographic atrophy. Avacincaptad pegol is a treatment approved in the US to treat geographic atrophy.
This study is about collecting information on how people with geographic atrophy are treated in routine clinical practice. This includes recording any medical problems from avacincaptad pegol. This is known as an observational study. Information will be collected from the peoples' medical records during and after treatment. The people in this study will have geographic atrophy in 1 or both eyes and they and their doctor have decided they will be treated with avacincaptad pegol. The individual's doctor decides on treatment, not the study sponsor (Astellas).
People that want to take part in the study will have eye examinations that they would usually have as part of their routine care. People will also be asked to complete surveys about their eye health. These surveys will occur when treatment starts and then every 6 months for the first 2 years. After 2 years the surveys will happen once a year. The people on the study can take part if their doctor provides treatment with avacincaptad pegol and they want to continue with the study. The people on the study can take part for around 5 years.

开始日期2025-01-22

申办/合作机构

Astellas Pharma Global Development, Inc.

100 项与培阿普特相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与培阿普特相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与培阿普特相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与培阿普特相关的文献（医药）

2026-04-01·OPHTHALMOLOGY

Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration

Article

PURPOSE:

Avacincaptad pegol (ACP) is a pegylated RNA aptamer that inhibits complement C5. The efficacy and safety of ACP 2 mg was investigated in GATHER2, with positive year 1 results published. Herein, 2-year results are reported.

DESIGN:

Phase 3, randomized, sham-controlled study (ClinicalTrials.gov identifier, NCT04435366).

PARTICIPANTS:

Patients with non-center point-involving geographic atrophy (GA).

METHODS:

Eligible patients were randomized 1:1 to receive monthly ACP 2 mg (n = 225) or sham (n = 222) for 1 year. At month 12, patients who received ACP 2 mg were randomized again 1:1 to dosing every month (EM; n = 96) or every other month (EOM; n = 93) with ACP 2 mg. Patients who had received monthly sham continued with sham (n = 203).

MAIN OUTCOME MEASURES:

The safety and efficacy of ACP versus sham administration over 2 years and the effect of ACP EM or EOM dosing in year 2.

RESULTS:

Overall, 175 and 184 patients in the ACP and sham group completed the study at year 2, respectively. At 2 years, treatment with ACP demonstrated a continued reduction in GA growth (slope) with both ACP EM and EOM versus sham. From baseline to year 2, the mean rate of GA area growth was 4.46 mm² (standard error [SE], 0.25 mm²) with ACP EM and 5.18 mm² (SE, 0.17 mm²) with sham, a difference in growth of 0.724 mm² (95% confidence interval [CI], 0.133-1.315 mm²; P = 0.0165), representing a 14% difference. From baseline to year 2, the mean rate of GA area growth was 4.20 mm² (SE, 0.25 mm²) with ACP EOM, a difference in growth of 0.976 mm² (95% CI, 0.377-1.575 mm²; nominal P = 0.0015) versus sham, representing a 19% difference. The incidence of choroidal neovascularization (study eye) was 11.6% with ACP (all treated) versus 9.0% with sham over 2 years. No events of retinal vasculitis, ischemic optic neuropathy, or serious intraocular inflammation occurred over 2 years.

CONCLUSIONS:

Dosing of ACP 2 mg, either EM or EOM, continued to reduce GA growth versus sham therapy over 2 years with no new safety signals compared with year 1.

FINANCIAL DISCLOSURE(S):

Proprietary or commercial disclosure may be found in the Footnotes and Disclosures at the end of this article.

2026-04-01·Ophthalmic Surgery Lasers & Imaging Retina

Real-world Safety Profile of Avacincaptad Pegol in the Management of Geographic Atrophy

Article

作者: Albini, Thomas A. ; Schwartz, Stephen G. ; Fortun, Jorge A. ; Antonietti, Michael ; Kovach, Jaclyn L. ; Dubovy, Sander R. ; Smiddy, William E. ; Mercado, Carolina

Background and Objective::

This study evaluated the safety of intravitreal avacincaptad pegol in treating geographic atrophy (GA) secondary to age-related macular degeneration (AMD).

Patients and Methods::

A retrospective review was conducted of patients treated with avacincaptad pegol at Bascom Palmer Eye Institute from January 2024 to January 2025. Adverse events, side effects, and potential risk factors were recorded.

Results::

The study analyzed 124 eyes from 83 patients (mean age 81.8 ± 6.4 years; 49.4% male; 91.6% White) who received 409 injections in total. Injection intervals varied: 54 eyes monthly, 55 every other month, and others less frequently. The variability in injection frequency was mostly due to patient difficulty with follow-up. Follow-up ranged 3 to 12 months (median: 5 months). Baseline visual acuity averaged 0.40 (approx. 20/50 Snellen) decreasing slightly to 0.38 (20/53 Snellen)—not statistically significant ( P = .628). Most eyes (85.2%) were pseudophakic; 47% of patients had prior neovascular AMD treated with anti-vascular endothelial growth factor (anti-VEGF), and 24.2% were simultaneously being treated for active neovascular AMD in the eye receiving avacincaptad pegol. Sixteen eyes had prior pegcetacoplan treatment. Adverse events were rare. One patient developed culture-negative endophthalmitis 4 days after the third injection, presenting with vision loss to hand motion but improving after intravitreal antibiotics. Side effects occurred in 14 eyes (13.8%) across 10 patients, including intraocular pressure elevation (seven eyes), discomfort (four eyes), visual disturbance (two eyes), and subconjunctival hemorrhage (one eye). Five patients discontinued treatment, and one eye (0.8%) had reactivation of neovascular AMD.

Conclusion::

Our study highlights the safety profile of avacincaptad pegol for GA, with a low incidence of conversion to neovascular AMD, few adverse events, and manageable side effects.

2026-03-01·BMJ Open Ophthalmology

Safety and tolerability of avacincaptad pegol in combination with ranibizumab in treatment-naïve patients with neovascular age-related macular degeneration: results from a phase 1 and phase 2a study

Article

作者: Desai, Dhaval ; Zhu, Liansheng ; Clark, Julie ; Loewenstein, Anat ; Boyer, David S ; Patel, Sunil S ; Tang, Justin

Objective:

To assess the safety and tolerability of avacincaptad pegol (ACP), a Food and Drug Administration-approved therapy for geographic atrophy, administered in combination with ranibizumab, an approved therapy for neovascular age-related macular degeneration (nAMD), in patients with nAMD.

Methods:

The phase 1 study ( NCT00709527 ) was a two-part, ascending-dose and parallel-group, open-label trial that assessed the safety, tolerability and pharmacokinetic profile of monthly intravitreal injections of ACP (0.03, 0.3, 1, 2, 3 mg) in combination with ranibizumab (0.5 mg) on the same day in treatment-naïve patients with nAMD (n=43 patients received a maximum of 6 injections). The phase 2a study ( NCT03362190 ) was an open-label trial assessing the 6-month safety of intravitreal injections of ACP administered in combination with ranibizumab in treatment-naïve patients with nAMD (n=64). Patients received either ACP 2 mg or 4 mg either 14 days or 1 month apart, given on the same day or 2 days after ranibizumab. Primary outcome measures were safety and tolerability.

Results:

During the phase 1 study, there were no dose-limiting toxicities at any dose level. In both studies, ocular treatment-emergent adverse events were mostly mild or moderate, with the most reported events related to the injection procedure. There were no clinically significant increases in intraocular pressure or cumulative increases with multiple injections over time. There were no safety issues identified through measurement of visual acuity.

Conclusions:

Coadministration of ACP and ranibizumab in treatment-naïve patients with nAMD was well tolerated across different dosing regimens with no new safety issues based on results from two independent studies.

462

项与培阿普特相关的新闻（医药）

2026-08-31

·青白视角

从“束手无策”到“主动干预”—地图样萎缩(GA)诊疗开启新篇章

前言地图样萎缩（GA）是晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）的重要表现，以视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩为特征，最终可导致中心视力不可逆丧失。长期以来，GA因其早期症状隐匿且无有效治疗方案，在临床上被忽视。如今，随着补体通路机制研究的突破和补体靶向药物的问世，GA正式迈入主动干预的新时代。近期，青白视角・眼畅家栏目特邀国际眼科科学院院士、希玛医疗集团创始人林顺潮教授，以及安斯泰来中国区总裁赵萍女士、安斯泰来中国区副总经理兼中国区医学事务部负责人李真博士，从临床痛点、产业布局到循证机制展开深度对话。本文旨在为国内GA诊疗体系的升级提供路径参考，搭建一座通向“早治疗、缓进展、保视力”的桥梁。医企对话：临床与创新的双向奔赴主持人两位这次坐在一起，最想跟对方说的是什么？林顺潮教授诊疗要有进步，不单是从临床医学方面，医生通过临床医学实践，知道病人的问题在哪里以及哪些问题最重要，把这些问题跟研发企业做交流、沟通，然后希望催生新的治疗概念，一步步从临床前到临床，最后能够上市，给患者使用。赵萍总裁林教授您说的这一席话，我深有感触，科学只有真正转化为患者的获益，才能体现它的社会价值。对我们企业而言，尤其是专注眼科研发与创新的企业，深入理解医生和患者的诉求、找准临床真正的未满足需求，再据此开发创新药物、服务患者，这是我们最核心的工作。展望未来，我特别希望企业能更早地与林教授这样顶尖的临床科研团队携手，从病因学、病理学的源头就介入，共同开发新的药物和技术，最终服务更多患者。 GA的临床全景与诊疗困境主持人林教授您好，从临床角度看，GA是一种怎样的疾病？它对患者日常生活会造成哪些影响？林顺潮教授首先我们来聊聊常说的黄斑变性。打个比方，眼底就相当于相机的传感器：光线经过晶状体聚焦，落到视网膜中央的黄斑区，再通过视神经把信号传到大脑，我们就能看清东西。黄斑一旦出问题，视力就会受影响。黄斑变性是老年人致盲的主要原因之一，大家看这张图，这片区域就是病变的黄斑。黄斑变性分为干性和湿性两类，我们今天的主题 —— 地图样萎缩，就属于干性黄斑变性。干性的病理机制是黄斑区萎缩、神经细胞坏死，所以患者的周边视野往往还保留着，比如活动时大致的空间感不受影响，但中央视力会出问题：看书、认人脸、看精细物体时，视物会变形、出现暗点，甚至完全看不清。视力若持续下降，最终可能导致失明。这里有一点很重要：如果只有一只眼发病，另一只眼代偿，日常生活可能感觉不到明显异常；但双眼都受累时，生活质量会受到极大影响。主持人目前国内GA诊疗面临哪些主要挑战？存在哪些未满足的临床需求？林顺潮教授黄斑变性分为干性和湿性两类。干性黄斑变性早期没有新生血管增生、也没有渗漏，几乎不影响视力。但它的发展有两条路径：一部分患者不经过湿性阶段，直接从早期干性进展为黄斑区萎缩，也就是我们说的继发于黄斑变性的地图样萎缩（GA）；另一部分患者先经历湿性黄斑变性，最终也会出现萎缩性改变。 GA 是黄斑变性中比较棘手的一种情况。湿性患者出现渗漏，可以用标准的抗 VEGF 药物治疗；但 GA 患者没有渗漏，缺乏湿性 AMD 那样典型的影像学表现，常规检查中容易被忽视 —— 而实际上，患者的神经细胞已经发生萎缩。目前诊断上的一大问题是，一看是干性黄斑变性，就误以为不用治或没法治，和湿性区别对待，因此没有得到足够重视。以往患者进展到 GA 这个阶段，临床上确实束手无策。当下的临床需求非常大：国内黄斑变性患者约 4000 万，其中 GA 占 0.5%–1%。随着人口老龄化加剧，加上临床对 GA 的关注度不断提升，我估计未来确诊GA的患者人数会不断增加。以未满足之需为航标的眼科布局主持人赵总您好，您提出“未被满足的临床需求是企业创新风向标”，安斯泰来是如何结合国内GA患者现状、临床端长期空白做出眼科赛道布局决策的？赵萍总裁安斯泰来是一家创新生物制药企业，始终坚持以患者为中心，填补治疗空白、满足患者需求是我们的使命。中国约有 200 万 GA 患者，但在现实中，实际诊断率不足 10%。GA 早期几乎没有感觉，患者不重视，就诊意识低，大部分的患者得到确诊的时候，已经发展为中晚期，错失了治疗的最佳时机，只能接受视力的损失，甚至失明。这是一个巨大的未被满足的医疗需求。创新药物的诞生只是治疗 GA 的第一步，我们将携手医院、医生和社会各界，提升 GA 认知和早筛，提高正确诊断率，尽早实现“早治疗、缓进展、保护患者的中心视力”，共同开启 GA 诊疗新篇章。主持人作为眼科赛道的“新入局者”，安斯泰来将如何构建自己的差异化优势和创新布局？赵萍总裁 “新入局者”的身份给了我们一个机会，用全新视角定义治疗范式，我们的策略可以概括为聚焦、突破、协同。首先是聚焦，GA 的临床需求非常迫切，科学基础扎实，患者诉求明确，是我们进入眼科领域的战略切入点，值得我们深耕。其次是突破，我们凭借细胞治疗、基因治疗等前沿技术，拥有业界领先的眼科管线，覆盖 GA、视网膜色素变性、青光眼等难治性疾病，其中ASP7317是一种更具变革性的细胞疗法，不仅延缓了 GA 的疾病进展，更可能改善视觉功能，目前已进入临床开发后期阶段。最后是协同，我们与眼科领域专家携手，提升临床医生对 GA 疾病的认知，建立规范化的诊断路径，搭建更完善的疾病管理体系，推动中国 GA 诊疗从“长期缺乏有效干预手段”迈向“早治疗、缓进展、保护中心视力”的新时代。从补体机制到循证数据的科学根基主持人李总您好，请您从医学视角分享下如何看待GA这一疾病在国内的临床诊疗现状？目前存在哪些亟待解决的难点？李真博士谈到 GA 在国内的诊疗现状，我想用一句话概括：疾病负担非常沉重，但认知体系相当薄弱。这两者之间的落差，恰恰需要我们用科学证据和体系化工作去填补。先看疾病负担。2020 年国内最新流调数据（2026年最新文献）显示，中国 GA 患者约 200 万例，整体患病率约 0.3%，其中两个趋势值得特别关注。一是 GA 本身：从 50 岁起，患病率随年龄快速上升，80 岁以上可达 1.6%。二是人口老龄化：我国老龄化正加速加深，联合国数据显示，目前 60 岁及以上人口约占总人口的 15%，预计到 2030 年将达到 30% 左右。在这样的老龄化背景下，GA 的疾病负担势必越来越重。再看对生活的影响。去年发表的一项大样本回顾性研究显示，GA 患者跌倒和骨折风险显著高于同龄老人，住院率和急诊就诊率也明显上升。可以说，GA 带来的不只是视力损失，更是对老年人独立生活能力的系统性侵蚀。但问题在于，我们现有的诊疗体系可能未准备好应对这一疾病，我把它归纳为三重短板。第一是认知短板：GA 早期症状不典型，患者极易误认为是老花或白内障，基层医生对干性与湿性 AMD 的鉴别意识也有待加强。第二是诊断能力短板：GA 确诊需要多模态影像联合判读，包括眼底彩照、自发荧光、OCT 等，但这些设备在基层普及率较低，判读能力也相对薄弱。第三是管理路径短板：GA 是终身进展性疾病，需要长期规律随访，但目前从筛查、确诊到定期监测的分级诊疗通路仍不健全。因此，改善 GA 诊疗格局需要从三个方面系统推进：提高早期识别率、建立标准化影像评估流程以提升诊断准确性、打通长期管理路径—— 这也是我们与国内专家持续合作的重点方向。主持人 GA的核心发病机制中，补体通路扮演了怎样的角色？目前靶向补体通路的干预策略有哪些？李真博士补体通路的异常过度激活，是目前公认驱动 GA 发生发展的核心机制。补体系统是人体一套古老而重要的固有免疫防御网络，负责清除病原体和受损细胞。但在 GA 患者眼中，该系统被持续异常激活，转而攻击自身的视网膜组织。图示补体系统通过三条通路激活：经典途径、旁路途径和凝集素途径。 2023 年，两款补体抑制剂在美国获批用于 GA 治疗，机制上分别作用于补体级联反应的不同环节。一款为 C3 抑制剂，作用于级联反应的中心环节，通过阻断 C3 及其下游反应，减少炎症介导的细胞损伤。另一款为 C5 抑制剂 ACP，通过抑制 C5 裂解，减少促炎介质 C5a 的生成，并抑制上述膜攻击复合物的形成，从而减轻下游补体介导的炎症与组织损伤。除这两款已获批疗法外，针对 GA 的其他机制疗法也在进一步开发中。主持人围绕补体疗法在GA治疗中的临床研究，有哪些关键数据值得关注？这些数据对国内临床实践意味着什么？李真博士 C3 抑制剂在美国的获批基于两项多中心 Ⅲ 期研究，结果显示持续补体 C3 抑制可减缓 GA 病灶扩大。C5 抑制剂 ACP 的关键临床证据则来自 GATHER-1 和 GATHER-2 两项研究：GATHER-1 的 12 个月结果显示，ACP 组 GA 面积增长较对照组相对降低 35.4%，这是随机对照研究首次证实 C5 抑制可显著延缓 GA 进展；GATHER-2 验证性研究同样达到主要终点。安全性方面，ACP 未报告严重眼部不良事件或眼内炎，无论每月还是隔月给药，耐受性均良好。这些数据对国内的启示在于：随着补体抑制疗法的发展，GA 治疗正从“无药可治”迈入“可延缓进展”的新阶段。以 ACP 为例，其延缓 GA 进展的证据已覆盖从关键性 Ⅲ 期临床研究到真实世界的多个层面。这不仅是治疗手段的突破，更代表认知上的根本转变 ——GA 不再是“束手无策”的疾病。这一转变，也将推动国内的影像随访标准化、病灶进展定量的评估和患者分层管理体系的加速建设。结语从“束手无策”到“可延缓进展”，地图样萎缩的治疗正在经历一次重要的范式转变。补体靶向疗法的突破，让临床首次拥有了主动干预疾病进程的工具，但药物只是起点。对于国内GA而言，真正需要补上的，是从疾病认知、早期识别、精准诊断到长期随访管理的完整链条。这既是医学的挑战，也是产业创新的机会。未来，随着更多循证证据和创新疗法进入临床，医、企及社会各方需要共同推动GA从“发现晚、诊断少、干预迟”，走向早识别、早干预、长期管理。当治疗手段与诊疗体系真正形成合力，GA才有望从长期被忽视的致盲性眼病，逐步走向可干预、可管理的慢性疾病。参考文献（上下滑动可查看） [1] Wu J, Shan S, Zhou J, Li Y, Ke Q, Zhu L, Rudan I, Song P; Global Health Epidemiology Research Group. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062 [2] Hu A, Teneralli RE, Rodriguez R, Abdul Sultan A, Garey C, Ackert J, Ong R. Falls and Fractures in Patients with Geographic Atrophy: A US Claims Data Analysis. Adv Ther. 2025 May;42(5):2234-2247. doi: 10.1007/s12325-025-03134-6. Epub 2025 Mar 13. PMID: 40080238; PMCID: PMC12006262. [3]Singh RP, Weng CY, Schwartz R, et al. Consideration of patient phenotypes in geographic atrophy due to age-related macular degeneration [J]. BMJ Open Ophthalmology, 2025, 10: e002105. [4]Goldberg RA, Boyer DS, Holz FG, et al. Pegcetacoplan for Geographic Atrophy Over 30 Months: Data From OAKS, DERBY, and the GALE Long-Term Extension Study. Ophthalmic Surgery, Lasers and Imaging Retina. 2025;56(7):398-406. doi:10.3928/23258160-20250217-01 [5]Astellas Pharma US, Inc. IZERVAY (avacincaptad pegol intravitreal solution) full prescribing information. Northbrook, IL: Astellas Pharma US; February 2025. FDA Access Data Reference ID 5530503. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/217225s001lbl.pdf [6]Danzig CJ, Khanani AM, Kaiser PK, Chang MA, Kovach JL, Lally DR, Rachitskaya A, Sheth VS, Vajzovic L, Clark J, Tang J, Zhu L, Desai D, Chakravarthy U. Vision Loss Reduction with Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy: A 12-Month Post Hoc Analysis of the GATHER1 and GATHER2 Trials. Ophthalmol Retina. 2024 Nov;8(11):1052-1060. doi: 10.1016/j.oret.2024.04.023. Epub 2024 May 7. PMID: 38719191. [7]Jaffe GJ, Westby K, Csaky KG, Monés J, Pearlman JA, Patel SS, Joondeph BC, Randolph J, Masonson H, Rezaei KA. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021 Apr;128(4):576-586. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.08.027. Epub 2020 Sep 1. PMID: 32882310. [8]Khanani AM, Patel SS, Staurenghi G, Tadayoni R, Danzig CJ, Eichenbaum DA, Hsu J, Wykoff CC, Heier JS, Lally DR, Monés J, Nielsen JS, Sheth VS, Kaiser PK, Clark J, Zhu L, Patel H, Tang J, Desai D, Jaffe GJ; GATHER2 trial investigators. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023 Oct 21;402(10411):1449-1458. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01583-0. Epub 2023 Sep 8. PMID: 37696275. [9]Khanani AM, Danzig CJ, Heier JS, et al. Avacincaptad pegol for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: two-year efficacy and safety results from the GATHER2 phase 3 trial. Ophthalmology. 2026;133(4):451-465. [10]Patel, P.N.; Patel, P.A.; Land, M.R.; Bakerkhatib-Taha, I.; Ahmed, H.; Sheth, V. Targeting the Complement Cascade for Treatment of Dry Age-Related Macular Degeneration. Biomedicines 2022, 10, 1884. https://doi.org/10.3390/biomedicines10081884 相关阅读：多模态成像在地图样萎缩中的作用青白视角全球眼健康创新技术产品开发及应用的专业交流合作平台

2026-08-31

·百度百家

从“束手无策”到“主动干预”—地图样萎缩(GA)诊疗开启新篇章

前言地图样萎缩（GA）是晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）的重要表现，以视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩为特征，最终可导致中心视力不可逆丧失。长期以来，GA因其早期症状隐匿且无有效治疗方案，在临床上被忽视。如今，随着补体通路机制研究的突破和补体靶向药物的问世，GA正式迈入主动干预的新时代。近期，青白视角・眼畅家栏目特邀国际眼科科学院院士、希玛医疗集团创始人林顺潮教授，以及安斯泰来中国区总裁赵萍女士、安斯泰来中国区副总经理兼中国区医学事务部负责人李真博士，从临床痛点、产业布局到循证机制展开深度对话。本文旨在为国内GA诊疗体系的升级提供路径参考，搭建一座通向“早治疗、缓进展、保视力”的桥梁。医企对话：临床与创新的双向奔赴主持人两位这次坐在一起，最想跟对方说的是什么？林顺潮教授诊疗要有进步，不单是从临床医学方面，医生通过临床医学实践，知道病人的问题在哪里以及哪些问题最重要，把这些问题跟研发企业做交流、沟通，然后希望催生新的治疗概念，一步步从临床前到临床，最后能够上市，给患者使用。赵萍总裁林教授您说的这一席话，我深有感触，科学只有真正转化为患者的获益，才能体现它的社会价值。对我们企业而言，尤其是专注眼科研发与创新的企业，深入理解医生和患者的诉求、找准临床真正的未满足需求，再据此开发创新药物、服务患者，这是我们最核心的工作。展望未来，我特别希望企业能更早地与林教授这样顶尖的临床科研团队携手，从病因学、病理学的源头就介入，共同开发新的药物和技术，最终服务更多患者。GA的临床全景与诊疗困境主持人林教授您好，从临床角度看，GA是一种怎样的疾病？它对患者日常生活会造成哪些影响？林顺潮教授首先我们来聊聊常说的黄斑变性。打个比方，眼底就相当于相机的传感器：光线经过晶状体聚焦，落到视网膜中央的黄斑区，再通过视神经把信号传到大脑，我们就能看清东西。黄斑一旦出问题，视力就会受影响。黄斑变性是老年人致盲的主要原因之一，大家看这张图，这片区域就是病变的黄斑。黄斑变性分为干性和湿性两类，我们今天的主题 —— 地图样萎缩，就属于干性黄斑变性。干性的病理机制是黄斑区萎缩、神经细胞坏死，所以患者的周边视野往往还保留着，比如活动时大致的空间感不受影响，但中央视力会出问题：看书、认人脸、看精细物体时，视物会变形、出现暗点，甚至完全看不清。视力若持续下降，最终可能导致失明。这里有一点很重要：如果只有一只眼发病，另一只眼代偿，日常生活可能感觉不到明显异常；但双眼都受累时，生活质量会受到极大影响。主持人目前国内GA诊疗面临哪些主要挑战？存在哪些未满足的临床需求？林顺潮教授黄斑变性分为干性和湿性两类。干性黄斑变性早期没有新生血管增生、也没有渗漏，几乎不影响视力。但它的发展有两条路径：一部分患者不经过湿性阶段，直接从早期干性进展为黄斑区萎缩，也就是我们说的继发于黄斑变性的地图样萎缩（GA）；另一部分患者先经历湿性黄斑变性，最终也会出现萎缩性改变。GA 是黄斑变性中比较棘手的一种情况。湿性患者出现渗漏，可以用标准的抗 VEGF 药物治疗；但 GA 患者没有渗漏，缺乏湿性 AMD 那样典型的影像学表现，常规检查中容易被忽视 —— 而实际上，患者的神经细胞已经发生萎缩。目前诊断上的一大问题是，一看是干性黄斑变性，就误以为不用治或没法治，和湿性区别对待，因此没有得到足够重视。以往患者进展到 GA 这个阶段，临床上确实束手无策。当下的临床需求非常大：国内黄斑变性患者约 4000 万，其中 GA 占 0.5%–1%。随着人口老龄化加剧，加上临床对 GA 的关注度不断提升，我估计未来确诊GA的患者人数会不断增加。以未满足之需为航标的眼科布局主持人赵总您好，您提出“未被满足的临床需求是企业创新风向标”，安斯泰来是如何结合国内GA患者现状、临床端长期空白做出眼科赛道布局决策的？赵萍总裁安斯泰来是一家创新生物制药企业，始终坚持以患者为中心，填补治疗空白、满足患者需求是我们的使命。中国约有 200 万 GA 患者，但在现实中，实际诊断率不足 10%。GA 早期几乎没有感觉，患者不重视，就诊意识低，大部分的患者得到确诊的时候，已经发展为中晚期，错失了治疗的最佳时机，只能接受视力的损失，甚至失明。这是一个巨大的未被满足的医疗需求。创新药物的诞生只是治疗 GA 的第一步，我们将携手医院、医生和社会各界，提升 GA 认知和早筛，提高正确诊断率，尽早实现“早治疗、缓进展、保护患者的中心视力”，共同开启 GA 诊疗新篇章。主持人作为眼科赛道的“新入局者”，安斯泰来将如何构建自己的差异化优势和创新布局？赵萍总裁“新入局者”的身份给了我们一个机会，用全新视角定义治疗范式，我们的策略可以概括为聚焦、突破、协同。首先是聚焦，GA 的临床需求非常迫切，科学基础扎实，患者诉求明确，是我们进入眼科领域的战略切入点，值得我们深耕。其次是突破，我们凭借细胞治疗、基因治疗等前沿技术，拥有业界领先的眼科管线，覆盖 GA、视网膜色素变性、青光眼等难治性疾病，其中ASP7317是一种更具变革性的细胞疗法，不仅延缓了 GA 的疾病进展，更可能改善视觉功能，目前已进入临床开发后期阶段。最后是协同，我们与眼科领域专家携手，提升临床医生对 GA 疾病的认知，建立规范化的诊断路径，搭建更完善的疾病管理体系，推动中国 GA 诊疗从“长期缺乏有效干预手段”迈向“早治疗、缓进展、保护中心视力”的新时代。从补体机制到循证数据的科学根基主持人李总您好，请您从医学视角分享下如何看待GA这一疾病在国内的临床诊疗现状？目前存在哪些亟待解决的难点？李真博士谈到 GA 在国内的诊疗现状，我想用一句话概括：疾病负担非常沉重，但认知体系相当薄弱。这两者之间的落差，恰恰需要我们用科学证据和体系化工作去填补。先看疾病负担。2020 年国内最新流调数据（2026年最新文献）显示，中国 GA 患者约 200 万例，整体患病率约 0.3%，其中两个趋势值得特别关注。一是 GA 本身：从 50 岁起，患病率随年龄快速上升，80 岁以上可达 1.6%。二是人口老龄化：我国老龄化正加速加深，联合国数据显示，目前 60 岁及以上人口约占总人口的 15%，预计到 2030 年将达到 30% 左右。在这样的老龄化背景下，GA 的疾病负担势必越来越重。再看对生活的影响。去年发表的一项大样本回顾性研究显示，GA 患者跌倒和骨折风险显著高于同龄老人，住院率和急诊就诊率也明显上升。可以说，GA 带来的不只是视力损失，更是对老年人独立生活能力的系统性侵蚀。但问题在于，我们现有的诊疗体系可能未准备好应对这一疾病，我把它归纳为三重短板。第一是认知短板：GA 早期症状不典型，患者极易误认为是老花或白内障，基层医生对干性与湿性 AMD 的鉴别意识也有待加强。第二是诊断能力短板：GA 确诊需要多模态影像联合判读，包括眼底彩照、自发荧光、OCT 等，但这些设备在基层普及率较低，判读能力也相对薄弱。第三是管理路径短板：GA 是终身进展性疾病，需要长期规律随访，但目前从筛查、确诊到定期监测的分级诊疗通路仍不健全。因此，改善 GA 诊疗格局需要从三个方面系统推进：提高早期识别率、建立标准化影像评估流程以提升诊断准确性、打通长期管理路径—— 这也是我们与国内专家持续合作的重点方向。主持人GA的核心发病机制中，补体通路扮演了怎样的角色？目前靶向补体通路的干预策略有哪些？李真博士补体通路的异常过度激活，是目前公认驱动 GA 发生发展的核心机制。补体系统是人体一套古老而重要的固有免疫防御网络，负责清除病原体和受损细胞。但在 GA 患者眼中，该系统被持续异常激活，转而攻击自身的视网膜组织。图示补体系统通过三条通路激活：经典途径、旁路途径和凝集素途径。2023 年，两款补体抑制剂在美国获批用于 GA 治疗，机制上分别作用于补体级联反应的不同环节。一款为 C3 抑制剂，作用于级联反应的中心环节，通过阻断 C3 及其下游反应，减少炎症介导的细胞损伤。另一款为 C5 抑制剂 ACP，通过抑制 C5 裂解，减少促炎介质 C5a 的生成，并抑制上述膜攻击复合物的形成，从而减轻下游补体介导的炎症与组织损伤。除这两款已获批疗法外，针对 GA 的其他机制疗法也在进一步开发中。主持人围绕补体疗法在GA治疗中的临床研究，有哪些关键数据值得关注？这些数据对国内临床实践意味着什么？李真博士C3 抑制剂在美国的获批基于两项多中心 Ⅲ 期研究，结果显示持续补体 C3 抑制可减缓 GA 病灶扩大。C5 抑制剂 ACP 的关键临床证据则来自 GATHER-1 和 GATHER-2 两项研究：GATHER-1 的 12 个月结果显示，ACP 组 GA 面积增长较对照组相对降低 35.4%，这是随机对照研究首次证实 C5 抑制可显著延缓 GA 进展；GATHER-2 验证性研究同样达到主要终点。安全性方面，ACP 未报告严重眼部不良事件或眼内炎，无论每月还是隔月给药，耐受性均良好。这些数据对国内的启示在于：随着补体抑制疗法的发展，GA 治疗正从“无药可治”迈入“可延缓进展”的新阶段。以 ACP 为例，其延缓 GA 进展的证据已覆盖从关键性 Ⅲ 期临床研究到真实世界的多个层面。这不仅是治疗手段的突破，更代表认知上的根本转变 ——GA 不再是“束手无策”的疾病。这一转变，也将推动国内的影像随访标准化、病灶进展定量的评估和患者分层管理体系的加速建设。结语从“束手无策”到“可延缓进展”，地图样萎缩的治疗正在经历一次重要的范式转变。补体靶向疗法的突破，让临床首次拥有了主动干预疾病进程的工具，但药物只是起点。对于国内GA而言，真正需要补上的，是从疾病认知、早期识别、精准诊断到长期随访管理的完整链条。这既是医学的挑战，也是产业创新的机会。未来，随着更多循证证据和创新疗法进入临床，医、企及社会各方需要共同推动GA从“发现晚、诊断少、干预迟”，走向早识别、早干预、长期管理。当治疗手段与诊疗体系真正形成合力，GA才有望从长期被忽视的致盲性眼病，逐步走向可干预、可管理的慢性疾病。参考文献（上下滑动可查看）[1] Wu J, Shan S, Zhou J, Li Y, Ke Q, Zhu L, Rudan I, Song P; Global Health Epidemiology Research Group. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062[2] Hu A, Teneralli RE, Rodriguez R, Abdul Sultan A, Garey C, Ackert J, Ong R. Falls and Fractures in Patients with Geographic Atrophy: A US Claims Data Analysis. Adv Ther. 2025 May;42(5):2234-2247. doi: 10.1007/s12325-025-03134-6. Epub 2025 Mar 13. PMID: 40080238; PMCID: PMC12006262.[3]Singh RP, Weng CY, Schwartz R, et al. Consideration of patient phenotypes in geographic atrophy due to age-related macular degeneration [J]. BMJ Open Ophthalmology, 2025, 10: e002105.[4]Goldberg RA, Boyer DS, Holz FG, et al. Pegcetacoplan for Geographic Atrophy Over 30 Months: Data From OAKS, DERBY, and the GALE Long-Term Extension Study. Ophthalmic Surgery, Lasers and Imaging Retina. 2025;56(7):398-406. doi:10.3928/23258160-20250217-01[5]Astellas Pharma US, Inc. IZERVAY (avacincaptad pegol intravitreal solution) full prescribing information. Northbrook, IL: Astellas Pharma US; February 2025. FDA Access Data Reference ID 5530503. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/217225s001lbl.pdf[6]Danzig CJ, Khanani AM, Kaiser PK, Chang MA, Kovach JL, Lally DR, Rachitskaya A, Sheth VS, Vajzovic L, Clark J, Tang J, Zhu L, Desai D, Chakravarthy U. Vision Loss Reduction with Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy: A 12-Month Post Hoc Analysis of the GATHER1 and GATHER2 Trials. Ophthalmol Retina. 2024 Nov;8(11):1052-1060. doi: 10.1016/j.oret.2024.04.023. Epub 2024 May 7. PMID: 38719191.[7]Jaffe GJ, Westby K, Csaky KG, Monés J, Pearlman JA, Patel SS, Joondeph BC, Randolph J, Masonson H, Rezaei KA. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021 Apr;128(4):576-586. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.08.027. Epub 2020 Sep 1. PMID: 32882310.[8]Khanani AM, Patel SS, Staurenghi G, Tadayoni R, Danzig CJ, Eichenbaum DA, Hsu J, Wykoff CC, Heier JS, Lally DR, Monés J, Nielsen JS, Sheth VS, Kaiser PK, Clark J, Zhu L, Patel H, Tang J, Desai D, Jaffe GJ; GATHER2 trial investigators. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023 Oct 21;402(10411):1449-1458. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01583-0. Epub 2023 Sep 8. PMID: 37696275.[9]Khanani AM, Danzig CJ, Heier JS, et al. Avacincaptad pegol for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: two-year efficacy and safety results from the GATHER2 phase 3 trial. Ophthalmology. 2026;133(4):451-465.[10]Patel, P.N.; Patel, P.A.; Land, M.R.; Bakerkhatib-Taha, I.; Ahmed, H.; Sheth, V. Targeting the Complement Cascade for Treatment of Dry Age-Related Macular Degeneration. Biomedicines 2022, 10, 1884. https://doi.org/10.3390/biomedicines10081884相关阅读：多模态成像在地图样萎缩中的作用青白视角全球眼健康创新技术产品开发及应用的专业交流合作平台

2026-08-31

·有驾

从“束手无策”到“主动干预”—地图样萎缩(GA)诊疗开启新篇章

前言地图样萎缩（GA）是晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）的重要表现，以视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩为特征，最终可导致中心视力不可逆丧失。长期以来，GA因其早期症状隐匿且无有效治疗方案，在临床上被忽视。如今，随着补体通路机制研究的突破和补体靶向药物的问世，GA正式迈入主动干预的新时代。近期，青白视角・眼畅家栏目特邀国际眼科科学院院士、希玛医疗集团创始人林顺潮教授，以及安斯泰来中国区总裁赵萍女士、安斯泰来中国区副总经理兼中国区医学事务部负责人李真博士，从临床痛点、产业布局到循证机制展开深度对话。本文旨在为国内GA诊疗体系的升级提供路径参考，搭建一座通向“早治疗、缓进展、保视力”的桥梁。医企对话：临床与创新的双向奔赴主持人两位这次坐在一起，最想跟对方说的是什么？林顺潮教授诊疗要有进步，不单是从临床医学方面，医生通过临床医学实践，知道病人的问题在哪里以及哪些问题最重要，把这些问题跟研发企业做交流、沟通，然后希望催生新的治疗概念，一步步从临床前到临床，最后能够上市，给患者使用。赵萍总裁林教授您说的这一席话，我深有感触，科学只有真正转化为患者的获益，才能体现它的社会价值。对我们企业而言，尤其是专注眼科研发与创新的企业，深入理解医生和患者的诉求、找准临床真正的未满足需求，再据此开发创新药物、服务患者，这是我们最核心的工作。展望未来，我特别希望企业能更早地与林教授这样顶尖的临床科研团队携手，从病因学、病理学的源头就介入，共同开发新的药物和技术，最终服务更多患者。GA的临床全景与诊疗困境主持人林教授您好，从临床角度看，GA是一种怎样的疾病？它对患者日常生活会造成哪些影响？林顺潮教授首先我们来聊聊常说的黄斑变性。打个比方，眼底就相当于相机的传感器：光线经过晶状体聚焦，落到视网膜中央的黄斑区，再通过视神经把信号传到大脑，我们就能看清东西。黄斑一旦出问题，视力就会受影响。黄斑变性是老年人致盲的主要原因之一，大家看这张图，这片区域就是病变的黄斑。黄斑变性分为干性和湿性两类，我们今天的主题 —— 地图样萎缩，就属于干性黄斑变性。干性的病理机制是黄斑区萎缩、神经细胞坏死，所以患者的周边视野往往还保留着，比如活动时大致的空间感不受影响，但中央视力会出问题：看书、认人脸、看精细物体时，视物会变形、出现暗点，甚至完全看不清。视力若持续下降，最终可能导致失明。这里有一点很重要：如果只有一只眼发病，另一只眼代偿，日常生活可能感觉不到明显异常；但双眼都受累时，生活质量会受到极大影响。主持人目前国内GA诊疗面临哪些主要挑战？存在哪些未满足的临床需求？林顺潮教授黄斑变性分为干性和湿性两类。干性黄斑变性早期没有新生血管增生、也没有渗漏，几乎不影响视力。但它的发展有两条路径：一部分患者不经过湿性阶段，直接从早期干性进展为黄斑区萎缩，也就是我们说的继发于黄斑变性的地图样萎缩（GA）；另一部分患者先经历湿性黄斑变性，最终也会出现萎缩性改变。GA 是黄斑变性中比较棘手的一种情况。湿性患者出现渗漏，可以用标准的抗 VEGF 药物治疗；但 GA 患者没有渗漏，缺乏湿性 AMD 那样典型的影像学表现，常规检查中容易被忽视 —— 而实际上，患者的神经细胞已经发生萎缩。目前诊断上的一大问题是，一看是干性黄斑变性，就误以为不用治或没法治，和湿性区别对待，因此没有得到足够重视。以往患者进展到 GA 这个阶段，临床上确实束手无策。当下的临床需求非常大：国内黄斑变性患者约 4000 万，其中 GA 占 0.5%–1%。随着人口老龄化加剧，加上临床对 GA 的关注度不断提升，我估计未来确诊GA的患者人数会不断增加。以未满足之需为航标的眼科布局主持人赵总您好，您提出“未被满足的临床需求是企业创新风向标”，安斯泰来是如何结合国内GA患者现状、临床端长期空白做出眼科赛道布局决策的？赵萍总裁安斯泰来是一家创新生物制药企业，始终坚持以患者为中心，填补治疗空白、满足患者需求是我们的使命。中国约有 200 万 GA 患者，但在现实中，实际诊断率不足 10%。GA 早期几乎没有感觉，患者不重视，就诊意识低，大部分的患者得到确诊的时候，已经发展为中晚期，错失了治疗的最佳时机，只能接受视力的损失，甚至失明。这是一个巨大的未被满足的医疗需求。创新药物的诞生只是治疗 GA 的第一步，我们将携手医院、医生和社会各界，提升 GA 认知和早筛，提高正确诊断率，尽早实现“早治疗、缓进展、保护患者的中心视力”，共同开启 GA 诊疗新篇章。主持人作为眼科赛道的“新入局者”，安斯泰来将如何构建自己的差异化优势和创新布局？赵萍总裁“新入局者”的身份给了我们一个机会，用全新视角定义治疗范式，我们的策略可以概括为聚焦、突破、协同。首先是聚焦，GA 的临床需求非常迫切，科学基础扎实，患者诉求明确，是我们进入眼科领域的战略切入点，值得我们深耕。其次是突破，我们凭借细胞治疗、基因治疗等前沿技术，拥有业界领先的眼科管线，覆盖 GA、视网膜色素变性、青光眼等难治性疾病，其中ASP7317是一种更具变革性的细胞疗法，不仅延缓了 GA 的疾病进展，更可能改善视觉功能，目前已进入临床开发后期阶段。最后是协同，我们与眼科领域专家携手，提升临床医生对 GA 疾病的认知，建立规范化的诊断路径，搭建更完善的疾病管理体系，推动中国 GA 诊疗从“长期缺乏有效干预手段”迈向“早治疗、缓进展、保护中心视力”的新时代。从补体机制到循证数据的科学根基主持人李总您好，请您从医学视角分享下如何看待GA这一疾病在国内的临床诊疗现状？目前存在哪些亟待解决的难点？李真博士谈到 GA 在国内的诊疗现状，我想用一句话概括：疾病负担非常沉重，但认知体系相当薄弱。这两者之间的落差，恰恰需要我们用科学证据和体系化工作去填补。先看疾病负担。2020 年国内最新流调数据（2026年最新文献）显示，中国 GA 患者约 200 万例，整体患病率约 0.3%，其中两个趋势值得特别关注。一是 GA 本身：从 50 岁起，患病率随年龄快速上升，80 岁以上可达 1.6%。二是人口老龄化：我国老龄化正加速加深，联合国数据显示，目前 60 岁及以上人口约占总人口的 15%，预计到 2030 年将达到 30% 左右。在这样的老龄化背景下，GA 的疾病负担势必越来越重。再看对生活的影响。去年发表的一项大样本回顾性研究显示，GA 患者跌倒和骨折风险显著高于同龄老人，住院率和急诊就诊率也明显上升。可以说，GA 带来的不只是视力损失，更是对老年人独立生活能力的系统性侵蚀。但问题在于，我们现有的诊疗体系可能未准备好应对这一疾病，我把它归纳为三重短板。第一是认知短板：GA 早期症状不典型，患者极易误认为是老花或白内障，基层医生对干性与湿性 AMD 的鉴别意识也有待加强。第二是诊断能力短板：GA 确诊需要多模态影像联合判读，包括眼底彩照、自发荧光、OCT 等，但这些设备在基层普及率较低，判读能力也相对薄弱。第三是管理路径短板：GA 是终身进展性疾病，需要长期规律随访，但目前从筛查、确诊到定期监测的分级诊疗通路仍不健全。因此，改善 GA 诊疗格局需要从三个方面系统推进：提高早期识别率、建立标准化影像评估流程以提升诊断准确性、打通长期管理路径—— 这也是我们与国内专家持续合作的重点方向。主持人GA的核心发病机制中，补体通路扮演了怎样的角色？目前靶向补体通路的干预策略有哪些？李真博士补体通路的异常过度激活，是目前公认驱动 GA 发生发展的核心机制。补体系统是人体一套古老而重要的固有免疫防御网络，负责清除病原体和受损细胞。但在 GA 患者眼中，该系统被持续异常激活，转而攻击自身的视网膜组织。图示补体系统通过三条通路激活：经典途径、旁路途径和凝集素途径。2023 年，两款补体抑制剂在美国获批用于 GA 治疗，机制上分别作用于补体级联反应的不同环节。一款为 C3 抑制剂，作用于级联反应的中心环节，通过阻断 C3 及其下游反应，减少炎症介导的细胞损伤。另一款为 C5 抑制剂 ACP，通过抑制 C5 裂解，减少促炎介质 C5a 的生成，并抑制上述膜攻击复合物的形成，从而减轻下游补体介导的炎症与组织损伤。除这两款已获批疗法外，针对 GA 的其他机制疗法也在进一步开发中。主持人围绕补体疗法在GA治疗中的临床研究，有哪些关键数据值得关注？这些数据对国内临床实践意味着什么？李真博士C3 抑制剂在美国的获批基于两项多中心 Ⅲ 期研究，结果显示持续补体 C3 抑制可减缓 GA 病灶扩大。C5 抑制剂 ACP 的关键临床证据则来自 GATHER-1 和 GATHER-2 两项研究：GATHER-1 的 12 个月结果显示，ACP 组 GA 面积增长较对照组相对降低 35.4%，这是随机对照研究首次证实 C5 抑制可显著延缓 GA 进展；GATHER-2 验证性研究同样达到主要终点。安全性方面，ACP 未报告严重眼部不良事件或眼内炎，无论每月还是隔月给药，耐受性均良好。这些数据对国内的启示在于：随着补体抑制疗法的发展，GA 治疗正从“无药可治”迈入“可延缓进展”的新阶段。以 ACP 为例，其延缓 GA 进展的证据已覆盖从关键性 Ⅲ 期临床研究到真实世界的多个层面。这不仅是治疗手段的突破，更代表认知上的根本转变 ——GA 不再是“束手无策”的疾病。这一转变，也将推动国内的影像随访标准化、病灶进展定量的评估和患者分层管理体系的加速建设。结语从“束手无策”到“可延缓进展”，地图样萎缩的治疗正在经历一次重要的范式转变。补体靶向疗法的突破，让临床首次拥有了主动干预疾病进程的工具，但药物只是起点。对于国内GA而言，真正需要补上的，是从疾病认知、早期识别、精准诊断到长期随访管理的完整链条。这既是医学的挑战，也是产业创新的机会。未来，随着更多循证证据和创新疗法进入临床，医、企及社会各方需要共同推动GA从“发现晚、诊断少、干预迟”，走向早识别、早干预、长期管理。当治疗手段与诊疗体系真正形成合力，GA才有望从长期被忽视的致盲性眼病，逐步走向可干预、可管理的慢性疾病。参考文献（上下滑动可查看）[1] Wu J, Shan S, Zhou J, Li Y, Ke Q, Zhu L, Rudan I, Song P; Global Health Epidemiology Research Group. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062[2] Hu A, Teneralli RE, Rodriguez R, Abdul Sultan A, Garey C, Ackert J, Ong R. Falls and Fractures in Patients with Geographic Atrophy: A US Claims Data Analysis. Adv Ther. 2025 May;42(5):2234-2247. doi: 10.1007/s12325-025-03134-6. Epub 2025 Mar 13. PMID: 40080238; PMCID: PMC12006262.[3]Singh RP, Weng CY, Schwartz R, et al. Consideration of patient phenotypes in geographic atrophy due to age-related macular degeneration [J]. BMJ Open Ophthalmology, 2025, 10: e002105.[4]Goldberg RA, Boyer DS, Holz FG, et al. Pegcetacoplan for Geographic Atrophy Over 30 Months: Data From OAKS, DERBY, and the GALE Long-Term Extension Study. Ophthalmic Surgery, Lasers and Imaging Retina. 2025;56(7):398-406. doi:10.3928/23258160-20250217-01[5]Astellas Pharma US, Inc. IZERVAY (avacincaptad pegol intravitreal solution) full prescribing information. Northbrook, IL: Astellas Pharma US; February 2025. FDA Access Data Reference ID 5530503. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/217225s001lbl.pdf[6]Danzig CJ, Khanani AM, Kaiser PK, Chang MA, Kovach JL, Lally DR, Rachitskaya A, Sheth VS, Vajzovic L, Clark J, Tang J, Zhu L, Desai D, Chakravarthy U. Vision Loss Reduction with Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy: A 12-Month Post Hoc Analysis of the GATHER1 and GATHER2 Trials. Ophthalmol Retina. 2024 Nov;8(11):1052-1060. doi: 10.1016/j.oret.2024.04.023. Epub 2024 May 7. PMID: 38719191.[7]Jaffe GJ, Westby K, Csaky KG, Monés J, Pearlman JA, Patel SS, Joondeph BC, Randolph J, Masonson H, Rezaei KA. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021 Apr;128(4):576-586. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.08.027. Epub 2020 Sep 1. PMID: 32882310.[8]Khanani AM, Patel SS, Staurenghi G, Tadayoni R, Danzig CJ, Eichenbaum DA, Hsu J, Wykoff CC, Heier JS, Lally DR, Monés J, Nielsen JS, Sheth VS, Kaiser PK, Clark J, Zhu L, Patel H, Tang J, Desai D, Jaffe GJ; GATHER2 trial investigators. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023 Oct 21;402(10411):1449-1458. doi: 10.1016/S0140-6736(23)01583-0. Epub 2023 Sep 8. PMID: 37696275.[9]Khanani AM, Danzig CJ, Heier JS, et al. Avacincaptad pegol for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: two-year efficacy and safety results from the GATHER2 phase 3 trial. Ophthalmology. 2026;133(4):451-465.[10]Patel, P.N.; Patel, P.A.; Land, M.R.; Bakerkhatib-Taha, I.; Ahmed, H.; Sheth, V. Targeting the Complement Cascade for Treatment of Dry Age-Related Macular Degeneration. Biomedicines 2022, 10, 1884. https://doi.org/10.3390/biomedicines10081884相关阅读：多模态成像在地图样萎缩中的作用青白视角全球眼健康创新技术产品开发及应用的专业交流合作平台

100 项与培阿普特相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11748	-	-	DB15165

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
年龄相关性黄斑变性	澳大利亚	Astellas Pharma, Inc.	2025-10-13
地图样萎缩	美国	Astellas Pharma US, Inc.	2023-08-04

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	美国	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	阿根廷	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	澳大利亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	奥地利	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	比利时	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	巴西	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	加拿大	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	哥伦比亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	克罗地亚	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22
干性年龄相关性黄斑病变	临床3期	捷克	IVERIC bio, Inc.	2020-06-22

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ARVO2026	N/A	地图样萎缩	582	Intravitreal Syfovre (IVS)	襯襯鑰鏇艱餘選繭觸壓(襯簾艱積鏇醖糧艱廠製) = 15.3% post AC therapy exudation, 0.17% severe, occlusive vasculitis, and no cases of endophthalmitis. 膚範鏇鑰衊蓋網簾憲憲 (獵憲築鬱鑰鹹構窪願壓 ) 更多	积极	2026-05-03
				Intravitreal Izervay (IVI)
NCT04435366 (GATHER2, ARVO2026)	-	-	70	Avacincaptad pegol 2mg	艱鹹窪餘遞廠築襯繭廠(餘憲膚衊構網鑰遞顧醖) = 壓範襯鬱遞獵獵鏇網艱壓鏇淵構淵願構願淵夢 (製觸鹹構構觸淵鑰鏇選 )	积极	2026-05-03
ARVO2026	N/A	地图样萎缩	21,914	Pegcetacoplan (PEG)	觸鑰艱鏇醖鹹獵願積衊(鹽鬱構構艱艱夢顧齋範) = 遞構製築餘繭遞齋選衊繭鏇遞淵遞齋願廠鑰餘 (糧選繭齋鑰蓋齋艱餘膚, 7.85) 更多	积极	2026-05-03
NCT05536297 (GATHER2, CTgov)	临床3期	年龄相关性黄斑变性 \| 地图样萎缩	278	ACP (ACP EM to ACP EM)	選糧繭簾醖構艱遞鬱構 = 製醖鑰醖膚膚鹽觸淵選顧蓋製壓簾繭鏇選願觸 (選築糧積窪憲糧顧網窪, 選窪憲糧範糧繭夢簾築 ~ 衊簾齋鏇淵遞餘壓願範) 更多	-	2026-04-14
				ACP (ACP EM/EOM to ACP EM)	選糧繭簾醖構艱遞鬱構 = 蓋繭餘顧願遞鹽鹹憲壓顧蓋製壓簾繭鏇選願觸 (選築糧積窪憲糧顧網窪, 遞衊艱鬱壓衊淵廠願簾 ~ 夢醖鹽積醖選窪築鑰糧) 更多
NCT03364153 (CTgov)	临床2期	斯塔加特病	121	avacincaptad pegol (Avacincaptad Pegol)	選糧艱襯觸蓋觸鑰築獵(壓獵鏇獵糧憲夢積鬱衊) = 獵範選顧網艱鏇鏇膚範鹽顧觸範醖糧衊願廠鬱 (積艱獵淵製憲窪鹹衊廠, 0.1113) 更多	-	2026-03-12
				Sham (Sham)	選糧艱襯觸蓋觸鑰築獵(壓獵鏇獵糧憲夢積鬱衊) = 艱廠鬱選繭鑰窪窪築繭鹽顧觸範醖糧衊願廠鬱 (積艱獵淵製憲窪鹹衊廠, 0.1081) 更多
EURETINA2025	N/A	地图样萎缩	19,331	avacincaptad pegol (ACP)	簾鑰築膚淵艱齋廠選衊(遞觸鹽網壓壓鬱鬱獵憲) = 衊積獵構廠憲餘壓鑰鬱構窪網糧淵獵網築選糧 (衊範積壓遞構艱製衊餘 ) 更多	积极	2025-09-04
				pegcetacoplan (PEG)	簾鑰築膚淵艱齋廠選衊(遞觸鹽網壓壓鬱鬱獵憲) = 鑰醖鹹獵觸蓋積蓋顧鹹構窪網糧淵獵網築選糧 (衊範積壓遞構艱製衊餘 ) 更多
EURETINA2025	N/A	年龄相关性黄斑变性	22	Pegcetacoplan 15mg monthly	艱鑰蓋淵獵夢積餘願鬱(淵夢夢鏇鹽鏇簾艱膚衊) = High-certainty evidence indicates that PEG or ACP do not confer significant benefit to low-luminance BCVA. 顧餘鏇鏇築築憲窪夢選 (簾範膚築齋淵蓋襯積壓 )	不佳	2025-09-04
				Pegcetacoplan 15mg every other month
ARVO2025	N/A	地图样萎缩	65	Avacincaptad Pegol (Geographic Atrophy)	鏇繭築廠餘網觸窪淵獵(網窪蓋鑰壓餘衊廠鹹艱) = 鹹鏇窪壓鏇鏇憲廠構膚壓鑰鑰襯壓夢廠蓋餘壓 (憲製醖衊廠糧觸選觸鏇 ) 更多	积极	2025-05-04
NCT04435366 (GATHER2, ARVO2025)	临床3期	地图样萎缩 iRORA	153	Avacincaptad pegol	願製構窪淵淵選築憲網(鏇簾鬱鏇製糧範夢築艱) = 構蓋襯齋膚觸糧窪製壓繭願築蓋壓窪醖遞選蓋 (簾窪壓窪選壓窪餘鹹糧 ) 更多	积极	2025-05-04
NCT02686658 \| NCT04435366 (GATHER2, EURETINA2024) 人工标引	临床2/3期	地图样萎缩	-	Avacincaptad Pegol 2 mg	襯蓋顧衊夢築衊糧獵淵(鑰遞廠膚夢製糧範鏇選) = 窪鬱鹽襯網製襯餘獵艱範築遞製鑰壓獵築廠簾 (鑰範夢構觸鏇鬱願觸淵 )	积极	2024-09-19