A Phase 2 Open-Label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of the Hepcidin Mimetic Rusfertide (TAK-121) in Chinese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a long-term condition in which the bone marrow makes too many red blood cells (RBCs). Bone marrow is the soft tissue inside the large bones where blood cells are made. When there are too many RBCs, called erythrocytosis, the blood can become thicker and move less easily through blood vessels and organs. This can raise the risk of blood clots (thrombosis) in veins or arteries. Sometimes, these clots can be life-threatening and may cause a stroke or heart attack. Treatment aims to keep the percentage of RBCs in the blood (hematocrit) in a safe range. For adults with PV, this means keeping the hematocrit below 45%. This helps lower the blood thickness and the risk of thrombosis. PV can also be linked to low iron levels (iron deficiency), because the body uses iron to make more RBCs. Many people with PV are treated with blood removal (phlebotomy) to lower RBC levels in the blood. This can worsen the iron deficiency, because each blood removal also takes iron out of the body.
Rusfertide is a medicine that lowers the amount of iron available in the blood. It works like hepcidin, a natural hormone that helps control iron levels in the body. By limiting iron available for RBC production, rusfertide may help keep hematocrit below 45% and may improve symptoms. It may also reduce, or even remove, the need for phlebotomy in people.
The main aim of this study is to check how well rusfertide works to lower the number of phlebotomies needed in Chinese adults with PV. Other aims are to understand how well rusfertide works to keep hematocrit levels under control and how safe it is. The study also wants to learn how rusfertide moves through the body (pharmacokinetics) and if it causes the body's defense system to react to it (immunogenicity).
During the study, participants will receive rusfertide for up to 1 year (52 weeks) and will have to visit their study clinic several times. Blood samples will be taken several times during the study.

开始日期2027-03-01

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT07648030

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Rusfertide in Japanese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a rare blood cancer in which the body makes too many red blood cells. This can make the blood thicker and may increase the risk of serious health problems such as blood clots. Many people with PV need regular phlebotomy, which is a procedure to remove blood, to help keep their hematocrit level under control. Hematocrit is the proportion of red blood cells in the blood.
The main aim of this study is to evaluate whether rusfertide helps Japanese participants with PV keep their hematocrit under control and avoid the need for phlebotomy. All participants in this study will receive rusfertide. This study is open-label, which means both the participants and the study team will know what treatment is being given.
Participants will be followed for up to about 244 weeks, including a screening period, a 52-week initial treatment period, a long-term extension period, and a 4-week safety follow-up period.

开始日期2026-07-14

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06033586

/ Active, not recruiting临床3期

An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Rusfertide (PTG-300) in Subjects With Polycythemia Vera (THRIVE)

The goal of this clinical trial is to assess long-term safety and efficacy of rusfertide in subjects with polycythemia vera. Subjects who complete dosing with rusfertide until the end-of-treatment visit of a Phase 2 rusfertide study and meet the inclusion/exclusion criteria for this study, are eligible to participate in this open-label study and continue treatment with rusfertide.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Protagonist Therapeutics, Inc.

100 项与 Rusfertide 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Rusfertide 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Rusfertide 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Rusfertide 相关的文献（医药）

2026-03-19·BLOOD

Modulators of the hepcidin pathway in polycythemia vera and myelofibrosis

Review

作者: Kremyanskaya, Marina ; Hoffman, Ronald ; Ginzburg, Yelena Z.

Abstract:

The peptide hepcidin is produced by the liver and serves as the central negative regulator of iron trafficking. Recently, drugs that affect the hepcidin pathway have been evaluated as potential treatment options for both controlling the degree of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV) as well as correcting anemia associated with myelofibrosis (MF). Under normal conditions, increased hepcidin levels limit iron absorption from the gastrointestinal tract and iron recycling from liver and splenic macrophages, thus decreasing plasma iron levels and restricting iron availability for erythropoiesis. In PV, however, unrestricted erythropoiesis occurs despite low systemic iron levels. Because hepcidin levels are relatively low in patients with PV, hepcidin agonists (rusfertide, divesiran, sapablursen) are undergoing clinical development to control PV-associated erythrocytosis, thereby reducing the need for therapeutic phlebotomies and myelosuppressive therapeutic options. By contrast, hepcidin levels are increased in patients with MF leading to the trapping of iron in tissue macrophages, which creates a picture that resembles anemia of chronic inflammation. A number of strategies to lower hepcidin levels (the Janus kinase 2 inhibitors pacritinib and momelotinib, anti-hemojuvelin monoclonal antibody DISC-0974C) are currently undergoing clinical development to make systemic iron available for erythropoiesis and alleviate the degree of MF-associated anemia. These new therapeutic options that modulate iron trafficking in patients with PV and MF represent the application of greater knowledge of iron trafficking to create novel therapeutic options to treat patients with hematological malignancies.

2025-12-01·LEUKEMIA RESEARCH

Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera

Article

作者: Kirubamoorthy, Kamini ; Molina, Arturo ; Valone, Frank ; Khanna, Sarita ; Modi, Nishit B ; Lee, Sung-Eun ; Chew, Lee Ping ; Dinh, Phillip ; Lee, Jae Hoon ; Gupta, Suneel ; Ginzburg, Yelena Z

Polycythemia vera (PV) is characterized by overproduction of erythrocytes, leukocytes, and platelets. Rusfertide is a hepcidin mimetic polypeptide that binds to ferroportin and decreases iron delivery to bone marrow, reducing the production of red blood cells. The primary objective of this study was to evaluate the efficacy and safety of rusfertide in patients with PV and elevated (>48 %) baseline hematocrit. Patients were treated with 40 mg subcutaneous rusfertide twice weekly until their hematocrit reached < 45 %; once achieved, patients received weekly rusfertide dosing. Of the 20 patients enrolled, 15 (75 %) completed 24 weeks of treatment, 13 (65 %) completed 52 weeks, and 7 discontinued rusfertide therapy. Mean baseline hematocrit was 51.6 %. By Week 8, 17 (85 %) patients achieved hematocrit < 45 %, and 19 (95 %) achieved ≥ 5 % absolute reduction from baseline. Median time to first hematocrit < 45 % was 4.9 weeks. Mean hematocrit was < 45 % at Week 4 and subsequently remained < 45 % throughout the study. No patients received phlebotomy during rusfertide treatment. Rusfertide led to a significant reduction in erythrocyte count (5.98 ×10¹²/L to 4.79 ×10¹²/L; nominal p-value 0.0036) and an improvement in iron deficiency markers (eg, ferritin and mean corpuscular volume) relative to baseline. Seventeen patients (85 %) experienced treatment-emergent adverse events, most of which were Grade 1/2. In this open-label phase 2 study, rusfertide resulted in a rapid and sustained improvement in hematocrit and was generally well tolerated. Rapid and sustained control of hematocrit reduces the need for therapeutic phlebotomy and may help reduce thrombotic and cardiovascular events over the long term in patients with PV.

2025-11-01·CLINICAL THERAPEUTICS

Evaluation of Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, on Cardiac Repolarization: A Randomized, Placebo- and Positive-Controlled Crossover Thorough QT Study in Healthy Participants

Article

作者: Modi, Nishit B ; Darpo, Borje ; Dinh, Phillip ; Xue, Hongqi

PURPOSE:

Rusfertide, a hepcidin mimetic, is in clinical development for the treatment of polycythemia vera. This study evaluated the effect of rusfertide on cardiac repolarization.

METHODS:

A positive-controlled, randomized, double-blind, crossover study was conducted in healthy adults. Subjects received subcutaneous rusfertide 90 mg, matching subcutaneous placebo, and oral moxifloxacin. Subjects underwent continuous 12-lead Holter recording during each period. A central laboratory extracted up to 10 replicate electrocardiograms (ECGs) at each time point prior to and following treatment, paired with pharmacokinetic sampling. The primary analysis for Fridericia corrected QT interval (QTcF) was a mixed model for repeated measures with change from baseline QTcF (ΔQTcF) as the dependent variable; period, sequence, time, treatment, and time-by-treatment interaction as fixed effects; and baseline QTcF as a covariate. The relationship between rusfertide and metabolite concentrations and change-from-baseline QTcF was quantified using linear mixed-effects modeling.

FINDINGS:

Mean age and body mass index were 40.1 years and 25.4 mg/m², respectively, with a slight majority of female (57%) and White (60%) subjects. Mean rusfertide plasma concentrations increased rapidly, with median peak of 4 hours. The geometric mean rusfertide peak concentration (C_max) was 1100 ng/mL. Rusfertide did not have a clinically relevant effect on heart rate (HR) or cardiac conduction (PR and QRS interval). The least squares (LS) mean ΔQTcF on rusfertide closely followed the placebo pattern, and LS mean placebo-corrected ΔQTcF (ΔΔQTcF) varied from -2.0 to 1.8 ms. After 400 mg oral moxifloxacin, an increase of LS mean ΔΔQTcF was observed with a peak of 12.4, 12.4, and 11.2 ms at 2, 3, and 4 hours, respectively, with all three lower bounds of the 2-sided 90% confidence interval greater than 5 ms. Estimated population slope of the rusfertide concentration-QTc relationship was not statistically significant: 0.00042 ms per ng/mL (90% confidence interval [CI]: -0.001172 to 0.002013; P = 0.6624). Predicted ΔΔQTcF at the geometric mean C_max was 0.04 ms (90% CI: -1.21 to 1.29). Overall, 24 of 60 subjects (40.0%) experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs). All TEAEs were mild. TEAEs noted in ≥5% subjects were headache, nausea, injection site erythema, injection site pain, and influenza-like illness. There were no clinically significant changes in clinical laboratory, vital signs, ECG, or physical examination findings.

IMPLICATIONS:

Rusfertide had no clinically relevant effect on HR, cardiac conduction, or QTc. Rusfertide was well tolerated. An effect on ΔΔQTcF exceeding 10 ms could be excluded within the observed rusfertide plasma concentrations up to approximately 2130 ng/mL.

385

项与 Rusfertide 相关的新闻（医药）

2026-08-31

·珐成浩鑫

【P村情报】一周生物 “药” 闻（2026.8.24--8.28）

NEWS（8.24-8.28） //// 【P村情报】是珐成浩鑫诚意推出的资讯板块。我们汇总生物医药行业一周的重要新闻，帮助各位看官梳理热点、把握趋势，了解行业最新动向。 8/24 ■ 23亿美元，基因泰克引进一款潜在FIC减肥药韩美药业（Hanmi Pharmaceuticals）宣布与基因泰克达成许可协议，将新型减重候选药物HM17321在韩国以外的全球开发、生产和商业化权益授予后者。韩美药业已于2025年10月在美国启动HM17321的I期临床试验，在完成I期临床试验之后，基因泰克将接手开发。■ 全球首个乙肝功能性治愈新药获批上市葛兰素史克（GSK）宣布慢性乙肝新药Bepirovirsen（贝普若韦生）在日本获批上市，用于作为慢性乙型肝炎病毒（CHB）感染者的功能性治愈方案，适用于既往接受过至少6个月核苷（酸）类似物治疗且符合病毒标志物标准的成人CHB感染者。该药物是首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物。今年5月，该药物在国内递交上市申请。 ■ 首个，GSK PD-1单抗新适应症获得FDA优先审评葛兰素史克（GSK）宣布Dostarlimab（商品名：Jemperli）的补充生物制品许可申请（sBLA）获得FDA优先审评，用于治疗未接受过治疗且存在错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的II/III期局部晚期直肠癌。PDUFA日期定为2027年2月。值得一提的是，该药物还在2025年11月进入了FDA特批药物名单（见：1-2个月内批准！第二批“FDA特批药物”名单公布），因此有可能提前获批上市。 ■ 已启动头对头III期临床！石药EGFR ADC拟纳入突破性疗法 CDE网站显示，石药集团的SYS6010拟纳入突破性疗法，用于单药治疗经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的复发或转移性头颈部鳞癌患者。SYS6010是石药集团旗下子公司巨石生物自主研发的一款EGFR ADC。临床前研究显示，SYS6010呈剂量依赖性地抑制免疫缺陷小鼠中具有各种EGFR激活突变或野生型EGFR高表达的人类肿瘤的生长。SYS6010尤其在含有针对第三代EGFR-TKI奥希替尼耐药的EGFR三重突变（Exon19Del、T790M及C797S）的人源化非小细胞肺癌PDX模型中显示出很强的抗肿瘤效果。临床前毒理学和安全药理学研究显示，SYS6010具有良好的安全性和耐受性。 ■ 全化疗阶段提供骨髓保护！先声药业「曲拉西利」获批新适应症先声药业宣布科赛拉®（注射用盐酸曲拉西利）新适应症获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于复发广泛期小细胞肺癌（SCLC）患者，在接受含拓扑替康方案治疗前给药，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。至此，科赛拉®的适应症覆盖广泛期小细胞肺癌全化疗阶段的骨髓保护，是国内唯一获批完整覆盖广泛期小细胞肺癌一线、二/三线化疗全治疗周期的骨髓保护药物。 ■ 诺华重磅核药在华申请地产化生产 CDE网站显示，诺华的核药产品镥[177Lu]特昔维匹肽在国内递交地产化生产申请。同日，该药物的两项适应症拟纳入优先审评，可能对应的是本次地产化生产申请。镥[177Lu]特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617）是诺华收购Endocyte获得的一款放射配体疗法（RLT），由靶向PSMA的小分子化合物与治疗性放射性核素镥177偶联而成。进入血液后，镥[177Lu]特昔维匹肽与表达PSMA的前列腺癌细胞结合，随后放射性核素释放的辐射能量会损伤靶细胞及周围肿瘤细胞，破坏其DNA复制能力和/或引发肿瘤细胞死亡。该药物的特质使其具备替代全身放疗的潜力。 ■ 65亿美元收购，强生重磅单抗获批新适应症强生宣布FcRn单抗nipocalimab（尼卡利单抗，商品名：IMAAVY，安力威）获得FDA批准上市，用于12岁及以上、既往或目前接受过糖皮质激素治疗的成人及青少年温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者。尼卡利单抗是一款靶向FcRn的高亲和力、全人源、去糖基化、无效应子、对pH不敏感的IgG1型单克隆抗体，可以选择性阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。尼卡利单抗最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。 8/25 ■ 中因科技首款基因疗法申报上市 CDE官网显示，中因科技的眼科基因治疗药物哌普锐基（ZVS101e）注射液申报上市，推测其适应症为：携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性（Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD）。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向BCD患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。 ■ 直击临床空白，艾伯维「乌帕替尼口服溶液」在华申报上市 CDE官网显示，艾伯维的乌帕替尼口服溶液在华申报上市，用于治疗2岁及以上活动性多关节型病程幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）患者。该申请已在今年7月被国家药监局（NMPA）纳入优先审评名单。该药物有望成为国内首个获批上市的JAK抑制剂口服溶液。乌帕替尼是一种选择性JAK抑制剂，目前正在多种免疫介导性疾病中对其进行研究。基于酶和细胞试验，乌帕替尼对JAK1显示出的抑制效力大于对JAK2、JAK3和TYK2的抑制效力。乌帕替尼于2019年首次在美国获批上市。 ■ 首个，百济神州HER2双抗+PD-1单抗组合在美国获批上市百济神州宣布泽尼达妥单抗（商品名：Ziihera）获FDA批准新适应症，用于联合替雷利珠单抗（商品名：Tevimbra）和化疗一线治疗不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性胃癌、胃食管结合部腺癌或食管腺癌。该适应症已在国内申报上市。这是首个获批上市的HER2双抗+PD-1单抗组合。 ■ 诺华重磅核药在华获批新适应症诺华宣布镥[177Lu]特昔维匹肽（中文商品名：派威妥）在华获批新适应症，用于联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗前列腺特异性膜抗原阳性（PSMA+）转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者。这是该药物在国内获批的第三项适应症，目前其可用于所有阶段的PSMA+转移性前列腺癌患者——从mHSPC到转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）、覆盖化疗前至化疗后多个关键治疗阶段。近日，诺华也在国内递交了该药物的地产化生产申请。 8/26 ■ FDA超前批准全球首个RAS(ON)抑制剂上市 FDA官网显示，Revolution Medicines的Daraxonrasib（研发代号：RMC-6236，商品名：Rasonque）获批上市，用于治疗至少接受过一次系统治疗或者不适合接受多次系统治疗的转移性胰腺癌患者。该药物于2025年10月被纳入FDA专员国家优先审查代金券试点计划，其上市申请于今年7月22日获得FDA受理。FDA表示，此次批准决定提前了6.5个月。 8/27 ■ 司美格鲁肽减肥口服片剂在华申报上市诺和诺德宣布司美格鲁肽片剂用于长期体重管理的上市申请获得国家药监局（NMPA）受理。此项注册申请基于广泛开展的OASIS临床研究项目。OASIS是针对每日给药一次的肥胖症治疗药物司美格鲁肽片的3期临床开发项目。此项全球3期临床项目包括4项试验，纳入了1300名来自全球多个国家和地区（包括中国）的肥胖症或超重且伴有至少一种相关合并症的成人患者。 ■ 强生全球首创口服IL-23R拮抗剂国内获批上市强生宣布其白介素23（IL-23）受体拮抗剂icotrokinra（盐酸伊可白滞素片，商品名：艾特雅®）已正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和12岁及以上且体重40公斤及以上的儿童患者。Icotrokinra是一款可靶向阻断IL-23受体（IL-23R）的口服多肽药物，与IL-23R的结合亲和力可达到个位数的pM级别。该受体是斑块状银屑病炎症反应的关键机制，并在其他IL-23介导的疾病中具有潜在应用价值。Icotrokinra是首个且目前唯一能够精准阻断IL-23受体的靶向口服肽类药物。 ■ 国产首个IL-17A/IL-17F单抗获批上市国家药监局（NMPA）官网显示，丽珠医药/鑫康合生物合作开发的莱康奇塔单抗（LZM012/XKH004）获批上市，用于治疗斑块状银屑病。莱康奇塔单抗是丽珠医药自鑫康合生物引进的一款IL-17A/IL-17F单抗，可同时靶向同源二聚体IL-17A-A和IL-17F-F，以及异源二聚体IL-17A-F。丽珠医药旗下控股子公司丽珠单抗已获得该产品在全球范围内的开发、注册、生产、销售和分许可的独占性权益。 ■ 和黄医药FGFR1/2/3抑制剂获批上市国家药监局（NMPA）官网显示，和黄医药的凡瑞格拉替尼（HMPL-453）获批上市，用于治疗既往接受过系统性治疗、伴有成纤维细胞生长因子受体 2（FGFR2）融合 / 重排的晚期、转移性或不可切除性肝内胆管癌（ICC）成人患者。凡瑞格拉替尼是一种新型、高选择性且强效的FGFR1/2/3抑制剂。异常的 FGFR信号传导已被发现是肿瘤生长（通过组织生长和修复）、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因，异常的FGFR基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。 ■ 复星医药18.2亿元引进的双抗药物获批上市国家药监局（NMPA）官网显示，复星医药/智翔金泰的双抗药物GR1803（纬利妥米单抗，velinotamig）获批上市，用于治疗既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。■ 针对脑转移肺癌，国产透脑性EGFR抑制剂获批上市国家药监局（NMPA）官网显示，同源康医药的氘申艾替尼（曾用名：艾多替尼，研发代号：TY-9591）获批上市，用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。氘申艾替尼是自主研发的一款可透脑的EGFR T790M抑制剂。 ■ 近100%有效，吉利德HIV-1新药获批上市吉利德宣布双药单片复方Bixlenvo（比克替拉韦75mg+来那帕韦50mg）获得FDA批准上市，用于治疗已实现病毒学抑制的HIV-1感染成人患者，包括已经接受过复杂多片方案治疗的患者。该药物是目前HIV-1领域最小的每日单片方案（STR），也是首个可用于复杂多片方案经治患者的每日单片方案。 8/28 ■ 礼来超级重磅炸弹获批新适应症礼来宣布GLP-1R/GIPR激动剂替尔泊肽（商品名：Mounjaro）获FDA批准新适应症，用于降低高风险2型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险，包括心血管死亡、非致命性心脏病发作和非致命性中风。替尔泊肽是首个获批该适应症的GLP-1R/GIPR激动剂。 ■ 武田全球首创新药获批上市武田宣布Rusfertide（商品名：Mimrylo）获得FDA批准上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。Rusfertide是武田自Protagonist Therapeutics引进的一种全球首创的铁调素（hepcidin）类似物，旨在调节体内铁的分布和红细胞过度生成，以控制血细胞比容水平（即红细胞与体内总血液量的比例）。PV的主要治疗目标是将血细胞比容水平控制在45%以下。武田拥有Rusfertide的全球独家开发和商业化权益。编辑及审定：市场部 · 欢迎点击上方图片内容，一键直达

2026-08-31

·GBIHealth

武田Rusfertide获FDA批准用于治疗真性红细胞增多症

药械追踪 No.1 / 武田Rusfertide获FDA批准用于治疗真性红细胞增多症 2026年8月28日，武田制药（TSE:4502/NYSE:TAK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准MIMRYLO（rusfertide）的新药上市申请，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）患者。真性红细胞增多症是一种血液癌症。MIMRYLO是一种同类首创（FIC）的铁调素模拟物，旨在调节体内铁分布和红细胞过度生成，从而控制血细胞比容水平。将血细胞比容水平维持在45%以下是真性红细胞增多症治疗的首要目标。此次批准基于全球随机III期VERIFY研究（NCT05210790）。该研究共纳入293名真性红细胞增多症患者，结果显示rusfertide达到了所有疗效终点，并表现出良好的安全性特征。该研究中，接受rusfertide联合现有标准治疗的患者，其缓解率高于接受安慰剂联合现有标准治疗的患者；治疗获益包括血细胞比容控制、静脉放血需求的减少，以及通过PROMIS疲劳量表简表8a测量的疲劳症状改善。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 歌礼每日一次口服GLP-1新药ASC30启动全球III期临床研究 2026年8月30日，歌礼（1672.HK）宣布，ASC30用于长期体重管理的全球III期AURORA临床研究已完成首例受试者给药。 ASC30是歌礼自主研发的每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂。其III期临床研究计划在美国、欧洲和加拿大入组约4,600名受试者，分别评估三种维持剂量（20毫克、40毫克和60毫克），于72周内在不伴有2型糖尿病的肥胖或超重受试者（AURORA-1，NCT07743463），以及在伴有2型糖尿病的肥胖或超重受试者（AURORA-2，NCT07743450）中的疗效和安全性。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 /迈威生物获思努赛PET探针SST001大中华区权益 2026年8月31日，迈威生物（688062.SH/2493.HK）宣布，拟就创新PET探针SST001与思努赛签订许可协议。根据协议，迈威生物获得思努赛SST001项目在大中华区（含港澳台）的独占许可。迈威生物需向思努赛支付首付款人民币2000万元；在SST001启动III期临床试验、取得药品上市许可后，分别支付800万元和1200万元里程碑付款；SST001在区域内实现首次商业销售后，按照其净销售额的4.3%向思努赛支付提成。 SST001是是思努赛生物自主研发的一款靶向α-突触核蛋白（α-syn）的PET分子示踪剂。双方拟开展临床试验评估其用于帕金森病（PD）和多系统萎缩（MSA）的诊疗。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ olivia.xu@generalbiologic.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

临床3期引进/卖出临床结果

2026-08-31

·馨的日志

全球药品注册与前沿发展动态｜8月29日-31日

全球药品注册与研发日报（2026年8月31日·周一）本期覆盖范围：2026年8月29日（周六）— 8月31日（周一），共72小时涵盖：中国NMPA/CDE | 美国FDA | 欧盟EMA | 日本PMDA | WHO PQ/PIC/S | 中亚西亚等非主流市场报告性质：信息汇编与策略分析，仅供内部参考，不构成投资或注册决策依据一、本期核心事件/头条新闻事件1：FDA一周双批创新药——首个hepcidin模拟肽Mimrylo（rusfertide）治疗真性红细胞增多症（8/28获批）机构/企业：美国FDA / Takeda（武田）与Protagonist Therapeutics共同开发药品名称：Mimrylo（rusfertide，皮下注射hepcidin模拟肽）适应症：成人真性红细胞增多症（PV）红细胞增多症，全球首个获批的hepcidin模拟肽、首个直接纠正PV铁代谢缺陷的药物关键内容：III期VERIFY研究（293例）显示，第20-32周无需放血治疗的患者比例76.9% vs 安慰剂32.9%（风险差+43.8%）；可维持血细胞比容<45%、减少放血负担、改善疲劳。获批早于原9/30 PDUFA约1个月，获优先审评。信息来源：FDA官网新闻稿（fda.gov）、Takeda官网、Drugs.com 事件2：吉利德Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）获FDA批准——全球最小HIV单片方案、首个双机制STR（8/27获批）机构/企业：美国FDA / Gilead Sciences（吉利德）药品名称：Bixlenvo（bictegravir 75mg/lenacapavir 50mg，每日一次单片）适应症：病毒学抑制的成人HIV感染者，含复杂多片方案切换患者；为体积最小的HIV单片方案（STR），也是首个在复杂方案患者中研究的STR 关键内容：基于III期ARTISTRY-1/-2研究（557例，中位年龄60岁、中位治疗史28年、67%存在NRTI耐药），48周维持病毒学抑制疗效相当，血脂指标改善、对体重无显著影响；首个两日起始+每日维持给药方案。信息来源：吉利德官网新闻稿（investors.gilead.com）、POZ、医药魔方事件3：国产创新药周末密集报捷——恒瑞瑞康曲妥珠单抗HER2+乳腺癌一线III期PFS阳性（8/31）+ 和黄SANOVO III期PFS阳性（8/31）+ 34款1类新药临床试验获批井喷机构/企业：恒瑞医药（苏州盛迪亚）/ 和黄医药（HUTCHMED）/ 迪哲医药 / CDE 药品名称：瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）；赛沃替尼+奥希替尼（SANOVO方案）；舒沃替尼（EGFR ex20ins）关键内容：①恒瑞瑞康曲妥珠单抗单药或联合帕妥珠单抗 vs THP方案一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌，III期预设期中分析两个试验组均达PFS主要终点，近期将递交上市前沟通交流申请；②和黄医药SANOVO中国III期：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFR突变NSCLC中PFS显著获益（高MET与ITT人群双阳性），OS亦呈现鼓舞性改善；③上周34款1类创新药获临床试验默示许可（覆盖siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等前沿方向），国产创新药进入集中收获季。信息来源：每日经济新闻、和黄医药公告（GlobeNewswire）、观察者网周报二、药品注册动态 2.1 中国 NMPA/CDE 动态 • NMPA附条件批准酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，和黄医药）：FGFR2融合/重排晚期肝内胆管癌，关键II期IRC客观缓解率42.5%（8/28，已列入上期报告，本期延续）。 • 智翔金泰纬利妥米单抗（维可妥，GR1803，BCMA×CD3双抗）：国产首个BCMA×CD3双抗附条件批准，三线以上复发/难治性多发性骨髓瘤（8/27）。 • 丽珠集团莱康奇塔单抗（丽倍坦，IL-17A/F双靶点）：中国首个自研IL-17A/F双靶点药物获批银屑病，头对头司库奇尤单抗12周PASI 100达49.5% vs 40.2%（8/27）。 • 同源康TY-9591（甲磺酸氘申艾替尼）：EGFR 19del/L858R伴CNS转移NSCLC一线附条件批准（8/27）。 • CDE集中放量：上周34款1类创新药获临床试验默示许可（siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等）；石药SYH2069减重II期首个中心启动（8/28）；中国生物制药LM-364（Nectin-4 TME响应性ADC）同日获NMPA+FDA临床试验许可（8/28）。 • 迪哲医药舒沃替尼：EGFR exon20ins一线新适应症8/30获FDA受理（中美双报，均获突破性疗法认定，WU-KONG28发表于NEJM），NMPA已优先审评。 • 第12批国家集采二次分量8/28-9/4：65种药品、327家企业521个产品中选，剩余量改由医疗机构自主勾选（竞争焦点从报价转向渠道与供应）。 • 国家医保局《全民医疗保障“十五五”规划》：明确支持创新药纳入目录、商保创新药目录扩容、首发价格机制（企业自评创新度与临床价值）。 2.2 美国 FDA 动态 • 8/27：批准Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）——全球最小HIV单片方案、首个整合INSTI+衣壳抑制剂机制的STR（详见头条2）。 • 8/28：批准Mimrylo（rusfertide）——全球首个hepcidin模拟肽治疗真性红细胞增多症（详见头条1），提前于原9/30 PDUFA。 • 8/28：批准Stelara（乌司奴单抗）扩展至儿童溃疡性结肠炎（首个同类儿科UC适应症之一）。 • 8/25：批准HIV新生儿治疗药物（简化新生儿治疗路径）；8/25批准Imaavy（nipocalimab，全球首个wAIHA药物，已列入上期）。 • 9月PDUFA窗口（12项密集）：TLX101-Px（9/11，胶质瘤PET显像）、zidesamtinib（9/18，ROS1+ NSCLC）、UX111（9/19，MPS IIIA基因治疗）、WINREVAIR（9/21，PAH）、zilganersen（9/22，Alexander病）、zilurgisertib（9/26，FOP）、Ameluz（9/28，基底细胞癌）、brepocitinib/rusfertide/apitegromab/Oveporexton/Mim8（9/30）等。 • 指南与监管动态：发布新一批产品特异性指南（PSG）促进仿制药开发+治疗等效性最终指南（8/21）；ANDA vs 505(b)(2)选择指南草案（8/17）；容器密闭系统草案（8/14）；PDUFA/GDUFA 2028-2032再授权公众会议（9/16-17）。 • CRL公开政策暂停：因制药公司公民请愿（Covington代表），FDA自4/22后暂停实时公开拒绝信（CRL），HHS正在规则化该政策；7/10曾补发14封CRL（含恒瑞“双艾”组合第三次CRL）。 2.3 欧盟 EMA / 日本 PMDA 动态 • EMA：CHMP 8月会议（8/17-20）进行中，正式会议纪要尚未发布；daraxonrasib（胰腺癌）分阶段审评持续推进；Pfizer/Valneva莱姆病疫苗MAA获验证受理（全球首个莱姆病疫苗欧盟申报，8/15）；Pharvaris deucrictibant（HAE）等9项新申请进入审评（8/14）；PRAC会议8/31-9/3召开。 • EMA：7月CHMP会议已推荐12种新药（含Susvimo眼内植入剂、Icotyde口服IL-23R）+8项适应症扩展+3款负面意见（KemSu/Meplyffa/Qezzaqar），欧盟委员会将陆续作出最终决定。 • PMDA：8/25发布新医药品批准品目一览（截至8/24）；台湾美时pomalidomide仿制药获批（8/19，日本首波，与Fuji Pharma合作上市）；武田ORZEYFUL（OX2R激动剂）8/5获批1型发作性睡病；出口证书电子化持续推进；MID-NET数据库使用信息更新。 2.4 国际组织及其他国家动态（1）各国注册法规/指南更新（重点） • 马来西亚NPRA：发布DRGD第3版第12次修订（2026年7月），更新生物类似药、仿制药、BE要求、数据独占及优先审评等29个附录。 • 哈萨克斯坦：注册新规草案公开评议已于8/13截止（审评、注册、再注册、价格注册与处方集一体化）；“一站式”综合服务试点延至2026/12/31，注册总时限≤100工作日、价格注册10工作日；SRA认可机制（标准100/快速15工作日）。 • 乌兹别克斯坦：第738号决议（认可程序+风险分级）与第3848号（ICH对齐）新规持续实施；2026/10/1起WHO列名机构（WLA）/ML4批准产品可走认可登记路径，2027年起GMP强制。 • 蒙古：加速注册路径仅限13个SRA批准产品（FDA/EMA/EC/MHLW/Swissmedic/Health Canada/ANVISA/MFDS/HSA/NMPA/TFDA/TGA），非SRA产品须注册国上市满3年+5国注册；WHO-GMP证书为硬门槛；UNDP与蒙古药监局签署三年基本药物采购项目（4月启动）。 • 土库曼斯坦：注册周期180天、证书5年有效、须指定本地代表、关键文件俄语翻译；PV法规草案仍未正式批准（监管环境持续完善中）。 • 沙特SFDA：RAID计划（7/2生效）+NADR罕见病加速计划（9/5生效，接受AI/ML、器官芯片等新证据类型）。 • PIC/S：新版PI 006-4《确认与验证建议》7/30发布、10/1生效（取消回顾性验证、OPV持续工艺验证强制、HBEL毒理限度、13模块验证主计划、引用ASTM E2500）；Annex 15修订概念文件已扩展至API生产商（预计2026年12月定稿）；哈萨克斯坦申请PIC/S成员。 • 中国：新修订《药品管理法实施条例》5/15已施行（儿童药独占期≤2年、罕见病药≤7年、数据保护≤6年、四大加快程序入法）；化学原料药批准证书首次允许依法转让。（2）药品拒绝注册/终止公示汇总 • BioNTech/Genentech：autogene cevumeran（BNT122）个体化mRNA癌症疫苗结直肠癌辅助II期终止（8/28）——DSMB发现疫苗组总生存数值失衡（死亡数多于对照组），2025年10月已越无效边界；未发现新安全性信号，胰腺癌IMcode003联合研究继续。 • CDE“一票否决”持续收紧：2026上半年密集拒批（4/14批次87个受理号、5/27批次27个品种），《化学仿制药药学研究重大缺陷情形》与《生物等效性研究重大缺陷情形》确立6条红线（起始原料不符ICH Q11、审评期间变更需重做、≥3亚批合并、代谢产物研究不完整、试验相关SAE、Tmax/吸收延迟临床显著差异）。 • EMA 7月CHMP：KemSu（儿童疼痛）、Meplyffa（NPC）、Qezzaqar（肿瘤）3款负面意见；Tavneos（avacopan）建议撤销（安全性）。 • FDA：ITM-11（177Lu-edotreotide，GEP-NETs核药）CRL（CMC+第三方生产设施，临床数据未受质疑，计划重报）；恒瑞“双艾”第三次CRL（生产合规）。（3）WHO预认证 / PIC/S动态 • WHO PQ现状：截至2026年中累计1139个产品（664个成品制剂、193个API、282个疫苗）；印度占成品制剂59%、印度血清研究所占疫苗26%；HIV/TB/疟疾占74%。 • WHO预认证全球首款婴幼儿疟疾药（artemether-lumefantrine，面向2-5kg新生儿婴儿，4月公告）；WHO PQ费用2026年起每年递增10%、费用豁免制度终止。 • PIC/S：成员参与机构持续扩展（哈萨克申请中、阿联酋EDE预加入）；PI 006-4新版10/1生效为检查重点变化（见法规更新）。（4）中亚/西亚/蒙古/土库曼斯坦等非主流国家监管动态 • 土库曼斯坦：药品进口依赖度超90%，印度为最大供应国（2024年对土出口2737万美元）；注册路径清晰（180天、本地代表、俄语文件、5年证），PV法规处于草案阶段——对拟进入企业仍是“确定性中带不确定性”。 • 哈萨克斯坦：注册“一站式”数字化推进（Egov.kz电子提交，注册≤100工作日）；EAEU统一注册过渡期至2027年底；SRA认可机制大幅简化外资药准入。 • 乌兹别克斯坦：第738/3848号新规实施、10/1认可登记窗口临近；中心药房平台对中亚出口持续放量（新疆7个中药品种在乌/哈注册）。 • 蒙古：SRA加速路径13国名单（含中国NMPA）成为外资药快速通道关键；179种必需药单一来源采购询价（UNDP/UNOPS/UNICEF渠道）为中标企业带来稳定准入。 • 中东（沙特）：ZENBEXUS全球首发（8/11）+Foundayo获批（8/2）+NADR 9/5生效，沙特已成为中东“反向首发”标杆市场。三、医药研发进展与突破 3.1 临床突破 • 恒瑞瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）：HER2阳性晚期乳腺癌一线III期预设期中分析达PFS主要终点（单药或联合帕妥珠单抗均优于THP标准方案，8/31）——国产HER2 ADC一线治疗重大里程碑。 • 和黄医药SANOVO III期（8/31）：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFRm NSCLC（奥希替尼耐药场景前移）PFS双人群阳性，OS亦见鼓舞性获益信号。 • 埃克替尼三年辅助治疗III期（STTT期刊，8/31）：II-IIIA期EGFR突变肺腺癌术后三年辅助治疗，中位DFS 48.2 vs 20.0个月（HR 0.54，复发/死亡风险降46%），五年DFS率39.4% vs 25.8%；基线ctDNA-MRD阳性患者获益更显著——全球首个三年EGFR-TKI辅助III期。 • 石药SYS6010（EGFR ADC）：III期SYNSTAR-01达PFS主要终点（EGFR TKI失败NSCLC）；同日SYS6090（PD-1/IL-15）获FDA快速通道（8/26-28）。 • 百利天恒宜泽康（BL-B01D1，EGFR×HER3双抗ADC）：HR+/HER2-乳腺癌III期PANKU-Breast01达PFS主要终点（8/26）——全球首个双抗ADC该适应症III期成功。 3.2 重要交易与合作 • 映恩生物×基因泰克（8/27-28）：基于DUPAC™新型载荷平台共同开发下一代ADC，首付4500万美元+超10亿美元里程碑+分层分成——国产ADC平台出海再下一城（映恩累计交易超60亿美元）。 • 英派药业-Pharmanovia（8/31公告）：塞纳帕利（senaparib，PARP抑制剂）欧洲/中东/北非/澳洲/新西兰独家授权，首付+里程碑最高4.24亿欧元。 • BioNTech×Genentech BNT122结直肠癌II期终止（8/28）：与Moderna/默沙东III期成功（8/19）形成“冷热肿瘤对照”，个性化mRNA肿瘤疫苗适用边界确立（见风险预警）。 • 2026上半年中国创新药BD总览：81笔对外授权、总交易额约1100亿美元（达2025全年八成），全球交易Top10中国占8席；交易模式从“专利一次性变现”转向“管线打包授权+共同开发+商业化分成”。 • 韩美-基因泰克HM17321授权（8/24，最高23亿美元）、海思科-Sentivera NewCo（8/25，超15亿美元）等延续8月出海热度。 3.3 热门靶点与前沿技术 • mRNA肿瘤疫苗赛道分化：个体化新抗原疫苗“单药+冷肿瘤”路线受挫（BNT122结直肠癌终止），“联合PD-1+热肿瘤”路线验证成功（V940+Keytruda黑色素瘤III期）——联合用药与瘤种选择成为该赛道关键决策变量。 • 铁代谢调控新机制：rusfertide（hepcidin模拟肽）获批标志铁调素-铁转运蛋白轴（hepcidin-ferroportin axis）成为血液病治疗新靶点（后续divesiran、sapablursen等在研）。 • TME响应性ADC（LM-364，Nectin-4）：利用肿瘤微环境条件性高亲和力激活，规避传统Nectin-4 ADC的靶点/脱靶毒性——下一代ADC设计范式。 • 双抗ADC III期密集验证：瑞康曲妥珠单抗（HER2）、宜泽康（EGFR×HER3）、SYS6010（EGFR）等国产双抗/ADC在III期连续报捷，ADC+IO组合、新载荷平台（DUPAC™、SuperTopoi™）加速迭代。四、国际注册策略启示与建议 5.1 主流市场（FDA/EMA/PIC/S/WHO PQ）注册策略启示 • FDA“提速”常态化：Mimrylo较PDUFA提前约1个月、daraxonrasib提前6.5个月获批，叠加优先审评+突破性疗法认定，高质量数据可换取实质审评加速——企业应把“数据质量先行”作为美国申报第一原则，而非单纯追求申报速度。 • mRNA肿瘤疫苗注册策略警示：BNT122的II期终止提示——单药、免疫冷肿瘤（结直肠癌MSS）场景下的疫苗证据不足以支撑注册；注册申报应优先选择联合免疫检查点抑制剂、高突变负荷（热肿瘤）人群，并在确证性试验设计中预设无效边界与生存均衡审查。 • PIC/S PI 006-4新版10/1生效：回顾性验证正式作废、OPV强制、HBEL毒理限度、13模块VMP——凡面向PIC/S成员国（含中国加入PIC/S进程）出口的企业，须在四季度前完成验证体系差距整改，尤其API生产商（Annex 15扩展至API）。 • CRL仍是主流市场最大风险变量：2026年FDA多起CRL（ITM-11、Xspray、恒瑞“双艾”等）均指向CMC/第三方设施/生产合规，而非临床数据——生产冗余（多场地备份）、CMO质量审计与变更管理须纳入注册战略。 • WHO PQ可作为“一证多国”杠杆：WHO PQ产品经协作注册程序（CRP，70+国家参与）可加速多国注册；印度59%份额倒逼中国企业以“SRA获批→WHO PQ简化评估（90天）”路径提升竞争力。 5.2 非主流市场（中亚/西亚/东南亚/蒙古/土库曼斯坦等）注册策略建议 • 土库曼斯坦（重点市场）：注册周期180天、证书5年、必须本地代表、俄语翻译件；对注射剂仿制药（如磷酸肌酸钠注射液等），建议提前准备俄语版CTD摘要、确认本地注册代表并预留3-4个月审评弹性；PV法规草案未定，建议在MAH文件包中预建药物警戒体系以应对未来合规要求。 • 蒙古：利用SRA加速路径（名单含NMPA）——产品若已获中国NMPA批准，可争取30天加速注册；同时满足WHO-GMP与注册国上市满3年要求，尽早锁定本地持证方（外国厂商不能直接持证）。 • 哈萨克斯坦：善用“一站式”综合服务（≤100工作日）与SRA认可机制（标准100/快速15工作日），已获FDA/EMA批准品种可走快速通道；EAEU统一注册过渡期至2027年底，建议以哈萨克为门户辐射EAEU。 • 乌兹别克斯坦：10/1起WLA/ML4认可登记窗口开启——已获NMPA/其他WHO列名机构批准产品可直接走认可程序；注意2027年GMP强制与ICH对齐要求，尽早完成技术文件ICH Q系列对齐。 • 中东（沙特等）：RAID计划+NADR（9/5生效，接受AI/ML与器官芯片证据）提供创新药优先审评与罕见病加速双通道，是中东“反向首发”首选市场。 • 实操要点：非主流市场普遍要求本地代表/持证方、俄语/本地语言文件、WHO格式CPP、样品检测；建议按“一套ICH-CTD/eCTD数据包+多语言化+本地代理”模式统筹多国申报，控制边际成本。 5.3 跨市场趋势与风险预警 • 全球注册标准趋同化加速：ICH E6(R3)、M13A、M11等在全球落地，eCTD全面实施（中国、沙特eSDR、新加坡等），建议统一按ICH-CTD/eCTD标准准备全球申报资料，实现“一套数据、多国申报”。 • 仿制药/低水平改良审评全面收紧：中国CDE“一票否决”6条红线、FDA持续发布PSG+ANDA vs 505(b)(2)指南、多国拒绝注册案例上升——低质量同质化仿制药立项风险显著加大，立项应转向高壁垒复杂制剂与差异化创新。 • 生产合规成为全球注册第一否决因素：2026年FDA/EMA/NMPA拒绝案例中生产/CMC问题占比最高（ITM-11、Xspray、恒瑞双艾、Pierre Fabre批次暂停等），建议企业将cGMP持续合规、第三方CMO审计与变更管理纳入常态化管理。 • 中国创新药出海进入“全价值重估”阶段：上半年BD约1100亿美元、临床前资产即可获15亿美元级交易，但需警惕“退货/终止”风险（BNT122类事件）——交易后研发执行与数据质量决定长期价值。 • mRNA肿瘤疫苗赛道风险提示：个性化疫苗从“平台故事”进入“硬终点验证”阶段（RFS/DFS/OS），冷肿瘤+单药路线风险高企，跟进布局企业应审慎选择瘤种与联合方案。五、本期总结与展望本期（8/29-8/31，含周末）全球药品注册与研发领域呈现三大主线：其一，FDA持续高密度批准首创药物——Mimrylo（全球首个hepcidin模拟肽）与Bixlenvo（全球最小HIV单片方案）相继获批，罕见血液病与HIV治疗格局加速重塑；其二，国产创新药进入“收获+验证”双期叠加——恒瑞、和黄医药同日公布III期阳性数据，34款1类新药临床试验获批井喷，叠加上半年约1100亿美元BD交易，中国创新药全球价值重估趋势明确；其三，个性化mRNA肿瘤疫苗赛道经历“冷热对照”（Moderna III期成功 vs BioNTech II期终止），为肿瘤疫苗及更广泛细胞/基因治疗产品的注册策略提供了珍贵参考。展望9月：FDA将迎来12项PDUFA密集窗口（TLX101-Px、UX111、WINREVAIR、apitegromab、Mim8等），CHMP 8月会议结果即将发布，沙特NADR罕见病加速计划9/5生效，乌兹别克斯坦认可登记路径10/1启用——建议持续跟踪上述节点，并提前部署四季度PIC/S PI 006-4验证体系切换与中亚市场注册文件本地化工作。免责声明本报告信息来源于各监管机构官方网站（NMPA、FDA、EMA、PMDA、WHO等）及公开专业媒体，仅供行业信息参考与内部研究使用，不构成任何投资建议、法律意见或注册决策依据。报告中涉及的企业名称、药品名称、数据与日期均以公开信息为准，如有出入请以官方发布为准。药品注册与研发具有高度不确定性，请读者独立判断并自行核实相关信息。

100 项与 Rusfertide 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12064	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2026-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血色素沉着症	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
血色素沉着症	临床2期	加拿大	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
β地中海贫血	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	希腊	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	意大利	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	黎巴嫩	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	马来西亚	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	泰国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	突尼斯	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	土耳其	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	常染色体隐性原发性小头畸形	285	Rusfertide with concurrent Standard of Care (SOC) therapy	艱顧築齋積鑰淵衊膚鹽(餘壓齋鬱觸壓願醖蓋築) = 蓋獵餘醖願夢餘壓壓鑰糧蓋獵製憲積蓋襯觸廠 (製鏇繭淵繭鹽築願鏇鹹 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide (low-risk PV)	-	积极	2026-05-12
				Placebo (low-risk PV)	網壓襯願艱艱繭壓艱壓(齋窪繭襯願選淵醖蓋製) = 鹹築壓鹹襯壓簾襯襯觸積積膚獵鏇齋糧鬱積遞 (鏇構鹹製築製鑰願餘鑰 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide + Standard of Care	夢鏇齋觸範齋網範醖齋(範構餘艱淵鬱築簾蓋夢) = 願憲衊觸艱積夢艱鏇構鑰糧鬱遞糧糧鏇願艱窪 (願繭淵餘築構壓鹹憲壓 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo + Standard of Care	夢鏇齋觸範齋網範醖齋(範構餘艱淵鬱築簾蓋夢) = 繭觸憲鏇齋廠膚鑰淵襯鑰糧鬱遞糧糧鏇願艱窪 (願繭淵餘築構壓鹹憲壓 ) 更多
NCT06033586 (THRIVE, ASH2025)	临床2期	真性红细胞增多症	46	Rusfertide	範窪網衊積鬱壓積壓衊(蓋構鑰糧艱醖鹽廠夢鹹) = the most common AEs in the pts who participated in REVIVE and THRIVE were Grade 1-2 injection site reactions (87%), fatigue (59%), COVID-19 (50%), pruritus (44%), arthralgia (39%), dizziness (35%), anemia (30%), paresthesia (28%), headache (26%), abdominal pain and nausea (24% each), and diarrhea, dyspnea, and upper respiratory tract infection (22% each). 窪齋衊鏇願積願鑰範顧 (鑰鏇願製襯網壓願積鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05210790 (VERIFY, ASH2025)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	醖獵鹹艱選顧艱蓋構製(積觸壓衊膚網膚膚淵簾) = 選襯衊廠鹽餘廠製簾壓窪廠網衊獵積積鬱簾蓋 (製繭繭壓餘醖壓網餘網 )	积极	2025-12-06
				Placebo	網築顧憲齋鏇鏇積範構(齋夢夢簾製製衊壓淵醖) = 鏇鹹餘齋夢製窪鹹壓積鏇鑰憲艱淵築醖鬱鏇觸 (壓膚醖選鏇顧夢膚衊鹹 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, BusinessWire) 人工标引	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	鏇構衊蓋齋簾餘觸範觸(積鏇顧製夢鹹鹹膚齋遞) = 簾衊醖醖憲積網獵齋壓觸憲廠廠鹹範獵顧願憲 (齋壓鏇蓋選鬱網鹽糧糧 ) 达到更多	积极	2025-03-03
				Placebo	鏇構衊蓋齋簾餘觸範觸(積鏇顧製夢鹹鹹膚齋遞) = 構糧鹹網壓簾衊艱獵窪觸憲廠廠鹹範獵顧願憲 (齋壓鏇蓋選鬱網鹽糧糧 ) 达到更多
NCT04057040 (REVIVE, ASH2024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	rusfertide	範憲遞窪鑰遞繭網鑰衊(窪蓋艱壓襯艱壓築蓋鬱) = The most common (≥20%) treatment-emergent adverse events (TEAEs) were injection site reactions (85.7%), fatigue (38.6%), COVID-19 (32.9%), pruritus (34.3%), arthralgia (30.0%), dizziness (30.0%), nausea (24.3%), headache (24.3%), and anemia (21.4%). 醖糧艱衊醖簾鏇製鑰衊 (遞築獵鹽鏇壓餘築餘蓋 )	积极	2024-12-09
NCT04057040 (REVIVE, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	衊壓簾鹹簾遞範遞糧憲(膚構鏇夢齋鬱壓獵憲衊) = Platelets increased by approximately 30% post-baseline within 4 weeks following initiation of rusfertide therapy 製積繭獵糧糧繭鏇窪鹽 (齋積壓選壓醖構廠蓋遞 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo
NCT04057040 (REVIVE, Literature) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	餘憲願選糧遞觸窪廠膚(繭齋鬱餘築憲網憲糧獵) = 範製遞獵範獵憲網顧築構艱壓廠鏇窪糧衊鏇艱 (糧窪網夢夢築淵製網築 ) 达到	积极	2024-02-22
NCT04767802 (PACIFIC \| REVIVE, Biospace) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	網鑰夢觸範鑰壓糧壓憲(憲製襯鹹齋壓獵糧願選) = 築積顧鑰願顧壓鑰鏇艱淵糧積鑰獵齋衊憲願鏇 (廠簾顧餘製觸願積構鏇 )	积极	2023-12-12
				Rusfertide	網鑰夢觸範鑰壓糧壓憲(憲製襯鹹齋壓獵糧願選) = 觸糧窪壓遞範衊選艱積淵糧積鑰獵齋衊憲願鏇 (廠簾顧餘製觸願積構鏇 )